אָוווערקאַמינג אַנטי-אַאַוו פּרי-יגזיסטינג ימיונאַטי צו דערגרייכן זיכער און עפעקטיוו דזשין אַריבערפירן אין קליניש סעטטינגס
כיילייץ פֿון די ESGCT 28th יערלעך קאָנגרעסס

אָוווערקאַמינג אַנטי-אַאַוו פאַר-יגזיסטינג ימיונאַטי צו דערגרייכן זיכער און עפעקטיוו דזשין אַריבערפירן אין קליניש סעטטינגס.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

אָוווערקאַמינג אַנטי-אַאַוו פּרי-יגזיסטינג ימיונאַטי צו דערגרייכן זיכער און עפעקטיוו דזשין אַריבערפירן אין קליניש סעטטינגס

(א) די עפיקאַסי פון טראַנסגענע אויסדרוק ניצן אַאַוו וועקטאָרס קענען זיין רידוסט רעכט צו ינייט ימיונאַטי. (ב) אין דעם דערווייַז פון באַגריף לערנען ינוואַלווינג ניט-מענטשלעך פּריימייץ מיט אַנטי-אַאַוו אַנטיבאָדיעס, די ענדאָפּעפּטידאַטעד ימליפידאַסע (ידעס) איז געניצט צו באַשליסן אויב דערנידעריקונג פון סערקיאַלייטינג IgG קען פֿאַרבעסערן AAV-מעדיאַטעד אויסדרוק פון hFIX.

ימפּרוווד עפיקאַסי פון גענע טעראַפּיע אין סעראָפּאָסיטיווע ניט-מענטש פּרימאַטע מיט IdeS

אין ניט-מענטש פּריימייץ באהאנדלט מיט FIX-מיט AAV8, hFIX אויסדרוק אין פּלאַזמע איז געווען באטייטיק העכער אין אַ כייַע באהאנדלט מיט IdeS קאַמפּערד מיט איינער אָן IdeS באַהאַנדלונג. די רעזולטאַטן פֿאָרשלאָגן אַז סיסטעמיק IgG דערנידעריקונג קען דערלויבן דזשין טעראַפּיע מיט אַאַוו וועקטאָרס אין סעראָ-positive פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ, ווי געזונט ווי ריאַדמיניסטראַטיאָן אין פריער באהאנדלט פּאַטיענץ מיט דיקריסינג פאַקטאָר אויסדרוק.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל