David Lillicrap, MD, FRCPC
כיילייץ פֿון די ISTH 2021 קאָנגרעסס

ויספאָרשונג פון פרי אַוטקאַמז נאָך אַדענאָ-פֿאַרבונדענע וויראַל גענע טעראַפּיע אין אַ קאַנין העמאָפיליאַ מאָדעל

P. באַטי1, בי יאַטעס2, ד. הורלבוט3, ס סיסאָ-ללאָנטש2, א מענארד3, ה ׳ אקעיפע2, טי קריסטיאן2, פּי קאָלאָסי2, ל האַרפּעלל 1, ש ליו2, יי מאָ 1, יי פּענדער1, דזשי ווערעס2, סי וויטעלי2, א. ווינטערבאָרן4, ש בונטינג2, ש פאָנג2, די ליליקראַפּ1

1דעפּאַרטמענט פון פּאַטהאָלאָגי און מאָלעקולאַר מעדיסינע, קווין ס אוניווערסיטעט, קינגסטאָן, קאַנאַדע

2ביאָמאַרין פאַרמאַסוטיקאַל, נאָוואַטאָ, פאַרייניקטע שטאַטן

3קינגסטאָן געזונט ססיענסעס, קינגסטאָן, קאַנאַדע

4אַנימאַל קער באַדינונגס, קווין ס אוניווערסיטעט, קינגסטאָן, קאַנאַדע

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

דאַטע פּאָינץ

א העמאָפיליאַ א הונט מאָדעל איז גענוצט צו אָפּשאַצן ענדערונגען וואָס ווירקן די לעבער און סיבות וואָס ווירקן FVIII אויסדרוק נאָך AAV דזשין טעראַפּיע. פינף זכר הינט זענען באהאנדלט מיט אַ איין ינפיוזשאַן פון AAV5-HLP-cFVIII אין דאָסעס פון 6.8e13-2e14 וועקטאָר גענאָמעס/קג. FVIII אויסדרוק איז קענטיק פֿאַר די 2 הינט באהאנדלט מיט קאָדאָן-אָפּטימיזעד קאַנסטראַקץ (JA2013 און K2015), וואָס איז געווען סאַקסידיד אין זעקס חדשים (co-cFVIII-SQ = 6.8% און co-cFVIII-V3 = 4.3%) מיט נאָרמאַליזיישאַן פון די גאנצע בלוט קלאַטינג צייט (WBCT).

דאַטאַ פּוינט קסנומקס
ווי געוויזן אין דעם גראַפיק, דער הונט וואָס איז געווען באהאנדלט מיט co-cFVIII-V3 (K2015) דעוועלאָפּעד צוויי עפּיסאָודז פון טראַנסאַמיניטיס, אַ מילד פּאָסטן-ביאָפּסי הייך ביי טאָג 84 און אַ צווייט גרעסערע הייך ביי טאָג 116, פּונקט איידער די רגע ביאָפּסי. אַלטראַסאַונד ימידזשינג און לעבער ביאָפּסיעס געניצט צו פאָרשן די עפּיסאָודז דעמאַנסטרייטיד קיין באַטייַטיק אַנדערלייינג לעבער היסטאָפּאַטהאָלאָגי.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל