Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַ ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר דזשין אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב
היגהליגהץ פון די 14 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD

עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, גיאַנקאַרלאָ קאַסטאַמאַן, מד3, ניגעל ש. קיי, מבטשב4, סוזאַן יו. לאַטטימאָרע, רן5, Frank WG Leebeek, MD6, וואָלפגאַנג יי מיעסבאַטש, מד, פד7, מיכאל רעכט, דאָקטאָראַט, דאָקטאָראַט5, עסטעבאַן גאָמעז, מד8, Robert Gut, MD, PhD9, און סטעווען וו. פּייפּ, מד10

1אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ סאַן דיעגאָ, לאַ דזשאָללאַ, CA, USA

2אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ דייוויס, סאַקראַמענטאָ, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פלאָראַנס, איטאליע

4אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, USA

5אָרעגאָן געזונט און וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, USA

6Erasmus אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, די נעטהערלאַנדס

7אוניווערסיטעט האָספּיטאַל פראנקפורט, דייַטשלאַנד

8פיניקס קינדער האָספּיטאַל, פיניקס, USA

9יוניקורע ינק, לעקסינגטאָן, מאַ, USA

10אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי, USA

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פאַרריכטן אַקטיוויטי נאָך AAV5-Padua hFIX וועקטאָר ינפיוזשאַן

נאָך ינפיוזשאַן פון 2 קס 1013 גק / קג, די ערשטיק ענדפּוינט פון FIX טעטיקייט ≥ 5% אין 6 וואָכן נאָך ינפיוזשאַן איז אַטשיווד אין אַלע 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ. די דורכשניטלעך FIX טעטיקייט ביי 2 יאָר איז געווען 44.2%, און FIX טעטיקייט איז סטאַביל פֿון יאָר 1 צו יאָר 2.

בלידז נאָך AAV5-Padua hFIX וועקטאָר ינפיוזשאַן

איבער 2 יאָר, 2 פון 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן קיין בלידס אָדער נוצן FIX קאַנסאַנטרייט. די דריט באַטייליקטער געניצט אין גאַנץ 2 ינפיוזשאַנז פון FIX פאַרבייַט טעראַפּיע (1 סאַספּעקטיד און 1 באשטעטיקט בלוט) ביי באַזונדער מאל (עקסקלודינג כירורגיע). אַלע פּאַרטיסאַפּאַנץ בלייַבן פּראָפילאַקסיס-פריי 2 יאָר נאָך ינפיוזשאַן.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס