פאַקטאָר IX אויסדרוק אין דער נאָרמאַל קייט פּריווענץ ספּאַנטייניאַס בלידז וואָס דאַרפן באַהאַנדלונג נאָך FLT180a גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב: לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען פון די B-Amaze פּראָגראַם

כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג

פאַקטאָר IX אויסדרוק אין דער נאָרמאַל קייט פּריווענץ ספּאַנטייניאַס בלידז וואָס דאַרפן באַהאַנדלונג נאָך FLT180a גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב: לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען פון די B-Amaze פּראָגראַם

Pratima Chowdary^1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath^3,4, מייק מאַקריס, מד⁵, גילליאַן עוואַנס⁶, שרה בויס⁷, קייט טאָקס⁸, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath⁹, Ulrike Reiss^{קסנומקס *}, מארק פיליפס^1,2, אַן רידעל¹, מאַריאַ ריטאַ פּעראַלטאַ¹, Michelle Quaye², טעד טודענהאַם^1*, אַליסאָן לאנג¹¹, דזשולי קראָפּ¹¹, און Amit Nathwani, MD, PhD^1,2

¹Katharine Dormandy העמאָפיליאַ און טראַמבאָוסאַס צענטער, רויאַל פריי האָספּיטאַל, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
²אוניווערסיטעט קאָלעדזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, פאראייניגטע קעניגרייך
³אָקספֿאָרד אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
⁴אָקספֿאָרד אוניווערסיטעט, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
⁵אוניווערסיטעט פון שעפילד, שעפילד, פֿאַראייניקטע מלכות
⁶קענט און קאַנטערבורי האָספּיטאַל, קאַנטערבורי, פֿאַראייניקטע מלכות
⁷אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן, סאָוטהאַמפּטאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
⁸נעווקאַסטלע אויף טיין האָספּיטאַלס NHS וויקיפּעדיע טראַסט, נעווקאַסטלע אויף טיין, גבר
⁹העמאָסטאַסיס און טראַמבאָוסאַס צענטער, גוי ס און סט טאמעס 'נהס וויקיפּעדיע טראַסט, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
¹⁰סט דזשודע קינדער פאָרשונג האָספּיטאַל, מעמפיס, טן
¹¹פרעעלינע, סטעוועןאַגע, אמעריקאנער קינגדאָם

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

אַדאַפּטיוו דאָוסינג פּלאַן פֿאַר B-AMAZE
דאָזע-אָפענגיק FIX ענטפער צו באַהאַנדלונג

אַדאַפּטיוו דאָוסינג פּלאַן פֿאַר B-AMAZE

די לערנען פּלאַן פֿאַר די B-AMAZE לערנען אַרייַנגערעכנט אַ אַדאַפּטיוו פֿאָרמאַט צו פאַסילאַטייט לעגיטימאַציע פון די אָפּטימאַל דאָזע פון די FLT180a AAV וועקטאָר וואָס וואָלט פּראָדוצירן סטאַביל FIX לעוועלס פון 50-150% פון די נאָרמאַל קייט אין פּאַטיענץ מיט מעסיק צו שטרענג העמאָפיליאַ ב איבער אַ 26 וואָכן לערנען צייַט. דער לערנען פּלאַן אויך ינקלודעד פּראַפילאַקטיק ימיונאָסופּפּרעססיאָן מיט פּרעדניסאָלאָנע צו מינאַמייז טראַנסאַמיניטיטיס. טאַקראָלימוס איז צוגעגעבן צו די פּראַפילאַקטיק רעזשים פֿאַר די דאָזע 4 קאָהאָרט.

דאָזע-אָפענגיק FIX ענטפער צו באַהאַנדלונג

די FIX ענטפער אין די 10 פּאַרטיסאַפּאַנץ און 4 דאָזע קאָהאָרץ פֿאַר B-AMAZE דעמאַנסטרייטיד אַ דאָזע אָפענגיקייַט. די דורכשניטלעך (קייט) געדויער פון נאָכפאָלגן איז 27.2 (19.1-42.4) חדשים. נייַן פון צען פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן נישט באַקומען FIX פּראָפילאַקסיס נאָך באַהאַנדלונג מיט FLT180a. איין פּאַציענט פאַרפאַלן FIX אויסדרוק נאָך טראַנסאַמיניטיטיס. פון די 9 פּאַרטיסאַפּאַנץ מיט סוסטאַינעד אויסדרוק, 1 יקספּיריאַנסט אַ טראַוומאַטיש בלוט ריקוויירינג FIX ינפיוזשאַן און עס זענען קיין ספּאַנטייניאַס בלידז ריקוויירינג FIX ינפיוזשאַנז.