Yiddish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
כיילייץ פֿון די ESGCT 28th יערלעך קאָנגרעסס
לענטיוויראַל גענע טעראַפּיע צו די לעבער פֿאַר העמאָפיליאַ און ווייַטער
Alessio Cantore, PhD
סאַן ראַפאַעלע טעלעטאָן אינסטיטוט פֿאַר גענע טעראַפּיע
אוניווערסיטעט וויטאַ-סאַלוט סאַן ראַפאַעלע
מילאַן, איטאליע
שליסל דאַטאַ פּאָינץ
- לענטיוויראַל וועקטאָר (LV) פֿאַר לעבער גענע טעראַפּיע
- נאָרמאַל צו סופּראַנאָרמאַל מענטש קאָואַגיאַליישאַן פאַקטאָר אַקטיוויטעט אין NHP
די קאַנסטראַקט פון די לענטיוויראַל וועקטאָרס דיזיינד פֿאַר לעבער-דירעקטעד דזשין טעראַפּיע און געניצט צו פּעקל די מענטשלעך FIX אָדער FVIII טראַנסגענעס וואָס זענען ינפיוזד אין ניט-מענטשלעך פּריימייץ אין סדר צו טראַנסדוסע העפּאַטאָסיטעס מיט די וועקטאָר-טראַנסגענע קאַנסטראַקט.
דער אויסדרוק פון hFIX און hFVIII אין ניט-מענטש פּריימייץ ינפיוזד מיט די לענטיוויראַל וועקטאָר מיט די קאָראַספּאַנדינג טראַנסגענע. די LV-FIX וועקטאָר-טראַנסגענע איז ינפיוזד אין דאָסעס פון 2.5 קס 10-9 טו / קג (n = 1) און 7.5 רענטגענ 10-9 טו / קג (n = 3). די LV-FVIII וועקטאָר-טראַנסגענע בויען איז ינפיוזד אין דאָסעס פון 1 קס 10-9 טו / קג (n = 2) און 3 רענטגענ 10-9 טו / קג (n = 3).
פארבונדן אינהאַלט
