די וועלט פעדעריישאַן פון רעגיסטרי פֿאַר העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע

די וועלט פעדעריישאַן פון רעגיסטרי פֿאַר העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע
היגהליגהץ פֿון די 62 אַש יערלעך באַגעגעניש און ויסשטעלונג

די וועלט פעדעריישאַן פון רעגיסטרי פֿאַר העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע

Barbara A. Konkle, MD1,2, דאָנאַ אָרן, MSc3, Mayss Naccache1, ראבערט קלאַרק4, לינדזי דזשאָרדזש, מד5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, ברייאַן אָ'מאַהאָני8, פלאָראַ פּייוואַנדי9,10, סטעווען וו. פּייפּ, מד11, אַדריאַן קוואַרטעל12, Eileen K Syer, PhD13, מארק וו סקיננער, דזש14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, קריסטאַל וואַצאָן, בס16, Leonard A. Valentino, MD17, יאַן ווינבורן18, דזשאַני מאַהלאַנגו19, און Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1וועלט פעדעריישאַן פון העמאָפיליאַ, מאָנטרעאַל, קק, קאַנאַדע

2אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, וואַשינגטאָן צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס, Seattle, WA

3וועלט פעדעריישאַן פון העמאָפיליאַ, מאָנטרעאַל, קק, קאַנאַדע

4אינטערנאציאנאלע געזעלשאפט אויף טראַמבאָוסאַס און האַעמאָסטאַסיס, ינק, קאַרבאָראָ

5די קינדער האָספּיטאַל פון פילאדעלפיע, פילאדעלפיע, פּאַ

6McMaster אוניווערסיטעט, אָנטאַריאָ, קאַנאַדע

7העמאָפיליאַ צענטער, אוניווערסיטעט האָספּיטאַל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

8Irish Haemophilia Society, דובלין, ירעלאַנד

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, מילאַן, איטאליע

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, מילאַן, איטאליע

11פּידיאַטריקס און פּאַטהאָלאָגי, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי

12ביאָמאַרין פאַרמאַסוטיקאַל ינק, נאָוואַטאָ

13יוניקור ינק, לעקסינגטאָן, מאַ

14אינסטיטוט פֿאַר פּאָליטיק אַדוואַנסמאַנט לטד, וואַשינגטאָן, דק

15Spark Therapeutics, פילאדעלפיע, פּאַ

16אמעריקאנער טראַמבאָוסאַס און העמאָסטאַסיס נעטוואָרק, דעקאַטור, גאַ

17נאַשאַנאַל העמאָפיליאַ וויקיפּעדיע (NHF), ניו יארק

18Pfizer Inc, ניו יארק

19העמאָפיליאַ קאָמפּרעהענסיווע קער צענטער, פיייקייַט פון געזונט ססיענסעס, אוניווערסיטעט פון וויטוואַטערסראַנד און NHLS, דזשאָהאַננעסבורג צפון, דרום אפריקע

20וועלט פעדעריישאַן פון העמאָפיליאַ, לאַ דזשאָללאַ, CA

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

FASE I / II לערנען פּלאַן

נאָך גיידאַנס פון דער אייראפעישער מעדיסינעס אַגענסי (EMA) און די יו. עס. פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן (פדאַ), די WFH GTR SC האט דעוועלאָפּעד דעם האַרץ שטעלן פון דאַטן צו ווערן געזאמלט פֿאַר אַלע פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ, וואָס באַקומען דזשין טעראַפּיע. זאַמלונג פון דאַטן וועט זיין געבעטן קאָרטערלי בעשאַס די ערשטע יאָר פון ינפיוזשאַן נאָך דזשין טעראַפּיע און אַניואַלי דערנאָכדעם, איבער די לעבן פון די פּאַציענט. אַוטריטש צו הטק ס אנגעהויבן אין אויגוסט 2020 מיט ינישייישאַן וויזיץ אָנהייב אין אקטאבער 2020. די רעגיסטרי וועט זיין לעבעדיק אין יאנואר 2021.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס