כיילייץ פֿון די ISTH 2021 קאָנגרעסס

עפעקטיווקייַט און זיכערקייט פון וואַלאָקטאָקאָגענע Roxaparvovec אַדענאָ-פֿאַרבונדענע ווירוס דזשין טראַנספעררעד פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פֿון דער גענע 3-8 טרייל פאַסע 1

עפעקטיווקייַט און זיכערקייט פון וואַלאָקטאָקאָגענע Roxaparvovec אַדענאָ-פֿאַרבונדענע ווירוס דזשין טראַנספעררעד פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פֿון דער גענע 3-8 טרייל פאַסע 1

מאַרגאַרעט סי אָזעלאָ, מד, פד

וואַך
מעלדונג פון לעבער סאַפעטי פֿון פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ ב

מעלדונג פון לעבער סאַפעטי פֿון פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
52 וואָך עפיקאַסי און זיכערקייַט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: דאַטן פֿון די פאַסע 3 האָפּע-ב גענע טעראַפּיע פּראָצעס

52 וואָך עפיקאַסי און זיכערקייַט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: דאַטן פֿון די פאַסע 3 האָפּע-ב גענע טעראַפּיע פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
ויספאָרשונג פון פרי אַוטקאַמז נאָך אַדענאָ-פֿאַרבונדענע וויראַל גענע טעראַפּיע אין אַ קאַנין העמאָפיליאַ מאָדעל

ויספאָרשונג פון פרי אַוטקאַמז נאָך אַדענאָ-פֿאַרבונדענע וויראַל גענע טעראַפּיע אין אַ קאַנין העמאָפיליאַ מאָדעל

David Lillicrap, MD, FRCPC

וואַך
קליניש רעזולטאַטן אין אַדולץ מיט העמאָפיליאַ ב מיט און אָן פּריסיסטינג נעוטראַליזינג אַנטיבאָדיעס צו AAV5: 6-חודש דאַטן פֿון עטהאַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק פאַסע 3 טרייבאַל פּראָצעס פון גענע טעראַפּיע

קליניש רעזולטאַטן אין אַדולץ מיט העמאָפיליאַ ב מיט און אָן פּריסיסטינג נעוטראַליזינג אַנטיבאָדיעס צו AAV5: 6-חודש דאַטן פֿון עטהאַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק פאַסע 3 טרייבאַל פּראָצעס פון גענע טעראַפּיע

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

וואַך
עוואַלושאַן פון AAV וועקטאָר גענע טעראַפּיע איז אָנגאָינג אין העמאָפיליאַ. וועט די יינציק פֿעיִקייטן פון BAY 2599023 אַדרעס די ויסגעצייכנט נידז?

עוואַלושאַן פון AAV וועקטאָר גענע טעראַפּיע איז אָנגאָינג אין העמאָפיליאַ. וועט די יינציק פֿעיִקייטן פון BAY 2599023 אַדרעס די ויסגעצייכנט נידז?

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך

היגהליגהץ פֿון די EAHAD 2021 ווירטואַל קאנגרעס

עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק ביי אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: ערשטער דאַטן פון די פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס

עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק ביי אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: ערשטער דאַטן פון די פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
קעראַקטעריסטיקס פון אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר פּערסיסטאַנס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין די העמאָפיליאַ אַ דאָג מאָדעל

קעראַקטעריסטיקס פון אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר פּערסיסטאַנס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין די העמאָפיליאַ אַ דאָג מאָדעל

פאולוס באַטי, מבבס, פד

וואַך
עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

Annette von Drygalski, MD, PharmD

וואַך
AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

Frank WG Leebeek, MD, PhD

וואַך
נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ (HB) (B-AMAZE לערנען)

נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ (HB) (B-AMAZE לערנען)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

וואַך

אַש קאָנפֿערענץ בריפינגז

ערשטער-אין-מענטשלעך דזשין טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ A

ערשטער-אין-מענטשלעך דזשין טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ A

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
די וועלט פעדעריישאַן פון רעגיסטרי פֿאַר העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע

די וועלט פעדעריישאַן פון רעגיסטרי פֿאַר העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע

באַרבאַראַ יי קאָנקלע, מד

וואַך
AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

וואַך
ערשטע דאַטע פון ​​די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב

ערשטע דאַטע פון ​​די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די Alta לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ

דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די Alta לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ

באַרבאַראַ יי קאָנקלע, מד

וואַך

ISTH זיצונג בריפינגז

פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011: סטאַביל און דוראַבאַל FVIII אויסדרוק פֿאַר> 2 יאָר מיט באַטייטיק אַבריי ימפּרווומאַנץ אין ערשט דאָוסאַדזש קאָהאָרץ נאָך אַאַוו-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ א

פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011: סטאַביל און דוראַבאַל FVIII אויסדרוק פֿאַר> 2 יאָר מיט באַטייטיק אַבריי ימפּרווומאַנץ אין ערשט דאָוסאַדזש קאָהאָרץ נאָך אַאַוו-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ א

לינדזי יי דזשארזש, מד

וואַך
פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א

לאנג-טערמין וועקטאָר גענאָמע רעזולטאַטן און יממונאָגעניסיטי פון AAV FVIII גענער אַריבערפירן אין די העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל

פאולוס באַטי, מבבס, פד

וואַך
א ראָמאַן אַדענאָ אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) גענע טעראַפּיע (FLT180a) אַטשיווז נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב) פּאַטיענץ (B-AMAZE לערנען)

א ראָמאַן אַדענאָ אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) גענע טעראַפּיע (FLT180a) אַטשיווז נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב) פּאַטיענץ (B-AMAZE לערנען)

פּראַטימאַ טשאָוודאַרי, מרקפּ, פרקפּאַטה

וואַך
אָפטקייַט, אָרט און נאַטור פון AAV וועקטאָר ינסערשאַנז נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן פון FVIII טראַנסגענדער עקספּרעס אין אַ העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל

אָפטקייַט, אָרט און נאַטור פון AAV וועקטאָר ינסערשאַנז נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן פון FVIII טראַנסגענדער עקספּרעס אין אַ העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל

פאולוס באַטי, מבבס, פד

וואַך

WFH קאָנפֿערענץ בריפינגז

לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב

לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א

פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א

יוחנן פּאַסי, מב ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

וואַך

ASGCT זיצונג בריפינגז

ערשט-אין-מענטש גענעס טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ א: זיכערקייַט און FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן

ערשט-אין-מענטש גענעס טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ א: זיכערקייַט און FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן

סטעווען וו. פּייפּ, מד

וואַך
ניצן אַפערעסיס צו באַזייַטיקן נוטראַלייזינג AAV אַנטיבאָדיעס אין פּאַטיענץ פֿריִער יקסקלודיד פון גענע טעראַפּיע

ניצן אַפערעסיס צו באַזייַטיקן נוטראַלייזינג AAV אַנטיבאָדיעס אין פּאַטיענץ פֿריִער יקסקלודיד פון גענע טעראַפּיע
 

גלען F. Pierce, MD, PhD

וואַך
אַנטוויקלונג פון אַ קליניש קאַנדידאַט AAV3 וועקטאָר פֿאַר גענע טעראַפּיע פון ​​העמאָפיליאַ ב

אַנטוויקלונג פון אַ קליניש קאַנדידאַט AAV3 וועקטאָר פֿאַר גענע טעראַפּיע פון ​​העמאָפיליאַ ב
 

אַלאָק סריוואַסטאַוואַ, FRACP, FRCPA, FRCP

וואַך
AAV ינטעגראַטיאָן אַנאַליסיס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין העמאָפיליאַ א דאָגס אַנטדעקן די גענעטיק קאַנסאַקווענסאַז פון AAV-מעדיאַטעד גענעס קערעקשאַן

AAV ינטעגראַטיאָן אַנאַליסיס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין העמאָפיליאַ א דאָגס אַנטדעקן די גענעטיק קאַנסאַקווענסאַז פון AAV-מעדיאַטעד גענעס קערעקשאַן

גלען F. Pierce, MD, PhD

וואַך

זיצונג קאַווערידזש פון אָרלאַנדאָ

קאָנפֿערענץ קאַווערידזש פון אָרלאַנדאָ, מיט עקספּערט ינטערוויוז וועגן די לעצטע אַדוואַנסאַז אין גענעס טעראַפּי.

פאַרדינען קמע קרעדיט

קאָנפערענסע קאַווערידזש - לעבן פֿון Orlando, 2019

לעצטע ופּדאַטעס אויף קליניש טריאַלס פון גענעראַפּי אין העמאָפיליאַ ב
דאַטן פֿאַר לאַנג טערמין זיכערקייט און עפיקאַסי פון דזשי-טעראַפּי טריאַלס אין העמאָפיליאַ צושטעלן אָפּטימיזם
לאנג-טערמין אויסדרוק פון AAV מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן און וועקטאָר ינטאַגריישאַן געשעענישן אין העמאָפיליאַ
ראָמאַן אַפּראָוטשיז צו העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע אין פּרעקלינאַקאַל אַנטוויקלונג
פּרעעקסיסטינג אַנטיבאָדיעס צו AAV און קאַנסאַקווענסאַז פֿאַר העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע
די צוקונפֿט פון העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע
פּריפּערינג פֿאַר די האַסקאָמע פון ​​דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ