נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ (HB) (B-AMAZE לערנען)
היגהליגהץ פון די 14 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD

נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטי לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב)
(B-AMAZE לערנען)

פּראַטימאַ טשאָוודאַרי,1,2 Susan Shapiro,3 מייק מאַקריס,4 Gillian Evans,5 סאַראַ באָיס,6 קייט טאָקס,7 גערי דאָלאַן,8 Ulrike Reiss,9 מארק פיליפּס,1,2 Anne Riddell,1 מאַריאַ ריטאַ פּעראַלטאַ,1 Michelle Quaye,2 טעד טאַדענהאַם1 ענדרו סמיט,10 אַליסאָן לאנג,10 Julie Krop,10 עמיט נאַטהוואַני1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK

2אוניווערסיטעט קאָלעדזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, וק

3אָקספֿאָרד האַעמאָפיליאַ צענטער, אָקספֿאָרד, וק

4אוניווערסיטעט פון שעפילד, שעפילד, וק

5קענט און קאַנטערבורי האָספּיטאַל, קאַנטערבורי, וק

6אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן, סאָוטהאַמפּטאָן, וק

7Newcastle האַעמאָפיליאַ קאָמפּרעהענסיווע קער צענטער, נעווקאַסטלע, וק

8סט טאמעס 'און גוי ס האָספּיטאַל, לאָנדאָן, וק

9סט דזשוד קינדער פאָרשונג, מעמפיס, טן, USA

10פרעעלינע, סטעווען, וק

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

לערנען פּלאַן

aביז אַהער געמאלדן ווי 4.5e11vg / kg; bביז אַהער געמאלדן ווי 1.5e12vg / kg;
cביז אַהער געמאלדן ווי 7.5e11vg / kg; dביז אַהער געמאלדן ווי 9.75 ע 11 ווג / קג 

צו אַססעסס די זיכערקייַט און עפיקאַסי פון FLT180a, אַ אַדאַפּטיוו דאָוסינג רעזשים איז געניצט, סטאַרטינג מיט 2 פּאַטיענץ אין די לאָואַסט דאָזע פון ​​3.8 קס 1011 ווג / קג און אַדזשאַסטינג סאַבסאַקוואַנט דאָסעס צו אַפּטאַמייז FIX אויסדרוק בשעת מינאַמייז די ריזיקירן פון טראַמבאָוסאַס. די דאָזע פֿאַר די לעצטע קאָוכאָרט, קאָהאָרט 4, איז געווען 8.32 קס 1011 ווג / קג. ימיון סאַפּרעשאַן פּראָוסידזשערז יוואַלווד בעשאַס די פּראָצעס, ריזאַלטינג אין אַ פּראַפילאַקטיק ימיון סאַפּרעשאַן רעזשים וואָס ינקלודעד טאַקראָלימוס אין קהאָרט 4.

פאַרריכטן אַקטיוויטי

FIX טעטיקייט באזירט אויף די איין-בינע ויספּרוווונג פֿאַר די 4 סאַבדזשעקץ אין קאָהאָרט 4 איבער די ערשטע 6 חדשים נאָך באַהאַנדלונג מיט די AAVS3 וועקטאָר און FIX-Padua טראַנסגענענע שפּיץ FIX אַקטיוויטעט איז געווען 150-250% און איז געווען צווישן 50 און 140 טעג נאָך ינפיוזשאַן. אין 3 פון 4 סאַבדזשעקץ, FIX לעוועלס בלייבט העכער 100%.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס