AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר
היגהליגהץ פֿון די 62 אַש יערלעך באַגעגעניש און ויסשטעלונג

AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, קאַרינאַ Meijer, מד, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, גיאַנקאַרלאָ קאַסטאַמאַן, מד7, Erhard Seifried, MD, PhD8, יאאכים שװאעבלע9, האַלוואַרד באָניג1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, און Wolfgang A. Miesbach, MD12

1עראַסמוס אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, נעטהערלאַנדס

2דעפּאַרטמענט פון העמאַטאָלאָגי, אוניווערסיטעט פון גראָנינגען, אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער Groningen, Groningen, נעטהערלאַנדס

3אמסטערדאם אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, אוניווערסיטעט פון אמסטערדאם, אמסטערדאם, נעטהערלאַנדס

4Rigshospitalet, קאָפּענהאַגען, דענמאַרק

5דעפּאַרטמענט פֿאַר אינערלעכער מעדיסינע, וואַסקיאַלער מעדיצין און העמאָסטאַסעאָלאָגי, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, בערלין, דייַטשלאַנד

6וואַן קרעוועלדקליניק, אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער וטרעטשט, וטרעטשט אוניווערסיטעט, וטרעטשט, נעטהערלאַנדס

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פלאָראַנס, איטאליע

8אינסטיטוט פראנקפורט, דייַטש רעד קראָס בלוט סערוויס באַדען ווורטטעמבערג-העססען, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

9אינסטיטוט פראנקפורט, דייַטש רעד קראָס בלוט סערוויס באַדען-ווורטטעמבערג-העססען, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

10אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן שולע פון ​​מעדיסינע, Seattle, WA

11יוניקור ינק., לעקסינגטאָן, מאַ

12אוניווערסיטעט סקליניקום פראנקפורט, פראנקפורט, דייטשלאנד

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

FASE I / II לערנען פּלאַן

דאַטע פּאָינץ

די פיגור סאַמערייז די לערנען פּלאַן פֿאַר די פאַסע 1/2 לערנען פון AMT-060. די לערנען איז געווען אָפן פירמע מיט דאָס עסקאַלירונג פון דאָזע. קהאָרץ 1 (n = 5) באקומען אַ איין ינפיוזשאַן אין אַ דאָזע פון ​​5 קס 1012 גק / קג און קאָוכאָרט 2 (n = 5) באקומען אַ איין ינפיוזשאַן אין אַ דאָזע פון ​​2 קס 1013 גק / קג. די נאָכגיין-געדויער איז 5 יאָר פֿאַר קאָוכאָרט 1 און 4.5 יאָר פֿאַר קאָוכאָרט 2.

בילד

בעשאַס 5 יאָר (קאָהאָרט 1) און 4.5 יאָר (קאָהאָרט 2) פון נאָכפאָלגן, די דורכשניטלעך ענדאָגענאָוס FIX טעטיקייט איז געווען 5.2% (95% סי 2.0-8.4) אין קאָוכאָרט 1 און 7.4% (95% סי 4.2-10.6) אין קהאָרץ 2. FIX טעטיקייט איז געווען אָפענגיק דאָזע און סטאַביל בעשאַס ביידע נאָכפאָלגן צייט. וואַלועס אין קלאַמערן רעפּראַזענץ די FIX טעטיקייט איבער צייט. בלויז וואַלועס לפּחות 10 טעג נאָך די לעצטע FIX קאַנסאַנטרייט אַדמיניסטראַציע זענען אַרייַנגערעכנט.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס