פאַקטאָר IX אויסדרוק אין דער נאָרמאַל קייט פּריווענץ ספּאַנטייניאַס בלידז וואָס דאַרפן באַהאַנדלונג נאָך FLT180a גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב: לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען פון די B-Amaze פּראָגראַם
כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג

פאַקטאָר IX אויסדרוק אין דער נאָרמאַל קייט פּריווענץ ספּאַנטייניאַס בלידז וואָס דאַרפן באַהאַנדלונג נאָך FLT180a גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב: לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען פון די B-Amaze פּראָגראַם

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, מייק מאַקריס, מד5, גילליאַן עוואַנס6, שרה בויס7, קייט טאָקס8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reissקסנומקס *, מארק פיליפס1,2, אַן רידעל1, מאַריאַ ריטאַ פּעראַלטאַ1, Michelle Quaye2, טעד טודענהאַם1*, אַליסאָן לאנג11, דזשולי קראָפּ11, און Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy העמאָפיליאַ און טראַמבאָוסאַס צענטער, רויאַל פריי האָספּיטאַל, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
2אוניווערסיטעט קאָלעדזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, פאראייניגטע קעניגרייך
3אָקספֿאָרד אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
4אָקספֿאָרד אוניווערסיטעט, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
5אוניווערסיטעט פון שעפילד, שעפילד, פֿאַראייניקטע מלכות
6קענט און קאַנטערבורי האָספּיטאַל, קאַנטערבורי, פֿאַראייניקטע מלכות
7אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן, סאָוטהאַמפּטאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
8נעווקאַסטלע אויף טיין האָספּיטאַלס ​​NHS וויקיפּעדיע טראַסט, נעווקאַסטלע אויף טיין, גבר
9העמאָסטאַסיס און טראַמבאָוסאַס צענטער, גוי ס און סט טאמעס 'נהס וויקיפּעדיע טראַסט, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
10סט דזשודע קינדער פאָרשונג האָספּיטאַל, מעמפיס, טן
11פרעעלינע, סטעוועןאַגע, אמעריקאנער קינגדאָם

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

אַדאַפּטיוו דאָוסינג פּלאַן פֿאַר B-AMAZE

די לערנען פּלאַן פֿאַר די B-AMAZE לערנען אַרייַנגערעכנט אַ אַדאַפּטיוו פֿאָרמאַט צו פאַסילאַטייט לעגיטימאַציע פון ​​די אָפּטימאַל דאָזע פון ​​די FLT180a AAV וועקטאָר וואָס וואָלט פּראָדוצירן סטאַביל FIX לעוועלס פון 50-150% פון די נאָרמאַל קייט אין פּאַטיענץ מיט מעסיק צו שטרענג העמאָפיליאַ ב איבער אַ 26 וואָכן לערנען צייַט. דער לערנען פּלאַן אויך ינקלודעד פּראַפילאַקטיק ימיונאָסופּפּרעססיאָן מיט פּרעדניסאָלאָנע צו מינאַמייז טראַנסאַמיניטיטיס. טאַקראָלימוס איז צוגעגעבן צו די פּראַפילאַקטיק רעזשים פֿאַר די דאָזע 4 קאָהאָרט.

דאָזע-אָפענגיק FIX ענטפער צו באַהאַנדלונג

די FIX ענטפער אין די 10 פּאַרטיסאַפּאַנץ און 4 דאָזע קאָהאָרץ פֿאַר B-AMAZE דעמאַנסטרייטיד אַ דאָזע אָפענגיקייַט. די דורכשניטלעך (קייט) געדויער פון נאָכפאָלגן איז 27.2 (19.1-42.4) חדשים. נייַן פון צען פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן נישט באַקומען FIX פּראָפילאַקסיס נאָך באַהאַנדלונג מיט FLT180a. איין פּאַציענט פאַרפאַלן FIX אויסדרוק נאָך טראַנסאַמיניטיטיס. פון די 9 פּאַרטיסאַפּאַנץ מיט סוסטאַינעד אויסדרוק, 1 יקספּיריאַנסט אַ טראַוומאַטיש בלוט ריקוויירינג FIX ינפיוזשאַן און עס זענען קיין ספּאַנטייניאַס בלידז ריקוויירינג FIX ינפיוזשאַנז.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל