לענטיוויראַל גענע טעראַפּיע צו די לעבער פֿאַר העמאָפיליאַ און ווייַטער
כיילייץ פֿון די ESGCT 28th יערלעך קאָנגרעסס

לענטיוויראַל גענע טעראַפּיע צו די לעבער פֿאַר העמאָפיליאַ און ווייַטער

Alessio Cantore, PhD
סאַן ראַפאַעלע טעלעטאָן אינסטיטוט פֿאַר גענע טעראַפּיע
אוניווערסיטעט וויטאַ-סאַלוט סאַן ראַפאַעלע
מילאַן, איטאליע

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

לענטיוויראַל וועקטאָר (LV) פֿאַר לעבער גענע טעראַפּיע

די קאַנסטראַקט פון די לענטיוויראַל וועקטאָרס דיזיינד פֿאַר לעבער-דירעקטעד דזשין טעראַפּיע און געניצט צו פּעקל די מענטשלעך FIX אָדער FVIII טראַנסגענעס וואָס זענען ינפיוזד אין ניט-מענטשלעך פּריימייץ אין סדר צו טראַנסדוסע העפּאַטאָסיטעס מיט די וועקטאָר-טראַנסגענע קאַנסטראַקט.

נאָרמאַל צו סופּראַנאָרמאַל מענטש קאָואַגיאַליישאַן פאַקטאָר אַקטיוויטעט אין NHP

דער אויסדרוק פון hFIX און hFVIII אין ניט-מענטש פּריימייץ ינפיוזד מיט די לענטיוויראַל וועקטאָר מיט די קאָראַספּאַנדינג טראַנסגענע. די LV-FIX וועקטאָר-טראַנסגענע איז ינפיוזד אין דאָסעס פון 2.5 קס 10-9 טו / קג (n = 1) און 7.5 רענטגענ 10-9 טו / קג (n = 3). די LV-FVIII וועקטאָר-טראַנסגענע בויען איז ינפיוזד אין דאָסעס פון 1 קס 10-9 טו / קג (n = 2) און 3 רענטגענ 10-9 טו / קג (n = 3).

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל