אַנטוויקלונג פון אַ קליניש קאַנדידאַט AAV3 וועקטאָר פֿאַר גענע טעראַפּיע פון ​​העמאָפיליאַ ב
כיילייץ פון די ASGCT 23 יערלעך זיצונג

אַנטוויקלונג פון אַ קליניש קאַנדידאַט AAV3 וועקטאָר פֿאַר גענע טעראַפּיע פון ​​העמאָפיליאַ ב

העריסאן ברוין1, קריסטאַפער בי דאָרינג1, ראָלאַנד וו. הערזאָג2, טשען לינג3, David M. Markusic2, ה. טרענט ספּענסער1, אַלאָק סריוואַסטאַוואַ4, אַרון סריוואַסטאַוואַ5

1פּידיאַטריקס, עמאָרי אוניווערסיטעט, אַטלאַנטאַ, GA

2פּידיאַטריקס, Indiana University of School of Medicine, Indianapolis, IN

3גענעטיק ינזשעניעריע, פודאַן אוניווערסיטעט, שאַנגהאַי, טשיינאַ

4העמאַטאָלאָגי, קריסטלעך מעדיקאַל קאָלעדזש, וועללאָרע, ינדיאַ

5פּידיאַטריקס, אוניווערסיטעט פון פלאָרידאַ, גאַינעסוויללע, פל

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פאַרגלייַך פון די סטראַקטשערז פון FIX אויסדרוק קאַסעץ געניצט אין דער ערשטער געראָטן קליניש פּראָצעס פֿאַר העמאָפיליאַ ב (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, רויט) און די וואָס איז געניצט אין די קראַנט שטודיום (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -לקאָ, בלוי). אַפּטאַמאַזיישאַן פון די פאַרשפּרייטער פון LP1 צו HSh-TTR, אַ 2-3 פאַרלייגן פאַרגרעסערן אין אויסדרוק און קאָדאָן אַפּטאַמאַזיישאַן צו די Padua וואַריאַנט, געפֿירט אַ 3-3-8 פאַרלייגן פאַרגרעסערן אין אויסדרוק, וואָס קען פירן צו אַן אַלגעמיין פאַרגרעסערן אין אויסדרוק פון 40-50 פאַרלייגן.

רעזולטאַטן פון פּאַטיענץ מיט אָדער אָן קאָנסעקוטיווע דפפּפּ סייקאַלז ניצן העל לוסיפעראַסע טראַנסדוקטיאָן ינאַבישאַן ינאַבישאַן (BL-TIA). קאָנסעקוטיווע סייקאַלז זענען געווען מער עפעקטיוו ווי ניט-קאָנסעקוטיווע סייקאַלז אין רידוסינג נאַב טיטערז. רעגרעססיאָן אַנאַליסיס פּרעדיקטעד אַז 5 סייקאַלז וואָלט רעדוצירן די סטאַרטינג AAVS3 NAb טיטער דורך 94%, וואָס וואָלט געבן באַהאַנדלונג פון 60% פון פּאַטיענץ.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס