ערשטער-אין-מענטשלעך דזשין טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ A
היגהליגהץ פֿון די 62 אַש יערלעך באַגעגעניש און ויסשטעלונג

ערשטער-אין-מענטשלעך דזשין טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ A

סטעווען וו. פּייפּ, מד1, Francesca Ferrante, MD2, מוריאל רייז3, סאַראַ וויגמאַנן4, קלאַודיאַ לאַנג5, מאַנועלאַ בראַון5, און ליסאַ יי מיטשאַעלס6

1דעפּאַרטמענץ פון פּידיאַטריקס און פּאַטהאָלאָגי, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי

2Bayer, Basel, שווייץ

3Bayer, סאַו פּאַולאָ, Brazil

4Bayer, Wuppertal, דייַטשלאַנד

5Bayer, בערלין, דייַטשלאַנד

6Bayer, Whippany, NJ

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

בילד

אין אַן אָנגאָינג פייז 1/2, אָפן פירמע, דאָזע-דערגייונג לערנען, בארעכטיגט פּאַטיענץ האָבן שוין ענראָולד אין דריי דאָזע קאָוכאָרץ (0.5, 1 און 2 קס 1013 גק / קג) צו באַקומען אַ איין ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן פון BAY 2599023, מיט אַ מינימום פון צוויי פּאַטיענץ פּער דאָזע. פּאַטיענץ וועט זיין נאכגעגאנגען פֿאַר אַ גאַנץ פון 5 יאָרן צו אָפּשאַצן די זיכערקייַט און עפיקאַסי.

בילד

די פיגור סאַמערייז די FVIII ענטפער (ניצן די טשראָמאָגעניק אַסיי) פֿאַר פּאַטיענץ וואָס באַקומען אַ איין ינפיוזשאַן פון BAY 2599023 אַרויף צו די דאַטאַ קאַטאָף פון 26 אקטאבער 2020. -6 וואָכן פון נאָכגיין-אַרויף.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס