כיילייץ פון די NHF 15 וואַרשטאַט פֿאַר ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענעס אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ

כיילייץ פון די NHF 15 וואַרשטאַט פֿאַר ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענעס אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ

דערלאנגט דורך: David Lillicrap, MD און Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 סעפטעמבער 2019 • Washington, DC

בילד


הקדמה
דערלאנגט דורך דר. Lillicrap

טשאַלאַנדזשיז פארבונדן מיט AAV ווי אַ געצייַג פֿאַר דעליווערינג טעראַפּיוטיק טראַנסגענדער
דערלאנגט דורך דר. פּיערס

פדאַ גיידאַנס פֿאַר העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע קליניש אַנטוויקלונג
דערלאנגט דורך דר. פּיערס

Update IX גענז טהעראַפּי פֿאַר קליניש טריאַלס
דערלאנגט דורך דר. Lillicrap


דזשין עדיטינג און צעל-באזירט טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ
דערלאנגט דורך דר. פּיערס



קוקן פאָרויס מיט אָפּטימיזם
דערלאנגט דורך דר. פּיערס

אַפּערטונאַטיז פֿאַר קליניש טריאַלס פון Factor VIII גענעראַפּי
דערלאנגט דורך דר. Lillicrap


גענעס טהעראַפּיעס פֿאַר די דור דור פֿאַר העמאָפיליאַ
דערלאנגט דורך דר. Lillicrap

ענטפער צו AAV Vector Delivery
דערלאנגט דורך דר. Lillicrap


יקסטענדינג גענע טעראַפּיע צו קינדער מיט העמאָפיליאַ
דערלאנגט דורך דר. Lillicrap