ערשטע דאַטע פון ​​די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב
היגהליגהץ פֿון די 62 אַש יערלעך באַגעגעניש און ויסשטעלונג

ערשטע דאַטע פון ​​די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב אַנטיבאָדיעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד1, מיכאל רעכט, דאָקטאָראַט, דאָקטאָראַט2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, גיאַנקאַרלאָ קאַסטאַמאַן, מד5, Susan U. Lattimore, RN6, פאולוס וואַן דער וואַלק7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, יוחנן פּאַסי, מב, טשב, פד, פרקפּ, פרקפּאַטה, פרקפּטש13, Peter Kampmann, MD14, קאַרינאַ Meijer, מד, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, גוי יונג, מד17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. לעמאָנס, מד22, Nathan Visweshwar, MD23, שעלי קריאַרי, מד, מיז24, ראַשיד קאַזמי, מבבס25, עמילי סימינגטאָן26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, רעבעקקאַ קרוסע-דזשאַררעס, מד29, אד"ם קאָטאָווסקי, דאָקטאָראַט30, דאָריס קוואָן, דאָקטאָראַט, דאָקטאָראַט31, מיכאל וואַנג, מד32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Syer, PhD34, סטעפאַניע ווערוויי, בסק35, וואַלערי קאָללעטטאַ, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 און Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38

1אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי

2אָרעגאָן געזונט & וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, אָדער

3אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, נק

4עראַסמוס מק, אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער ראַטערדאַם, ראַטערדאַם, נעטהערלאַנדס

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פלאָראַנס, איטאליע

6אָרעגאָן געזונט און וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד

7Vrije אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, אמסטערדאם, NLD

8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, נעטהערלאַנדס

9וואַן קרעוועלדליניעק, אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער וטרעטשט, וטרעטשט, נעטהערלאַנדס

10דעפּאַרטמענט פון וואַסקיאַלער מעדיצין און האַעמאָסטאַסיס און העמאָפיליאַ צענטער, אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס ​​לעוווען, לעווואַן, בעלגיע

11אמסטערדאם אוניווערסיטעט מעדיקאַל סענטערס, אוניווערסיטעט פון אמסטערדאם, אמסטערדאם, נעטהערלאַנדס

12די נאַשאַנאַל קאָואַגולאַטיאָן צענטער, סט יעקב שפּיטאָל, דובלין, ירעלאַנד

13רויאַל לאָנדאָן העמאָפיליאַ צענטער, באַרץ און די לאָנדאָן שולע פון ​​מעדיסינע און דענטיסטרי, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות

14Rigshospitalet, קאָפּענהאַגען, דענמאַרק

15אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער Groningen, Groningen, נעטהערלאַנדס

16אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ סאַן דיעגאָ, לאַ דזשאָללאַ, CA

17אוניווערסיטעט פון סאָוטהערן קאַליפאָרניאַ קעק שולע פון ​​מעדיסינע, קינדער האָספּיטאַל לאס אנדזשעלעס, לאס אנדזשעלעס, CA

18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, בריסל, בעלגיע

19דעפּאַרטמענט פון טראַנסלאַטיאָנאַל מעדיסינע-קליניש קאָואַגיאַליישאַן, לונד אוניווערסיטעט, מאַלמאָ, שוועדן

20סקאַנע אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, מאַלמאָ, שוועדן

21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, בערלין, דייַטשלאַנד

22אוניווערסיטעט פון יוטאָ, סאַלט לייק סיטי, וט

23אוניווערסיטעט פון דרום פלאָרידאַ, טאַמפּאַ, פל

24אוניווערסיטעט פון אַרקאַנסאַס פֿאַר מעדיקאַל ססיענסעס, ליטטלע ראַק, אַר

25אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן NHS וויקיפּעדיע טראַסט, סאָוטהאַמפּטאָן, פֿאַראייניקטע מלכות

26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, פאראייניגטע קעניגרייך

27אוניווערסיטעט פון טעקסאַס געזונט וויסנשאַפֿט צענטער אין האָוסטאָן, האָוסטאָן, טקס

28פיניקס קינדער האָספּיטאַל, פיניקס, אַז

29בלאָאָדוואָרקס נאָרטוועסט, Seattle, WA

30העמאָפיליאַ צענטער פון מערב ניו יארק, ניו יארק

31לאס אנדזשעלעס orthopedic האָספּיטאַל, Orthopedic Hemophilia Treatment Center, לאס אנדזשעלעס, CA

32Anschutz Medical Campus, אוניווערסיטעט פון קאָלאָראַדאָ, שולע פון ​​מעדיסינע, העמאָפיליאַ און טראַמבאָוסאַס צענטער, Aurora, CO

33וואַנדערבילט אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, נאַשוויל, טן

34יוניקור ינק, לעקסינגטאָן, מאַ

35יוניקורע, לעקסינגטאָן, מאַ

36יוניקור ינק, לעקסינגטאָן, מאַ

37Uniqure Inc, לעקסינגטאָן, מאַ

38אוניווערסיטעט שפּיטאָל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

בילד

די קליניש פּראָצעס פון HOPE-B פאַסע 3 פֿאַר AMT-061 (עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק) איז דיזיינד ווי אַן אָפן פירמע, איין אָרעם לערנען. א איין דאָזע פון ​​AAV5-Padua hFIX איז ינפיוזד אין 54 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין אַ דאָזע פון ​​2 קס 1013 גק / קג. די ערשטיק ענדפּוינץ געווען FIX אַקטיוויטעט אין 26 און 52 וואָכן נאָך ינפיוזשאַן, און ABR אין 52 וואָכן קאַמפּערד מיט פירן-אין. די צייט פון נאָכפאָלגן איז סקעדזשולד פֿאַר 5 יאָר. פאַר-יגזיסטינג נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס צו אַאַוו 5 איז נישט אַן יקסקלוזשאַן קריטעריאָן.

בילד

די פיגור ווייזט די דורכשניטלעך און מידיאַן פיקס טעטיקייט פון אַלע פּאַרטיסאַפּאַנץ ביז 26 וואָכן נאָך דאָוסינג (N = 54) און פֿאַר פּאַרטיסאַפּאַנץ מיט נאָכגיין ווייַטער פון 26 וואָכן (אַרויף צו 72 וואָכן). עקספּרעססיאָן איז געזונט נאָך 3 וואָכן נאָך דאָוסינג און מעאַסורעד אַ דורכשניטלעך פון 37.2% אין וואָך 26. א נומער פון פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן אַבזערוויישאַנז פיל ווייַטער פון די 6-חודש קאָ-ערשטיק ענדפּוינט אָן באַווייַזן פון אַראָפּגיין פון FIX טעטיקייט אין די נאָכפאָלגן צייט .

בילד

די טאַבלע קאַמפּערז די בלוט פֿאַר אַלע פּאַרטיסאַפּאַנץ אין די ערשטע 6 חדשים נאָך ינפיוזשאַן צו די 6-חודש פירן-אין צייַט. גאַנץ בלעעדס דיקריסט דורך 83% און באהאנדלט בלעעדס דיקריסט דורך 91%. פּאַטיענץ מיט 0 בלוטז געוואקסן פון 30% אין די פירן-אין צייַט צו 72% אין די 6 חדשים נאָך דאָוסינג.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס