דאָזע סעלעקציע און לערנען פּלאַן פֿאַר B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע באַשטעטיקונג קליניש פּראָצעס פון FLT180A גענע טעראַפּיע פֿאַר פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב
היגהליגהץ פון די 15 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD

דאָזע סעלעקציע און לערנען פּלאַן פֿאַר B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע באַשטעטיקונג קליניש פּראָצעס פון FLT180A גענע טעראַפּיע פֿאַר פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב

ג.יונג1,P. Chowdary, 2,3,ס.באַרטאָן4, א.לאנג4

1קינדער האָספּיטאַל לאס אנדזשעלעס, אוניווערסיטעט פון סאָוטהערן קאַליפאָרניאַ קעק שולע פון ​​​​מעדיסינע, לאס אנדזשעלעס, קאַליפאָרניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן;2 Katharine Dormandy העמאָפיליאַ און טראַמבאָוסאַס צענטער, רויאַל פריי האָספּיטאַל;3 אוניווערסיטעט קאַלידזש לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות;4 פרעעלינע, סטעוועןאַגע, אמעריקאנער קינגדאָם

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

B-AMAZE דאָזע ענטפער

די B-LIEVE לערנען איז אַ פאַסע 1/2 לערנען פון קאמערשעל מאַניאַפאַקטשערד FLT180a דיזיינד צו באַשטעטיקן אַ ציל דאָזע פֿאַר אַ פאַסע 3 לערנען. די סטאַרטינג דאָזע פֿאַר B-LIEVE איז באזירט אויף רעזולטאַטן פון די B-AMAZE פּראָצעס, וואָס דעמאַנסטרייטיד אַז FIX לעוועלס ביי טאָג 21 נאָך ינפיוזשאַן זענען העכסט פּרידיקטיוו פון FIX לעוועלס ביי טאָג 182 (וואָך 26). אן Eמאקס דאָזע-ענטפער מאָדעל ינדיקייץ אַז אַ דאָזע פון ​​7.7 קס 1011 ווג / קג זאָל פּראָדוצירן אַ דורכשניטלעך FIX מדרגה פון 67% פון נאָרמאַל ביי טאָג 21 קאָראַספּאַנדינג צו אַ דורכשניטלעך FIX מדרגה פון 115% פון נאָרמאַל ביי טאָג 182.

דאָוסינג פּלאַן פֿאַר B-LIEVE לערנען פּלאַן

די אַדאַפּטיוו לערנען פּלאַן פֿאַר B-LIEVE כולל אַ סטאַרטינג FLT180 אַ דאָזע פון ​​7.7 קס 1011 ווג / קג אין 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ. די סטאַרטינג דאָזע וועט זיין אַדזשאַסטיד אין סאַבסאַקוואַנט קאָהאָרץ פון 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ, יעדער באזירט אויף די טאָג 21 FIX לעוועלס אין די פריערדיקע קאָהאָרט. אַרויף צו 9 פּאַרטיסאַפּאַנץ (3 קאָהאָרץ) וועט זיין ענראָולד מיט אַ 52-וואָך נאָכגיין-אַרויף צייַט צו באַשטעטיקן אַ דאָזע פֿאַר אַ פאַסע 3 לערנען.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל