מאַרגאַרעט סי אָזעלאָ, מד, פד
כיילייץ פֿון די ISTH 2021 קאָנגרעסס

עפעקטיווקייַט און זיכערקייט פון וואַלאָקטאָקאָגענע Roxaparvovec אַדענאָ-פֿאַרבונדענע ווירוס דזשין טראַנספעררעד פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פֿון דער גענע 3-8 טרייל פאַסע 1

מק אָזעלאָ1, י מאַהלאַנגו2, קדזש. Pasi3, א גיערמאש4, אַד לעאַוויטט5, מ. לאפאן6, י סימינגטאָן7, דוו קוואָן8, י.ד. וואַנג9, ק. פּעערלינקק11, ש רער11, בי מאַדאַן12, נס קיי13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, ר ׳ קאקזמארעק17,18, יי לאַוואַל19, עם הואַנג19, WY Wong19, בי קים19, גענעער8-1 טרייל גרופע

1העמאָסענטראָ וניקאַמפּ, דעפּאַרטמענט פון אינערלעכער מעדיסינע, שולע פון ​​מעדיקאַל ססיענסעס, אוניווערסיטעט פון קאַמפּינאַס, קאַמפּינאַס, Brazil

2העמאָפיליאַ קאָמפּרעהענסיווע קער צענטער, שאַרלאַט מאַקסעקע דזשאָהאַננעסבורג אַקאַדעמיק האָספּיטאַל, Witwatersrand אוניווערסיטעט און NHLS, דזשאָהאַננעסבורג, דרום אפריקע

3Barts און די לאָנדאָן שולע פון ​​מעדיסינע און דענטיסטרי, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות

4העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ דייוויס, סאַקראַמענטאָ, פאַרייניקטע שטאַטן

5University of California, סאַן פֿראַנסיסקאָ, פאַרייניקטע שטאַטן

6צענטער פֿאַר העמאַטאָלאָגי, ימפּעריאַל קאַלידזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, קיימברידזש, פֿאַראייניקטע מלכות

8אָרטהאָפּעדיק העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, לאס אנדזשעלעס, פאַרייניקטע שטאַטן

9צענטער פֿאַר זעלטן דיסעאַסע און העמאָפיליאַ, Taichung וועטעראַנס אַלגעמיינע האָספּיטאַל, Taichung, טייוואַן, פּראַווינס פון טשיינאַ

10דעפּאַרטמענט פון וואַסקיאַלער מעדיצין און האַעמאָסטאַסיס און העמאָפיליאַ צענטער, אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס ​​לעוווען, לעווואַן, בעלגיע

11דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריקס און פּאַטהאָלאָגי, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, פאַרייניקטע שטאַטן

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות

13UNC בלוט פאָרשונג צענטער, אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, פאַרייניקטע שטאַטן

14אומאָפּהענגיקער קאָנסולטאַנט, La Jolla, פאַרייניקטע שטאַטן

15Irish Haemophilia Society, דובלין, ירעלאַנד

16טריניטי קאָלעדזש, דובלין, ירעלאַנד

17דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריקס, ינדיאַנאַ אוניווערסיטעט שולע פון ​​מעדיסינע, IUPUI-וועלז צענטער פֿאַר פּידיאַטריק פאָרשונג, ינדיאַנאַפּאָליס, פאַרייניקטע שטאַטן

18גליקאָביאָלאָגי לאַבאָראַטאָריע, הירשפעלד אינסטיטוט פון יממונאָלאָגי און עקספּערימענטאַל טעראַפּיע, ווראָקלאַוו, פוילן

19BioMarin Pharmaceutical ינק., נאָוואַטאָ, פאַרייניקטע שטאַטן

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פוויי אַקטיוויטי איבער 52 וואָכן אין מיטט באַפעלקערונג

FVIII טעטיקייט מיט די טשראָמאָגעניק פּרובירן פֿאַר פּאַטיענץ (N = 132) אין די פאַסע 3 GENEr8-1 פּראָצעס באהאנדלט מיט אַ איין ינפיוזשאַן פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק (6 קס 1013 ווג/קג). אין וואָכן 49-52, די דורכשניטלעך (95% סי) ענדערונג פון באַזע אין FVIII טעטיקייט איז 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001) און די מידיאַן ענדערונג (Q1, Q3) פֿון די באַזע איז 22.9 (10.9, 61.3 ) יו/דל.

ABR און FVIII ינפוסיאָנס/יאָר
אַננואַליזעד בלידינג קורס (אַבר, לינקס טאַפליע) און נומער פון FVIII ינפוסיאָנס/יאָר (רעכט טאַפליע) פֿאַר די ראָולאָוווער באַפעלקערונג (n = 112) אין די GENEr8-1 פּראָצעס. פֿאַר אַבר, די דורכשניטלעך (95% סי) ענדערונג איז געווען אַ פאַרקלענערן פון 4.1 (-5.3 צו -2.8) באהאנדלט בלידינג געשעענישן/יאָר, אַ רעדוקציע פון ​​83.8% פֿון באַסעלינע. די דורכשניטלעך ענדערונג אין ינפיוזשאַנז/יאָר איז 134 (-144 צו -124), אַ פאַרקלענערן פון 98.6% פֿון באַסעלינע. פּאָסטן-ינפיוזשאַן איז דיפיינד ווי סטאַרטינג נאָך וואָך 4.
זיכערקייַט
אַננואַליזעד בלידינג קורס (אַבר, לינקס טאַפליע) און נומער פון FVIII ינפוסיאָנס/יאָר (רעכט טאַפליע) פֿאַר די ראָולאָוווער באַפעלקערונג (n = 112) אין די GENEr8-1 פּראָצעס. פֿאַר אַבר, די דורכשניטלעך (95% סי) ענדערונג איז געווען אַ פאַרקלענערן פון 4.1 (-5.3 צו -2.8) באהאנדלט בלידינג געשעענישן/יאָר, אַ רעדוקציע פון ​​83.8% פֿון באַסעלינע. די דורכשניטלעך ענדערונג אין ינפיוזשאַנז/יאָר איז 134 (-144 צו -124), אַ פאַרקלענערן פון 98.6% פֿון באַסעלינע. פּאָסטן-ינפיוזשאַן איז דיפיינד ווי סטאַרטינג נאָך וואָך 4.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

שטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פֿון Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics און UniQure, Inc.

יקערדיק ססל