פּראַל פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א אויף געזונט-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן
היגהליגהץ פון די 15 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD

פּראַל פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א אויף געזונט-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; ק.פּעערלינק4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; א.גיערמאז8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; ד.פּעפּערעלל12; ה.טשאַמבאָסט13; MFLFernández14; ר.קזמי15; ע.מאַדזשערוס16; מווסקיננער17,18; ר.קלאמרוט19; J.Quinn20; ה.יו20; WYWong20; א.לאוואל20; TMRobinson20; ב.קים20

1איריש העמאָפיליאַ געזעלשאפט;2טריניטי קאָלעדזש, דובלין, ירעלאַנד;3 העמאָפיליאַ קאָמפּרעהענסיווע קער צענטער, שאַרלאַט מאַקסעקע דזשאָהאַננעסבורג אַקאַדעמיק האָספּיטאַל, אוניווערסיטעט פון די וויטוואַטערסאַנד און NHLS, דזשאָהאַננעסבורג, דרום אפריקע;4 דעפּאַרטמענט פון וואַסקיאַלער מעדיסינע און העמאָסטאַסיס און העמאָפיליאַ צענטער, אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס ​​​​לעוווען, לעוווען, בעלגיע;5 צענטער פֿאַר זעלטן דיסעאַסע און העמאָפיליאַ, טאַיטשונג וועטעראַנס אַלגעמיינע האָספּיטאַל, טאַיטשונג, טייוואַן, פּראַווינס פון טשיינאַ;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Center, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, United Kingdom;7 דעפּאַרטמענט פון העמאַטאָלאָגי, רויאַל אַדעלאַידע האָספּיטאַל, אַדעלאַידע, אויסטראַליע;8 העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ דייוויס, סאַקראַמענטאָ, פאַרייניקטע שטאַטן;9 העמאָסטאַסיס & טראַמבאָוסאַס אַפּאַראַט, העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, די Alfred האָספּיטאַל, מעלבורן;10 אינסטיטוט פון העמאַטאָלאָגי, רויאַל פּרינס אלפרעד האָספּיטאַל, Camperdown, אויסטראַליע;11 פּידיאַטריק העמאַטאָלאָגי אָנקאָלאָגי, סיינט יוסף ס קינדער האָספּיטאַל, טאַמפּאַ, פאַרייניקטע שטאַטן;12 דעפּאַרטמענט פון העמאַטאָלאָגי, פיאָנאַ סטאַנלי האָספּיטאַל, מורדאָטש, אויסטראַליע;13 AP-HM, דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריק העמאַטאָלאָגי אָנקאָלאָגי, קינדער שפּיטאָל לאַ טימאָנע, Aix Marseille אוניווערסיטעט, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, France;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, ספּאַין;15 דעפּאַרטמענט פון העמאַטאָלאָגי, סאָוטהאַמפּטאָן אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, סאָוטהאַמפּטאָן, פֿאַראייניקטע מלכות;16 דעפּאַרטמענט פון מעדיסינע, וואַשינגטאָן אוניווערסיטעט אין סט. לאָויס, סט.17 אינסטיטוט פֿאַר פּאָליטיק אַדוואַנסמאַנט לטד, וואַשינגטאָן, פאַרייניקטע שטאַטן;18 מאַקמאַסטער אוניווערסיטעט, האַמילטאָן, קאַנאַדע;19 פולשטענדיק קער העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, בערלין, דייַטשלאַנד;20 BioMarin Pharmaceutical ינק., נאָוואַטאָ, פאַרייניקטע שטאַטן

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

Haemo-QOL-A גאַנץ און פעלד סקאָרז

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, און dP < 0.001. Boldface ינדיקייץ אַז CFB האט אַן עקספּלאָראַטאָרי P-ווערט <0.05. Haemo-QOL-A, העמאָפיליאַ-ספּעציפיש קוואַליטי פון לעבן אַנקעטע פֿאַר אַדולץ.

רעזולטאַטן פון די Haemo-QOL-A אַנאַליסיס פֿאַר די פאַסע 3 GENEr8-1 פּראָצעס פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ א. פעלד און גאַנץ סקאָרז זענען געוויזן פֿאַר באַסעלינע, וואָך 26 און וואָך 52. ראָזעווע שיידינג ינדיקייץ אַ דורכשניטלעך ענדערונג פון באַסעלינע (CFB) וואָס איז ≥ די קליניקאַלי וויכטיק חילוק (CID) פֿאַר פעלד סקאָרז (6.0) און גאַנץ כעזשבן (5.5).

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל