פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011: סטאַביל און דוראַבאַל FVIII אויסדרוק פֿאַר> 2 יאָר מיט באַטייטיק אַבריי ימפּרווומאַנץ אין ערשט דאָוסאַדזש קאָהאָרץ נאָך אַאַוו-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ א
כיילייץ פֿון די ISTH 2020 ווירטועל קאנגרעס

פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011: סטאַביל און דוראַבאַל FVIII אויסדרוק פֿאַר> 2 יאָר מיט באַטייטיק אַבריי ימפּרווומאַנץ אין ערשט דאָוסאַדזש קאָהאָרץ נאָך אַאַוו-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ א

ל דזשארזש1,2, י ייסטער3, עם ראַגני4, S. סאַליוואַן5, בי. סאַמעלסאָן-דזשאָנעס1,2, עם. עוואַנס3, יי מאַקדאָוגאַל6, עם קורראַן6, ש. טאָמפּקינס6, קיי וואַטטעל6, ד. טאקפמאן6, קיי ריפּע6, עף. מינגאָזי6, פּי מאָנאַהאַן6, אַקס אַנגועלאַ6, קיי הויך6

1קינדער האָספּיטאַל פון פילאדעלפיע, פילאדעלפיע, פאַרייניקטע שטאַטן

2פּערעלמאַן שולע פון ​​מעדיסינע אין דעם אוניווערסיטעט פון פּעננסילוואַניאַ, פילאדעלפיע, פאַרייניקטע שטאַטן

3פענסילוועניע סטעיט אוניווערסיטעט מילטאָן הערשיי מעדיקאַל צענטער, הערשיי, פאַרייניקטע שטאַטן

4אוניווערסיטעט פון פּיטצבורגה מעדיקאַל צענטער און העמאָפיליאַ צענטער פון מערב פּעננסילוואַניאַ, דעפּאַרטמענט פון מעדיסינע, פּיטצבורגה, פאַרייניקטע שטאַטן

5מיסיסיפּי צענטער פֿאַר אַוואַנסירטע מעדיסינע, מאַדיסאָן, פאַרייניקטע שטאַטן

6Spark Therapeutics, פילאדעלפיע, פאַרייניקטע שטאַטן

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

די פאַסע 1/2 פּראָצעס דיזיינד פֿאַר SPK-8011 אַרייַנגערעכנט פּאַטיענץ ינפיוזד מיט 1 פון 3 וועקטאָר דאָסעס: 5 קס 1011 ווג / קג (5 ע 11, N = 2), 1 קס 1012 ווג / קג (1 ע 12, n = 3) און 2 קס 1012 ווג / קג (2 ע 12, n = 9). בארעכטיגט פּאַטיענץ זענען דערוואַקסן מענטשן מיט מעסיק (n = 1) צו שטרענג (n = 13) העמאָפיליאַ A (FVIII: C ≤ 2%), נידעריק צו אַנדיטעקטאַבאַל לעוועלס פון נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס צו קאַפּסיד LK03, און ויסשטעלן צו פאַקטאָר פֿאַר> 150 טעג מיט קיין געשיכטע פון ​​ינכיבאַטערז. פּאַטיענץ זענען נאָכפאָלגן ענג פֿאַר 1 יאָר, מיט לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן פּלאַננעד אַרויף צו 4 יאר.

פון די 14 פּאַטיענץ ינפיוזד מיט SPK-8011, 2 פּאַטיענץ ינפיוזד מיט די העכסטן דאָזע (2 ע 12) האבן נישט האַלטן סטאַביל אויסדרוק פון FVIII. די 12 פּאַטיענץ מיט סטאַביל אויסדרוק דעמאַנסטרייטיד אַ 91% רעדוקציע אין בלידינג געשעענישן און אַ 96% רעדוקציע אין פאַקטאָר באַניץ (נישט געוויזן).

באַזירט אויף אַ איין-בינע אַססעסס, די אויסדרוק פון FVIII פֿאַר פּאַטיענץ אין די נידעריק דאָזע קאָהאָרט (5 ע 11, פּאַרטיסאַפּאַנץ 1 און 2 אין גראַפיק) און מיטן דאָזע קאָהאָרט (1 ע 12, פּאַרטיסאַפּאַנץ 3-5 אין גראַפיק) זענען צווישן 5% און 25% פֿאַר לאַנג טערמין געדויער פון 2 צו 3.3 יאָר.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס