סטעווען וו. פּייפּ, מד
כיילייץ פֿון די ISTH 2021 קאָנגרעסס

עוואַלושאַן פון AAV וועקטאָר גענע טעראַפּיע איז אָנגאָינג אין העמאָפיליאַ. וועט די יינציק פֿעיִקייטן פון BAY 2599023 אַדרעס די ויסגעצייכנט נידז?

SW רער1, סי היי2, י שעעהאַן3, טי ליסיטטשקאָוו4, עם קאפענס5, ה. אייכלער6, ש. װײגמאן7, פ פערראנטע8

1אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, פאַרייניקטע שטאַטן

2מאַנטשעסטער אוניווערסיטעט דעפּאַרטמענט פון העמאַטאָלאָגי, מאַנטשעסטער, פֿאַראייניקטע מלכות

3אוניווערסיטעט פון וויסקאָנסין - מאַדיסאָן, מאַדיסאָן, פאַרייניקטע שטאַטן

4נאַשאַנאַל ספּעשאַלייזד שפּיטאָל פֿאַר אַקטיוו באַהאַנדלונג פון העמאַטאָלאָגיק חולאתן, סאָפיאַ, בולגאַריאַ

5אמסטערדאם אוניווערסיטעט מעדיקאַל סענטערס, אוניווערסיטעט פון אמסטערדאם, אמסטערדאם, נעטהערלאַנדס

6אינסטיטוט פון קליניש העמאָסטאַסעאָלאָגי און טראַנספוסיאָן מעדיסינע, Saarland אוניווערסיטעט, Homburg, דייַטשלאַנד

7Bayer, Wuppertal, דייַטשלאַנד

8Bayer, Basel, שווייץ

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פאַסע 1/2 לערנען פּלאַן

ינקלוזשאַן קרייטיריאַ, דאָוסאַדזש פון קאָוכאָרט און ענדפּוינץ פֿאַר די אָנגאָינג פאַסע 1/2 BAY2599023 דאָזע-דערגייונג לערנען. מאַלעס מיט שטרענג העמאָפיליאַ א, קיין באַקאַנטע FVIII ינכיבאַטער געשיכטע, אַ AAVhu37 נוטראַלייזינג אַנטיבאָדי טיטער ≤ 5, און> 150 ויסשטעלן טעג צו FVIII פּראָדוקטן זענען ענראָולד סאַקווענטשאַלי אין דריי דאָזע קאָהאָרץ צו באַקומען אַ איין ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן פון BAY2599023, מיט לפּחות צוויי פּאַטיענץ פּער דאָזע מדרגה (פּאַטיענץ וואָס זענען ענראָולד אין קאָהאָרט 4 באַקומען 4 × 1013 דזשין קאפיעס/קג).

פאַקטאָר פוויי עקספּרעססיאָן נאָך ינפיוזשאַן פון BAY2599023

FVIII אויסדרוק לעוועלס נאָך טראַנסגענע ינפיוזשאַן מיט די ערשטער 3 דאָסעס אין אַ גאַנץ פון 8 פּאַטיענץ. ביי די דאַטן שנייַדן אַוועק, 21 מאי 2021, טשראָמאָגעניק ב-פעלד-אויסגעמעקט FVIII לעוועלס זענען בארעכטיגט פֿאַר אַ צייט ריינדזשינג פון 12 וואָכן פֿאַר פּאַציענט 8-100 וואָכן פֿאַר פּאַציענט 2. א דאָזע ענטפער איז באמערקט פֿון קאָהאָרט 1 צו קאָהאָרט 3, מיט סוסטאַינעד FVIII לעוועלס אַטשיווד איבער אַ צייט פון אַרויף צו> 23 חדשים. קיינער פון די פּאַטיענץ האָט געמאלדן ספּאַנטייניאַס בלידינג אָדער אנדערע בליידז וואָס דאַרפן באַהאַנדלונג, אַמאָל פּראַטעקטיוו FVIII לעוועלס פון> 11 IU/dL זענען אַטשיווד.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

שטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פֿון Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics און UniQure, Inc.

יקערדיק ססל