היגהליגהץ פון די 15 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD

דאָזע סעלעקציע און לערנען פּלאַן פֿאַר B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע באַשטעטיקונג קליניש פּראָצעס פון FLT180A גענע טעראַפּיע פֿאַר פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב

דאָזע סעלעקציע און לערנען פּלאַן פֿאַר B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע באַשטעטיקונג קליניש פּראָצעס פון FLT180A גענע טעראַפּיע פֿאַר פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
וואַך
לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס: סטאַביל פעסט-שטאַט עפיקאַסי און זיכערקייַט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב

לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב גענע טעראַפּיע פּראָצעס

Wolfgang Miesbach, מד
וואַך
עפיקאַסי און זיכערקייַט פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פון די GENEr8-1 צוויי-יאָר אַנאַליסיס

עפיקאַסי און זיכערקייַט פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פון די GENEr8-1 צוויי-יאָר אַנאַליסיס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
פּראַל פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א אויף געזונט-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן

פּראַל פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א אויף געזונט-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

וואַך

כיילייץ פֿון NHF ס 16 טה וואַרשטאַט אויף ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ

AAV ינטאַגריישאַן קיצער און ימפּלאַקיישאַנז

AAV ינטעגראַטיאָן קיצער און ימפּלאַקיישאַנז

פרעדריק ד בושמאן, ד
וואַך
ברייקינג טראַנסגענע טאָלעראַנץ דורך ימיונאָסופּפּרעססיאָן

ברייקינג טראַנסגענע טאָלעראַנץ דורך ימיונאָסופּפּרעססיאָן

Valder R. Arruda, MD, PhD

וואַך
טאַרגאַטינג סינוסאָיאַל ענדאָטהעליום

טאַרגאַטינג סינוסאָיאַל ענדאָטהעליום

Antonia Follenzi, MD, PhD

וואַך

כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג

א פּאָסט-האָק אַנאַליסיס פון די GENEr8-1 פאַסע 3 פּראָצעס

באַציונג צווישן ענדאָגענאָוס, טראַנסגענע FVIII עקספּרעססיאָן און בלידינג געשעענישן נאָך וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: א פּאָסט-האָק אַנאַליסיס פון די GENEr8-1 פאַסע 3 פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד
וואַך
בלידינג דאַטן אַריבער באַסעלינע FIX עקספּרעססיאָן לעוועלס אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ ב: אַן אַנאַליסיס מיט די 'פאַקטאָר עקספּרעססיאָן לערנען

בלידינג דאַטן אַריבער באַסעלינע FIX עקספּרעססיאָן לעוועלס אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ ב: אַן אַנאַליסיס מיט די 'פאַקטאָר עקספּרעססיאָן לערנען

סטעווען וו. פּייפּ, מד
וואַך
נאָכגיין מער ווי 5 יאָר אין אַ קאָהאָרט פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב באהאנדלט מיט Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

נאָכגיין מער ווי 5 יאָר אין אַ קאָהאָרט פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב באהאנדלט מיט Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

בן י סאַמעלסאָן-דזשאָנעס, מד, פד

וואַך
פאַקטאָר IX אויסדרוק אין דער נאָרמאַל קייט פּריווענץ ספּאַנטייניאַס בלידז וואָס דאַרפן באַהאַנדלונג נאָך FLT180a גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב: לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען פון די B-Amaze פּראָגראַם

פאַקטאָר IX אויסדרוק אין דער נאָרמאַל קייט פּריווענץ ספּאַנטייניאַס בלידז וואָס דאַרפן באַהאַנדלונג נאָך FLT180a גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב: לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען פון די B-Amaze פּראָגראַם

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

וואַך

כיילייץ פֿון די ESGCT 28th יערלעך קאָנגרעסס

מאָניטאָרינג פון וועקטאָר ינטעגראַטיאָן זייטלעך אין אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע אַפּראָוטשיז דורך פליסיק-ביאָפּסי-ינאַגריישאַן-פּלאַץ סיקוואַנסינג

מאָניטאָרינג פון וועקטאָר ינטעגראַטיאָן זייטלעך אין אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע אַפּראָוטשיז דורך פליסיק-ביאָפּסי-ינאַגריישאַן-פּלאַץ סיקוואַנסינג

Daniela Cesana, PhD
וואַך
אָוווערקאַמינג אַנטי-אַאַוו פּרי-יגזיסטינג ימיונאַטי צו דערגרייכן זיכער און עפעקטיוו דזשין אַריבערפירן אין קליניש סעטטינגס.

אָוווערקאַמינג אַנטי-אַאַוו פאַר-יגזיסטינג ימיונאַטי צו דערגרייכן זיכער און עפעקטיוו דזשין אַריבערפירן אין קליניש סעטטינגס.

Giuseppe Ronzitti, PhD

וואַך
לענטיוויראַל גענע טעראַפּיע צו די לעבער פֿאַר העמאָפיליאַ און ווייַטער

לענטיוויראַל גענע טעראַפּיע צו די לעבער פֿאַר העמאָפיליאַ און ווייַטער

Alessio Cantore, PhD

וואַך
קראַנט דערהייַנטיקן פון קליניש טריאַלס אויף גענע טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ

קראַנט דערהייַנטיקן פון קליניש טריאַלס אויף גענע טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ

Wolfgang Miesbach, מד

וואַך

כיילייץ פֿון די ISTH 2021 קאָנגרעסס

עפעקטיווקייַט און זיכערקייט פון וואַלאָקטאָקאָגענע Roxaparvovec אַדענאָ-פֿאַרבונדענע ווירוס דזשין טראַנספעררעד פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פֿון דער גענע 3-8 טרייל פאַסע 1

עפעקטיווקייַט און זיכערקייט פון וואַלאָקטאָקאָגענע Roxaparvovec אַדענאָ-פֿאַרבונדענע ווירוס דזשין טראַנספעררעד פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פֿון דער גענע 3-8 טרייל פאַסע 1

מאַרגאַרעט סי אָזעלאָ, מד, פד

וואַך
מעלדונג פון לעבער סאַפעטי פֿון פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ ב

מעלדונג פון לעבער סאַפעטי פֿון פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
52 וואָך עפיקאַסי און זיכערקייַט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: דאַטן פֿון די פאַסע 3 האָפּע-ב גענע טעראַפּיע פּראָצעס

52 וואָך עפיקאַסי און זיכערקייַט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: דאַטן פֿון די פאַסע 3 האָפּע-ב גענע טעראַפּיע פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
ויספאָרשונג פון פרי אַוטקאַמז נאָך אַדענאָ-פֿאַרבונדענע וויראַל גענע טעראַפּיע אין אַ קאַנין העמאָפיליאַ מאָדעל

ויספאָרשונג פון פרי אַוטקאַמז נאָך אַדענאָ-פֿאַרבונדענע וויראַל גענע טעראַפּיע אין אַ קאַנין העמאָפיליאַ מאָדעל

David Lillicrap, MD, FRCPC

וואַך
קליניש רעזולטאַטן אין אַדולץ מיט העמאָפיליאַ ב מיט און אָן פּריסיסטינג נעוטראַליזינג אַנטיבאָדיעס צו AAV5: 6-חודש דאַטן פֿון עטהאַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק פאַסע 3 טרייבאַל פּראָצעס פון גענע טעראַפּיע

קליניש רעזולטאַטן אין אַדולץ מיט העמאָפיליאַ ב מיט און אָן פּריסיסטינג נעוטראַליזינג אַנטיבאָדיעס צו AAV5: 6-חודש דאַטן פֿון עטהאַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק פאַסע 3 טרייבאַל פּראָצעס פון גענע טעראַפּיע

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

וואַך
עוואַלושאַן פון AAV וועקטאָר גענע טעראַפּיע איז אָנגאָינג אין העמאָפיליאַ. וועט די יינציק פֿעיִקייטן פון BAY 2599023 אַדרעס די ויסגעצייכנט נידז?

עוואַלושאַן פון AAV וועקטאָר גענע טעראַפּיע איז אָנגאָינג אין העמאָפיליאַ. וועט די יינציק פֿעיִקייטן פון BAY 2599023 אַדרעס די ויסגעצייכנט נידז?

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך

היגהליגהץ פֿון די EAHAD 2021 ווירטואַל קאנגרעס

עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק ביי אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: ערשטער דאַטן פון די פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס

עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק ביי אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: ערשטער דאַטן פון די פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
קעראַקטעריסטיקס פון אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר פּערסיסטאַנס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין די העמאָפיליאַ אַ דאָג מאָדעל

קעראַקטעריסטיקס פון אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר פּערסיסטאַנס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין די העמאָפיליאַ אַ דאָג מאָדעל

פאולוס באַטי, מבבס, פד

וואַך
עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

Annette von Drygalski, MD, PharmD

וואַך
AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

Frank WG Leebeek, MD, PhD

וואַך
נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ (HB) (B-AMAZE לערנען)

נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ (HB) (B-AMAZE לערנען)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

וואַך

אַש קאָנפֿערענץ בריפינגז

ערשטער-אין-מענטשלעך דזשין טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ A

ערשטער-אין-מענטשלעך דזשין טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ A

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
די וועלט פעדעריישאַן פון רעגיסטרי פֿאַר העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע

די וועלט פעדעריישאַן פון רעגיסטרי פֿאַר העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע

באַרבאַראַ יי קאָנקלע, מד

וואַך
AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

וואַך
ערשטע דאַטע פון ​​די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב

ערשטע דאַטע פון ​​די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די Alta לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ

דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די Alta לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ

באַרבאַראַ יי קאָנקלע, מד

וואַך

ISTH זיצונג בריפינגז

פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011: סטאַביל און דוראַבאַל FVIII אויסדרוק פֿאַר> 2 יאָר מיט באַטייטיק אַבריי ימפּרווומאַנץ אין ערשט דאָוסאַדזש קאָהאָרץ נאָך אַאַוו-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ א

פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011: סטאַביל און דוראַבאַל FVIII אויסדרוק פֿאַר> 2 יאָר מיט באַטייטיק אַבריי ימפּרווומאַנץ אין ערשט דאָוסאַדזש קאָהאָרץ נאָך אַאַוו-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ א

לינדזי יי דזשארזש, מד

וואַך
פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א

לאנג-טערמין וועקטאָר גענאָמע רעזולטאַטן און יממונאָגעניסיטי פון AAV FVIII גענער אַריבערפירן אין די העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל

פאולוס באַטי, מבבס, פד

וואַך
א ראָמאַן אַדענאָ אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) גענע טעראַפּיע (FLT180a) אַטשיווז נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב) פּאַטיענץ (B-AMAZE לערנען)

א ראָמאַן אַדענאָ אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) גענע טעראַפּיע (FLT180a) אַטשיווז נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב) פּאַטיענץ (B-AMAZE לערנען)

פּראַטימאַ טשאָוודאַרי, מרקפּ, פרקפּאַטה

וואַך
אָפטקייַט, אָרט און נאַטור פון AAV וועקטאָר ינסערשאַנז נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן פון FVIII טראַנסגענדער עקספּרעס אין אַ העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל

אָפטקייַט, אָרט און נאַטור פון AAV וועקטאָר ינסערשאַנז נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן פון FVIII טראַנסגענדער עקספּרעס אין אַ העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל

פאולוס באַטי, מבבס, פד

וואַך

WFH קאָנפֿערענץ בריפינגז

לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב

לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א

פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א

יוחנן פּאַסי, מב ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

וואַך

ASGCT זיצונג בריפינגז

ערשט-אין-מענטש גענעס טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ א: זיכערקייַט און FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן

ערשט-אין-מענטש גענעס טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ א: זיכערקייַט און FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
ניצן אַפערעסיס צו באַזייַטיקן נוטראַלייזינג AAV אַנטיבאָדיעס אין פּאַטיענץ פֿריִער יקסקלודיד פון גענע טעראַפּיע

ניצן אַפערעסיס צו באַזייַטיקן נוטראַלייזינג AAV אַנטיבאָדיעס אין פּאַטיענץ פֿריִער יקסקלודיד פון גענע טעראַפּיע
 

גלען F. Pierce, MD, PhD

וואַך
אַנטוויקלונג פון אַ קליניש קאַנדידאַט AAV3 וועקטאָר פֿאַר גענע טעראַפּיע פון ​​העמאָפיליאַ ב

אַנטוויקלונג פון אַ קליניש קאַנדידאַט AAV3 וועקטאָר פֿאַר גענע טעראַפּיע פון ​​העמאָפיליאַ ב
 

אַלאָק סריוואַסטאַוואַ, FRACP, FRCPA, FRCP

וואַך
AAV ינטעגראַטיאָן אַנאַליסיס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין העמאָפיליאַ א דאָגס אַנטדעקן די גענעטיק קאַנסאַקווענסאַז פון AAV-מעדיאַטעד גענעס קערעקשאַן

AAV ינטעגראַטיאָן אַנאַליסיס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין העמאָפיליאַ א דאָגס אַנטדעקן די גענעטיק קאַנסאַקווענסאַז פון AAV-מעדיאַטעד גענעס קערעקשאַן

גלען F. Pierce, MD, PhD

וואַך

זיצונג קאַווערידזש פון אָרלאַנדאָ

קאָנפֿערענץ קאַווערידזש פון אָרלאַנדאָ, מיט עקספּערט ינטערוויוז וועגן די לעצטע אַדוואַנסאַז אין גענעס טעראַפּי.

פאַרדינען קמע קרעדיט

קאָנפערענסע קאַווערידזש - לעבן פֿון Orlando, 2019

לעצטע ופּדאַטעס אויף קליניש טריאַלס פון גענעראַפּי אין העמאָפיליאַ ב
דאַטן פֿאַר לאַנג טערמין זיכערקייט און עפיקאַסי פון דזשי-טעראַפּי טריאַלס אין העמאָפיליאַ צושטעלן אָפּטימיזם
לאנג-טערמין אויסדרוק פון AAV מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן און וועקטאָר ינטאַגריישאַן געשעענישן אין העמאָפיליאַ
ראָמאַן אַפּראָוטשיז צו העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע אין פּרעקלינאַקאַל אַנטוויקלונג
פּרעעקסיסטינג אַנטיבאָדיעס צו AAV און קאַנסאַקווענסאַז פֿאַר העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע
די צוקונפֿט פון העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע
פּריפּערינג פֿאַר די האַסקאָמע פון ​​דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ

כיילייץ פון די NHF 15 וואַרשטאַט פֿאַר ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענעס אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ

דערלאנגט דורך: David Lillicrap, MD און Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 סעפטעמבער, 2019 • וואַשינגטאָן, דק

בילד

קאָנפערענסע קאַווערידזש פון ISTH 2019 אין מעלבורן

קאָנפֿערענץ קאַווערידזש פון ISTH 2019 אין מעלבורן, מיט עקספּערט ינטערוויוז וועגן די לעצטע אַדוואַנסאַז אין גענעס טעראַפּיע.

פאַרדינען קמע קרעדיט

קאָנפערענסע קאַווערידזש - ISTH 2019 אין מעלבורן

די ALTA לערנען: SB-525 גענ טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ א
פּרעוואַלאַנס פון פּריעקסיסטינג AAV אַנטיבאָדיעס און ימפּלאַקיישאַנז פֿאַר גענע טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ
רעזולטאַטן פון די AMT-060 און AMT-061 גענעס טעראַפּיע טריאַלס אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב
ערשט רעזולטאַטן פון די פאַסע 1/2 אַלטאַ לערנען: SB-525 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ א
איין יאָר נאָכפאָלגן פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב נאָך SPK-9001 גענע אַריבערפירן
AMT-061 גענע אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ ב: פרי רעזולטאַטן פון אַ פאַסע 2b פּראָצעס
קראַנט סטאַטוס פון גענעראַפּי פֿאַר העמאָפיליאַ
FLT180a: AAV וועקטאָר פֿאַר ווייַטער גענעראַטיאָן פֿאַר העמאָפיליאַ ב
סטאַביל ויסדרוק פון פיקס: דערהייַנטיקט רעזולטאַטן פון די AMT-060 גענעטיק טעראַפּיע פּראָצעס אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב.
לענטיוויראַל וועקטאָר-באזירט Factor VIII און Factor IX גענע טעראַפּיע אין ניט-מענטש פּריימייץ
Valoctocogene Roxaparvovec AAV גענעס טעראַפּיע פֿאַר פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ א: ניו רעזולטאַטן
איר זוכט פאָרויס פון גענע טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ

מענטש אויף דער גאַס - ISTH 2019 אין מעלבורן

וואַך ווי אַטענדאַנץ פון די ISTH 2019 קאָנגרעסס אין מעלבורן, אויסטראַליע, דיסקוטירן זייער ריאַקשאַנז צו דער סעסיע וועגן גענעס טהעראַפּי אין העמאָפיליאַ.

פּראָדוקט טעאַטער- ISTH 2019 מעלבורן

Flora Peyvandi, MD, PhD און K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH מעלדן די קאַטער פון גענ טעראַפּי אין העמאָפיליאַ: אַן ISTH חינוך איניציאטיוו

באַסעלינע יבערבליק פּאָסטער

אַפיש

אַפיש פּרעזענטעד ביי די ISTH 2019 קאָנגרעסס
זונטיק 7 יולי • 18:30 - 19:30
אַבסטראַקט / אַפיש #: PB1724
מעלבורן, אויסטראַליע

אין פרי 2019, ISTH אָרגאַניזירט אַ גרופּע פון ​​וועלט-באַרימט עקספּערץ פון די גלאבאלע העמאָפיליאַ קהל צו אַנטוויקלען אַ יבערבליק צו ידענטיפיצירן אַנמעט בילדונגקרייז דאַרף ספּעציפיש צו דזשין טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ. די יבערבליק איז געווען פונאנדערגעטיילט אָנליין צו אַן אינטערנאַציאָנאַלער וילעם. די רעזולטאַטן דעמאַנסטרייטיד אַז פילע דאַרפֿן מער בילדונג וועגן די פאַנדאַמענטאַלז פון דזשין טעראַפּיע און אַ בעסער פארשטאנד פון דזשין טעראַפּיע ווי אַ באַהאַנדלונג צוגאַנג פֿאַר העמאָפיליאַ א און ב.

 

View פּאָסטער

בילדונגקרייז ראָאַדמאַפּ

ISTH ס בילדונגקרייז ראָאַדמאַפּ - גיידינג חינוך פֿאַר דער צוקונפֿט
פּריפּערינג איר צו ענטפֿערן אויף די קריטיש פֿראגן


בילד
בילד

Please enable the javascript to submit this form

שטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פֿון Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics און UniQure, Inc.

יקערדיק ססל