גענע טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ - בריפינגז פון קאָנפֿערענץ

נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ (HB) (B-AMAZE לערנען)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ערשטער-אין-מענטשלעך דזשין טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ A

סטעווען וו. פּייפּ, מד

קעראַקטעריסטיקס פון אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר פּערסיסטאַנס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין די העמאָפיליאַ

פאולוס באַטי, מבבס, פד

עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק ביי אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: ערשטער דאַטן פון די פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד

ערשטע דאַטע פון די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. פּייפּ, מד

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַ ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר דזשין אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

Wolfgang A. Miesbach, מד

צוריק צו שפּיץ

איך שטימען מיט די תּנאָים און טנאָים און די פּריוואַטקייט פּאָליטיק

וועגן

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל