Yiddish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
היגהליגהץ פון די 14 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD
נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטי לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב)
(B-AMAZE לערנען)
פּראַטימאַ טשאָוודאַרי,1,2 סוזאַן שאַפּיראָ,3 מייק מאַקריס,4 גיליאַן עוואַנס,5 סאַראַ באָיס,6 קייט טאָקס,7 גערי דאָלאַן,8 אולריק רייס,9 מארק פיליפּס,1,2 Anne Riddell,1 מאַריאַ ריטאַ פּעראַלטאַ,1 מישעל קוויי,2 טעד טאַדענהאַם1 ענדרו סמיט,10 אַליסאָן לאנג,10 דזשולי קראָפּ,10 עמיט נאַטהוואַני1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK
2אוניווערסיטעט קאָלעדזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, וק
3אָקספֿאָרד האַעמאָפיליאַ צענטער, אָקספֿאָרד, וק
4אוניווערסיטעט פון שעפילד, שעפילד, וק
5קענט און קאַנטערבורי האָספּיטאַל, קאַנטערבורי, וק
6אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן, סאָוטהאַמפּטאָן, וק
7Newcastle האַעמאָפיליאַ קאָמפּרעהענסיווע קער צענטער, נעווקאַסטלע, וק
8סט טאמעס 'און גוי ס האָספּיטאַל, לאָנדאָן, וק
9סט דזשוד קינדער פאָרשונג, מעמפיס, טן, USA
10פרעעלינע, סטעווען, וק
פּראַטימאַ טשאָוודאַרי,1,2 סוזאַן שאַפּיראָ,3 מייק מאַקריס,4 גיליאַן עוואַנס,5 סאַראַ באָיס,6 קייט טאָקס,7 גערי דאָלאַן,8 אולריק רייס,9 מארק פיליפּס,1,2 Anne Riddell,1 מאַריאַ ריטאַ פּעראַלטאַ,1 מישעל קוויי,2 טעד טאַדענהאַם1 ענדרו סמיט,10 אַליסאָן לאנג,10 דזשולי קראָפּ,10 עמיט נאַטהוואַני1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK
2אוניווערסיטעט קאָלעדזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, וק
3אָקספֿאָרד האַעמאָפיליאַ צענטער, אָקספֿאָרד, וק
4אוניווערסיטעט פון שעפילד, שעפילד, וק
5קענט און קאַנטערבורי האָספּיטאַל, קאַנטערבורי, וק
6אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן, סאָוטהאַמפּטאָן, וק
7Newcastle האַעמאָפיליאַ קאָמפּרעהענסיווע קער צענטער, נעווקאַסטלע, וק
8סט טאמעס 'און גוי ס האָספּיטאַל, לאָנדאָן, וק
9סט דזשוד קינדער פאָרשונג, מעמפיס, טן, USA
10פרעעלינע, סטעווען, וק
שליסל דאַטאַ פּאָינץ
aביז אַהער געמאלדן ווי 4.5e11vg / kg; bביז אַהער געמאלדן ווי 1.5e12vg / kg;
cביז אַהער געמאלדן ווי 7.5e11vg / kg; dביז אַהער געמאלדן ווי 9.75 ע 11 ווג / קג
צו אַססעסס די זיכערקייַט און עפיקאַסי פון FLT180a, אַ אַדאַפּטיוו דאָוסינג רעזשים איז געניצט, סטאַרטינג מיט 2 פּאַטיענץ אין די לאָואַסט דאָזע פון 3.8 קס 1011 ווג / קג און אַדזשאַסטינג סאַבסאַקוואַנט דאָסעס צו אַפּטאַמייז FIX אויסדרוק בשעת מינאַמייז די ריזיקירן פון טראַמבאָוסאַס. די דאָזע פֿאַר די לעצטע קאָוכאָרט, קאָהאָרט 4, איז געווען 8.32 קס 1011 ווג / קג. ימיון סאַפּרעשאַן פּראָוסידזשערז יוואַלווד בעשאַס די פּראָצעס, ריזאַלטינג אין אַ פּראַפילאַקטיק ימיון סאַפּרעשאַן רעזשים וואָס ינקלודעד טאַקראָלימוס אין קהאָרט 4.
FIX טעטיקייט באזירט אויף די איין-בינע ויספּרוווונג פֿאַר די 4 סאַבדזשעקץ אין קאָהאָרט 4 איבער די ערשטע 6 חדשים נאָך באַהאַנדלונג מיט די AAVS3 וועקטאָר און FIX-Padua טראַנסגענענע שפּיץ FIX אַקטיוויטעט איז געווען 150-250% און איז געווען צווישן 50 און 140 טעג נאָך ינפיוזשאַן. אין 3 פון 4 סאַבדזשעקץ, FIX לעוועלס בלייבט העכער 100%.
פארבונדן אינהאַלט
ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
דערלאנגט דורך Barbara A. Konkle, MD
דערלאנגט דורך Steven W. Pipe, MD
דערלאנגט דורך Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
דערלאנגט דורך David Lillicrap, MD
דערלאנגט דורך Thierry VandenDriessche, PhD
דערלאנגט דורך Flora Peyvandi, MD, PhD
דערלאנגט דורך Glenn F. Pierce, MD, PhD
