קליניש אַדוואַנסאַז אין גענעס טעראַפּיע דערהייַנטיקונגען אויף קליניש טריאַלס פון גענ טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ

קליניש אַדוואַנסאַז אין גענעס טעראַפּיע דערהייַנטיקונגען אויף קליניש טריאַלס פון גענ טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ

העמאָפיליאַ (07/08/19). Peyvandi, פלאָראַ; גאַראַגיאָלאַ, יסאַבעללאַ

איטאַליעניש קליניש ריסערטשערז באריכטן פאַרשידן קליניש אַדוואַנסאַז ניצן דזשין טעראַפּיע פֿאַר די באַהאַנדלונג פון העמאָפיליאַ A און B. נאָך כייַע מאָדעלס אין די 1990 ס דעמאַנסטרייטיד אַז אַדענאָ-פֿאַרבונדן ווירוס (AAV) וועקטאָרס געוויזן אַ עפעקטיוו אויסדרוק פון פאַקטאָר IX (FIX), די ריסערטשערז טאָן אַז דער ערשטער קליניש פּראָצעס פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב דאַקיומענטאַד טעראַפּיוטיק לעוועלס פון פיקס, כאָטש די ווירקונג בלויז לאַסטיד עטלעכע וואָכן. מיט ימפּרווומאַנץ אין וועקטאָר פּלאַן, סערקיאַלייטינג FIX לעוועלס רויז צו 2% -5% פֿאַר אַ לענגערע צייט. אין מער לעצטע דיוועלאַפּמאַנץ, ינוועסטאַגייטערז זענען ביכולת צו פֿאַרבעסערן די אויסדרוק פון FIX צו מער ווי 30% דורך ינסערטינג די Padua FIX וואַריאַנט אין די F9 קדנאַ. דאָס געפירט צו אַ דיסקאַנטיניויישאַן פון ינפיוזשאַנז און רידוסט events פון בלידינג. פֿאַר העמאָפיליאַ א, פּאַטיענץ וואָס זענען באהאנדלט מיט אַ AAV וועקטאָר מיט אַ קאָדאָן-אָפּטימיזעד, B- פעלד אויסגעמעקט פ 8 קדנאַ, די טראַנסגענע אויסדרוק לעצטע 3 יאָר און סערקיאַלייטינג FVIII טעטיקייט לעוועלס פון 52.3%. עלעוואַטעד לעבער ענזימעס זענען רעפּאָרטעד פֿאַר עטלעכע פּאַטיענץ אין קליניש טריאַלס פון די AAV-לעבער דירעקטעד דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ A און B. ניט קלאָר, און אַ ונטערטעניק פון אָנגאָינג ויספאָרשונג.

וועב לינק