Yiddish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
כיילייץ פֿון די ISTH 2020 ווירטועל קאנגרעס
אָפטקייַט, אָרט און נאַטור פון AAV וועקטאָר ינסערשאַנז נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן פון FVIII טראַנסגענדער עקספּרעס אין אַ העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל
פאולוס באַטי1, סילוויאַ פאָנג2, מאַטטעאָ פראַנקאָ3, אירענע גיל-פאַרינאַ3, אַאָמעי מאָ1, לאָריאַננע האַרפּעלל1, קריסטין כאַף1, דוד הורלבוט1, אבע ר פענדער1, סאָפיאַ סאַרדאָ ינפיררי1, ענדרו ווינטערבאָרן4, מאַנפריד שמידט3 און David Lillicrap1
1דעפּאַרטמענט פון פּאַטהאָלאָגי און מאָלעקולאַר מעדיסינע, מלכּה ס אוניווערסיטעט, קינגסטאָן, אָנטאַריאָ, קאַנאַדע.
2ביאָמאַרין פאַרמאַסוטיקאַל, נאָוואַטאָ, CA, USA.
3געננעווערק גאַם, העידעלבערג, דייַטשלאַנד.
3אַנימאַל קער באַדינונגס, מלכּה ס אוניווערסיטעט, קינגסטאָן, אָנטאַריאָ, קאַנאַדע.
שליסל דאַטאַ פּאָינץ
- אָפטקייַט און אָרט פון ינאַגריישאַן events
- עפּיזאָמאַל און ינאַגרייטיד AAV-FVIII קאפיעס
- קהל ינאַגריישאַן סיץ
די טיש אויף די לינקס ווייזט דאָזע, קאַפּסיד סעראַטייפּ, FVIII לעוועלס און נומער פון ינאַגריישאַן זייטלעך (IS) פֿאַר די 8 דאָגס אַרייַנגערעכנט אין די לערנען. צען יאָר נאָך ינפיוזשאַן, FVIII לעוועלס אין 2 פון די 8 אַנימאַלס זענען <1% און ריינדזשד פון 2.9% צו 8.6% אין די אנדערע 6 אַנימאַלס. ינטעגראַטיאָן זייטלעך זענען אַנאַלייזד מיט 2 מעטהאָדס (סיקוואַנסינג פון ציל ענריטשמענט, טעס, און לינעאַר אַמפּלאַפאַקיישאַן מעדיאַטעד פּקר, לאַם-פּקר). די גראַפיק אויף די רעכט ווייזט די קאָרעוו פאַרשפּרייטונג פון IS פֿאַר יעדער כייַע.
גענאָמיק דנאַ פון 2 העפּאַטיק זייטלעך פֿאַר יעדער כייַע איז אַנאַלייזד פֿאַר וועקטאָר-גענאָמע ינאַגריישאַן. ינטעגראַטיאָן פארמען (וועקטאָר-גענאָמע) אַקאַונאַד פֿאַר 4.6% און עפּאַסאָמאַל פאָרמס (וועקטאָר-וועקטאָר) אַקאַונאַד פֿאַר 95.4% פון די לייענען קאַונץ. די רעזולטאַטן אָנווייַזן אַז די אויסדרוק וועקטאָרס מיינטיינד פּרידאַמאַנאַנטלי אַן עפּיסאַמאַל פאָרעם 10+ יאָרן נאָך ינפיוזשאַן.
דער טיש ווייזט די 10 מערסט פּראָסט ינאַגריישאַן זייטלעך (כראָמאָסאָם, גרייס, דזשין און אָרט) באזירט אויף די TES אופֿן. באַזירט אויף ביידע סיקוואַנסינג מעטהאָדס, די מערסט פּראָסט ינאַגריישאַן זייטלעך זענען געפֿונען אין פּראַקסימאַטי צו די KCNIP2, CLIC2, ABCB1 און F8 גענעס.
פארבונדן אינהאַלט
ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
דערלאנגט דורך Barbara A. Konkle, MD
דערלאנגט דורך Steven W. Pipe, MD
דערלאנגט דורך Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
דערלאנגט דורך David Lillicrap, MD
דערלאנגט דורך Thierry VandenDriessche, PhD
דערלאנגט דורך Flora Peyvandi, MD, PhD
דערלאנגט דורך Glenn F. Pierce, MD, PhD
