נאָכפאָלגן פון מער ווי 5 יאָר אין אַ קאָהאָרט פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב באהאנדלט מיט Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy
כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג

נאָכפאָלגן פון מער ווי 5 יאָר אין אַ קאָהאָרט פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב באהאנדלט מיט Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

בן י סאַמעלסאָן-דזשאָנעס, מד, פד1, ספּענסער קיי סאַליוואַן, מד2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, לינדזי יי דזשארזש, מד1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, מד8, Amanda O'Brien9*, יאַן ווינבורן, MBBS, PhD, MRCSקסנומקס *, לין עם סמיט, מבאַ9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, און דזשערעמי רופּאָן, מד9

1די קינדער האָספּיטאַל פון פילאדעלפיע, פילאדעלפיע, פּאַ
2מיסיסיפּי צענטער פֿאַר אַוואַנסירטע מעדיסינע, מאַדיסאָן, מיז
3צעל און מאָלעקולאַר טהעראַפּיעס, רויאַל פּרינס אַלפרעד האָספּיטאַל, SLHD, אויסטראַליע
4אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ דייוויס, סאַקראַמענטאָ, CA
5פּערעלמאַן שולע פון ​​​​מעדיסינע אין דעם אוניווערסיטעט פון פּעננסילוואַניאַ, פילאדעלפיע, פּאַ
6העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, וק דייוויס, סאַקראַמענטאָ, CA
7אוניווערסיטעט פון טאָראָנטאָ, סט. מיכאל ס האָספּיטאַל, טאָראָנטאָ, קאַנאַדע
8קאָלאָמביע אוניווערסיטעט, ניו יארק, ניו יאָרק
9Pfizer ינק., Collegeville, פּאַ
10Pfizer Ltd, Tadworth, סערי, פֿאַראייניקטע מלכות
11Pfizer ינק., ניו יארק, ניו יאָרק

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

FIX אַקטיוויטעט איבער צייט נאָך ינפיוזשאַן פון Fidanacogene Elaparvovec

FIX אַקטיוויטעט (ווי פון די דורכשניט טאָג פון דעצעמבער 2020) פֿאַר די 15 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין די פאַסע 1/2 קליניש פּראָצעס פון פידאַנאַקאָגענע עלאַפּאַרוואָוועק וואָס באקומען אַ דאָזע פון ​​5e11 ווג / קג. FIX אַקטיוויטעט איז באשלאסן מיט די צענטראל לאַבאָראַטאָריע Actin FSL-באזירט איין-בינע קלאַטינג אַססייַ. די דורכשניטלעך FIX אַקטיוויטעט לעוועלס זענען פארבליבן אין די מילד העמאָפיליאַ שטרענגקייַט קייט: 22.8%, יאָר 1 (n = 15); 25.4%, יאָר 2 (n = 14); 22.9%, יאָר 3 (n = 14); 24.9%, יאָר 4 (n = 9); און 19.8%, יאָר 5 (n = 7).

אַבר איבער צייט נאָך ינפיוזשאַן פון Fidanacogene Elaparvovec

אַבר פֿאַר 14 פון די 15 פאַסע 1/2 פּאַרטיסאַפּאַנץ וואָס אנטייל אין די לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען. בלויז 9 און 5 פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן ריטשט די 5 יאָר און 6 יאָר נאָכגיין-אַרויף צייט צייט ריספּעקטיוולי. זינט פאַר-וועקטאָר ינפיוזשאַן, די דורכשניטלעך ABR איז ריינדזשד פון 0.1-0.9 פּער יאָר אין די לויף פון נאָכגיין-אַרויף, און קיין פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן ריזומד FIX פּראָפילאַקסיס.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל