דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די Alta לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ

דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די Alta לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ
היגהליגהץ פֿון די 62 אַש יערלעך באַגעגעניש און ויסשטעלונג

דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די אַלטאַ לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ

ענדרו די לעאַוויטט, מד1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, מד4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, מד6, Adam Giermasz, MD, PhD7, סטעווען אַרקין, מד8, אַני פאַנג, מד, PhD9, פראַנק פּלאָנסקי, רן, מאַ8, לינן סמיט, מבאַ10, לי-דזשונג צענג, פד, מבאַ9, Gregory Di Russo, מד8, בעטטינאַ ב קאָקקראָפט, מד11, דזשערעמי רופּאָן, מד10 און Didier Rouy, MD, PhD11

1אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ, סאַן פֿראַנסיסקאָ, CA

2אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, Seattle, WA

3אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, וואַשינגטאָן צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס, Seattle, WA

4UAMS אין Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5אוניווערסיטעט פון דרום פלאָרידאַ, טאַמפּאַ, פל

6אוניווערסיטעט פון מיאַמי מיללער שולע פון ​​מעדיסינע, מיאַמי, פל

7אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ דייוויס, סאַקראַמענטאָ, CA

8Pfizer ינק., קיימברידזש, מאַ

9Pfizer ינק., ניו יארק, ניו יאָרק

10Pfizer ינק., Collegeville, פּאַ

11סאַנגאַמאָ טהעראַפּעוטיקס, בריסבאַנע, CA

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

לערנען פּלאַן

די פאַסע 1/2 לערנען פֿאַר SB-525 איז געווען אַ דאָזע עסקאַלירונג, 4-דאָזע קאָוכאָרט פּלאַן, מיט 2 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין יעדער פון די נידעריקער דאָסעס און 5 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין דעם העכסטן דאָזע, 3 קס 1013 ווג / קג. נאָכפאָלגן געדויער פון 1 צו 3 יאָר נאָך ינפיוזשאַן אַחוץ פֿאַר 1 פּאַרטיסאַפּאַנט אין קהאָרץ 3 (1 קס 1013 ווג / קג) וואָס פּרימאַטשורלי דיסקאַנטיניוד די לערנען (פאַרפאַלן צו נאָכפאָלגן אַרויף).

אַלט עלעוואַטיאָן אין קאָהאָרט 4 (3 קס 1013 ווג / קג)

אַלט עלעוואַטיאָנס זענען די מערסט פּראָסט אַדווערס געשעעניש, וואָס איז געווען ביי 5 פון די 11 פּאַרטיסאַפּאַנץ און 4 פון די 5 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין דעם העכסטן דאָזע אין קהאָרץ 4. די 4 פּאַרטיסאַפּאַנץ זענען באהאנדלט מיט סטערוידז פֿאַר געדויער פון 6 צו 16 וואָכן. א צווייטע ALT הייך איז געזען אין 3 פון די 4 פּאַרטיסאַפּאַנץ.

ווירקונג פֿאַר קאָהאָרט 4

FVIII טעטיקייט ניצן די טשראָמאָגעניק דורכקוק פֿאַר די 5 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין קהאָרץ 4, די העכסטן דאָזע קאָוכאָרט. נאָך נאָכפאָלגן אַרויף ריינדזשאַז פון 52 צו 82 וואָכן. פֿאַר וואָכן 9-52, די מידיאַן FVIII טעטיקייט איז געווען 56.9% און די דורכשניטלעך איז געווען 70.4% (ווי באשלאסן פֿאַר 4 פון 5 קאָהאָרט 4 פּאַרטיסאַפּאַנץ מיט אַסעסמאַנט אין 52 וואָכן).

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס