עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק ביי אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: ערשטער דאַטן פון די פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס
היגהליגהץ פון די 14 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD

עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק ביי אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: ערשטער דאַטן פון די פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס

סטעווען וו פּייפּ, מד1, מיכאל רעכט, דאָקטאָראַט, דאָקטאָראַט2, ניגעל ד קיי, מבטשב3, Frank WG Leebeek, מד4, גיאַנקאַרלאָ קאַסטאַמאַן, מד5, סוזאַן ו לאַטטימאָרע, רן6, פאולוס וואן דער וואַלק, דאָקטאָראַט6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, קיי יוחנן פּאַסי, מבטשב, פד10, Peter Kampmann, MD11, קאַרינאַ Meijer, מד, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, גוי יונג, מד14, סעדריק הערמאַנס, מד15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S לעמאָנס, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, שעלי קריאַרי, מד20, ראַשיד קאַזמי, מבבס21, עמילי סימינגטאָן, מבטשב22, Miguel A Escobar, מד23, עסטעבאַן גאָמעז, מד24, רעבעקקאַ קרוסע-דזשאַררעס, מד, מ.פ.25, אד"ם קאָטאָווסקי, דאָקטאָראַט26, דאָריס קוואָן, דאָקטאָראַט, דאָקטאָראַט27, מיכאל וואַנג, מד28, אַליסאַן פּ ווילער, מד29, Eileen K Syer, PhD30, סטעפאַניע ווערוויי30, וואַלערי קאָללעטטאַ, MSc30, Naghmana Bajwa, מד, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי, USA

2אָרעגאָן געזונט און וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, OR, USA

3אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, נק, USA

4Erasmus MC, אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, די נעטהערלאַנדס

5צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס און קאָואַגיאַליישאַן, קאַרעגגי אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, פלאָראַנס, איטאליע

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, נעטהערלאַנדס

7דעפּאַרטמענט פון וואַסקיאַלער מעדיצין און האַעמאָסטאַסיס און העמאָפיליאַ צענטער, אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס ​​לעוווען, לעווואַן, בעלגיע

8דעפּאַרטמענט פון וואַסקיאַלער מעדיצין, אמסטערדאם קאַרדיאָווואַסקיאַלער ססיענסעס, אמסטערדאם אוניווערסיטעט מעדיקאַל סענטערס, אוניווערסיטעט פון אמסטערדאם, אמסטערדאם, נעטהערלאַנדס

9די נאַשאַנאַל קאָואַגיאַליישאַן צענטער, סט יעקב ס האָספּיטאַל, דובלין, ירעלאַנד

10רויאַל לאָנדאָן האַעמאָפיליאַ צענטער, באַרץ און די לאָנדאָן שולע פון ​​מעדיסינע און דענטיסטרי, לאָנדאָן, וק

11Rigshospitalet, קאָפּענהאַגען, דענמאַרק

12אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער Groningen, Groningen, נעטהערלאַנדס

13אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ סאַן דיעגאָ, לאַ דזשאָללאַ, CA, USA

14קינדער האָספּיטאַל לאס אנדזשעלעס, אוניווערסיטעט פון דרום קאַליפאָרניאַ קעק שולע פון ​​מעדיסינע, לאס אנדזשעלעס, CA, USA

15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, בריסל, בעלגיע

16סקאָנע אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, בערלין, דייַטשלאַנד

18אוניווערסיטעט פון יוטאָ, סאַלט לייק סיטי, UT, USA

19אוניווערסיטעט פון דרום פלאָרידאַ, טאַמפּאַ, פל, USA

20אוניווערסיטעט פון אַרקאַנסאַס פֿאַר מעדיקאַל ססיענסעס, אַר, USA

21אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן NHS וויקיפּעדיע טראַסט; סאָוטהאַמפּטאָן, וק

22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, וק

23אוניווערסיטעט פון טעקסאַס געזונט וויסנשאַפֿט צענטער אין האָוסטאָן, האָוסטאָן, טקס, USA

24פיניקס קינדער האָספּיטאַל, פיניקס USA

25בלאָאָדוואָרקס נאָרטוועסט, Seattle, WA

26WNY BloodCare, ניו יאָרק, USA

27לאס אנדזשעלעס orthopedic האָספּיטאַל, Orthopedic Hemophilia Treatment Center, לאס אנדזשעלעס, CA, USA

28אוניווערסיטעט פון קאָלאָראַדאָ העמאָפיליאַ און טהראָמבאָסיס צענטער, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29וואַנדערבילט אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, נאַשוויל, טן, USA

30uniQure BV, אמסטערדאם, האלאנד / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31אוניווערסיטעט שפּיטאָל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

FIX עקספּרעססיאָן

די פיגור ווייזט 1 פון די 3 קאָ-ערשטיק ענדפּוינץ פון די לערנען, דורכשניטלעך און מידיאַן FIX טעטיקייט פֿאַר אַלע פּאַרטיסאַפּאַנץ אין 26 וואָכן נאָך דאָוסינג מיט 2 × 1013 גק / קג (N = 54). FIX אויסדרוק איז געזונט נאָך 3 וואָכן נאָך דאָוסינג און סטאַביל דורך וואָך 26 מיט אַ דורכשניטלעך פון 37.2%.

בילד

ווייַל דעם לערנען האט נישט יקסקלודיד פּאַרטיסאַפּאַנץ מיט נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס (NAbs) צו AAV, עס איז געווען מעגלעך צו אָפּשאַצן רעזולטאַטן פֿאַר קאָראַליישאַן צווישן NAbs און FIX טעטיקייט. די ווערטיקאַל אַקס איז די באמערקט וואָך 26 FIX טעטיקייט פון יענע וואָס באקומען אַ פול דאָזע פון ​​וועקטאָר. פּאַטיענץ מיט אַנדיטעקטאַבאַל NAbs זענען פּלאָטעד ביי 7 אויף די האָריזאָנטאַל אַקס (וואָס איז געווען די שוועל פון די דורכקוק). די האָריזאָנטאַל אַקס ווייזט די טיטערז פון די אנדערע פּאַרטיסאַפּאַנץ איבער אַ קייט אַרויף צו 678. עס איז געווען איינער ניט-ריספּאַנדינג באַטייליקטער וואָס האט אַ טיטער> 3200, וואָס איז נישט געוויזן אויף דעם גראַפיק וואָג. עס איז געווען קיין באמערקט קאָראַליישאַן פון פאַר-יגזיסטינג NAbs מיט FIX טעטיקייט אַרויף צו אַ טיטער פון 678.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס