ילוסידייטינג די מעקאַניזאַם הינטער די AAV-דערייווד פאַקטאָר VIII אַססייַ דיסקרעפּאַנסי
כיילייץ פֿון די 30th קאָנגרעסס פון ISTH

ילוסידייטינג די מעקאַניזאַם הינטער די AAV-דערייווד פאַקטאָר VIII אַססייַ דיסקרעפּאַנסי

דערלאנגט דורך: Anna Sternberg, PhD, קינדער האָספּיטאַל פון פילאדעלפיע, פילאדעלפיע, פּעננסילוואַניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן

שטערנבערג , בי סמעלסאָן-דזשאָנעס , ל דזשארזש1

1די קינדער האָספּיטאַל פון פילאדעלפיע, פילאדעלפיע, פּעננסילוואַניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

2-סטאַגע קלאַטינג אַססייַ

צוויי יקספּעראַמאַנץ סאַגדזשעסטינג אַז די FVIII אַססייַ דיסקרעפּאַנסי איז פרייַ פון ווווף. די 2-בינע קלאַטינג אַססייַ רעזולטאַטן אויף די לינקס ווייַזן די געוואקסן טעטיקייט פון טראַנסגענע-דערייווד FVIII (AAV-FVIII) קאַמפּערד מיט ווילד טיפּ רעקאָמבינאַנט FVIII (rFVIII-WT) און אַ רעקאָמבינאַנט FVIII מיט דיקריסט קירבות פֿאַר וווף (rFVIII-E1682K) ). די גראַפיק אויף די רעכט ווייזט די ענלעכקייט אין די 1-בינע אַסעי (OSA) / טשראָמאָגעניק אַסייַ (CSA) פאַרהעלטעניש נאָך ינפיוזשאַן פון AAV8-hFVIII אין מיסע דיפישאַנט אין ביידע FVIII און vWF ווען די OSA איז דורכגעקאָכט אין דעם בייַזייַן אָדער אַוועק פון vWF .

פאַרגלייַך פון AAV-FVIIIa אַקטיוויטעט

פאַרגלייַך פון AAV-FVIIIa טעטיקייט צו רעקאָמבינאַנט WT-FVIIIa און רעקאָמבינאַנט FVIII וועריאַנץ מיט ענכאַנסט A2 פעסטקייַט (rFVIIIa-E1984V און rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa און rFVIIIa-WT האָבן ענלעך טעטיקייט קאַמפּערד מיט די געוואקסן טעטיקייט אין די רעקאָמבינאַנט וועריאַנץ מיט אַ געוואקסן אַפיניטי פון A2. די רעזולטאטן פֿאָרשלאָגן אַז דיפעראַנסיז אין דיססאָסיאַטיאָן פון די FVIII A2 סובוניט זענען אַנלייקלי צו אַקאַונץ פֿאַר אָסאַ / קסאַ פאַקטאָר אַסאַס דיסקרעפּאַנסיז.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל