ערשט-אין-מענטש גענעס טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ א: זיכערקייַט און FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן
כיילייץ פון די ASGCT 23 יערלעך זיצונג

ערשט-אין-מענטש גענעס טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ א: זיכערקייַט און FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן

סטעווען פּייפּ1, Charles RM Hay2, יוחנן פּי שעעהאַן3, טאשקאָ ליסיטטשקאָוו4, עלקע דיטערינג5, סילוויאַ ריבעיראָ5, קאָנסטאַנטינאַ וואַנעווסקי5

1אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי

2אוניווערסיטעט דעפּט פון העמאַטאָלאָגי, מאַנטשעסטער רויאַל ינפירמאַרי, מאַנטשעסטער, פֿאַראייניקטע מלכות

3דעפּאַרטמענט פון מעדיסינע, אוניווערסיטעט פון וויסקאָנסין – מאַדיסאָן, מאַדיסאָן, ווי

4נאַשאַנאַל ספּעשאַלייזד שפּיטאָל פֿאַר אַקטיוו באַהאַנדלונג פון העמאַטאָלאָגיק חולאתן, סאָפיאַ, בולגאַריאַ

5Bayer, Basel, שווייץ

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

ינקלוזשאַן קרייטיריאַ און יסקיילינג דאָוסינג רעזשים פֿאַר די פאַסע 1/2 עפענען-פירמע זיכערקייַט און דאָוסינג-דערגייונג לערנען פֿאַר AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר אין שטרענג העמאָפילאַ יי. צוויי פּאַטיענץ האָבן שוין ענראָולד אין קאָהאָרץ 1, 2 און 3. זענען געווען בארעכטיגט פֿאַר דעם פּרעזענטירונג. (פּטפּ, ביז אַהער באהאנדלט פּאַטיענץ; עד, ויסשטעלן טעג; גק, דזשין קאָפּיעס)

FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן פֿאַר די 2 פּאַטיענץ אין קהאָרץ 1 געוויזן סוסטאַינעד אויסדרוק פון FVIII אין ביידע פּאַטיענץ פֿאַר> 12 חדשים. אין דעם לאָואַסט דאָזע, 1 פּאַציענט (רעכט טאַפליע) אַטשיווד קליניש מינינגפאַל FVIII לעוועלס ריזאַלטינג אין אַ רעדוקציע אין די נומער פון בלוטיקן איבער 12 חדשים פון 99 צו 4.

די רעזולטאַטן פון FVIII טעטיקייט פֿאַר די 2 פּאַטיענץ אין קהאָרץ 2 האָבן געוויזן סוסטאַינעד אויסדרוק פון FVIII אין> 6 חדשים. אין דעם ווייַטער העכער דאָזע, ביידע פּאַטיענץ אַטשיווד קליניש באַטייטיק FVIII לעוועלס; 1 פּאַציענט (רעכט טאַפליע) איז בליד און באַהאַנדלונג-פריי פֿאַר 7 חדשים.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס