טהעראַפּעוטיק אַקטיוויטעט hFIX אַטשיווד נאָך איין AAV5-hFIX באַהאַנדלונג אין העמאָפיליאַ ב פּאַטיענץ און NHPs מיט פאַר-יגזיסטינג אַנטי-AAV5 NAB

טהעראַפּעוטיק אַקטיוויטעט hFIX אַטשיווד נאָך איין AAV5-hFIX באַהאַנדלונג אין העמאָפיליאַ ב פּאַטיענץ און NHPs מיט פאַר-יגזיסטינג אַנטי-AAV5 NAB

מאָלעקולאַר טעראַפּיע: מעטהאָדס און קליניש אַנטוויקלונג (05/27/19). Majowicz, אננא; Nijmeijer, Bart; לאַמפּען, מאַרגיט ה .; עט על.

רעכט צו דער פּאָטענציעל ימיונאַטי צו נעגאַטיוו ווירקן די עפיקאַסי פון אַדענאָ-פֿאַרבונדן ווירוס (AAV) -באַסע דזשין טעראַפּיע, פילע קליניש טריאַלס פון AAV-באזירט דזשין טעראַפּיע ויסשליסן פּאַטיענץ מיט פאַר-יגזיסטינג נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס (נאַבס) דירעקטעד קעגן די קאַפּסיד פּראָטעינס. Miesbach עט על. (בלוט, 2018) האָבן פריער געמאלדן וועגן די זיכערקייט און עפיקאַסי פון AMT-060 (AAV5-hFIX) אין 10 דערוואַקסן מאַלעס מיט העמאָפיליאַ B. איידער די באַהאַנדלונג, אַלע פון ​​די מענטשן זענען באשלאסן צו זיין נעגאַטיוו פֿאַר אַנטי-AAV5 NAB מיט אַ גרין-פלורעסאַנט פּראָטעין באזירט. אין די קראַנט לערנען, ריסערטשערז עוואַלואַטעד די פּראַל פון די פאַר-יגזיסטינג אַנטי-AAV5 NAB ווי מעאַסורעד מיט אַ מער שפּירעוודיק (לוסיפעראַסע-באזירט) אַססעסס אויף עפיקאַסי אַוטקאַמז אין די AMT-060 לערנען פּאַרטיסאַפּאַנץ, און אין ניט-מענטשלעך פּרימאַטעס (NHPs) באהאנדלט מיט AAV5 -hFIX. ניצן פון די לוסיפעראַסע-אַססעסס, 3 פון 10 פּאַטיענץ פון די AMT-060 לערנען טעסטעד positive פֿאַר פאַר-יגזיסטינג אַנטי-AAV נאַבס (מיט טיטערז מעאַסורינג אַרויף צו 1: 340); אָבער, קיין קאָראַליישאַן צווישן די בייַזייַן פון פאַר - יגזיסטינג נאַבס און hFIX לעוועלס נאָך AMT-060 דזשין אַריבערפירן איז באמערקט. די דערגייונג איז געווען געשטיצט דורך רעזולטאַטן פון NHPs, אין וואָס די בייַזייַן פון פאַר-יגזיסטינג אַנטי-AAV5 NAB טיטערז האט נישט נעגאַטיוולי פּראַל אויף די HFIX לעבער טראַנזאַקשאַן. אין די אָנגאָינג AMT-061 פּראָצעס (AAV5-hFIX Padua), פּאַטיענץ מיט אַנטי-AAV5 NAB זענען נישט יקסקלודיד; טאַקע, די מחברים באַריכט אַז 3 פּאַטיענץ מיט נידעריק לעוועלס פון אַנטי-AAV5 נאַבס איידער באַהאַנדלונג, האָבן מינינגפאַל הפיקס לעוועלס נאָך AMT-061 באַהאַנדלונג.

וועב לינק