לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב

לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב
כיילייץ פון די ווירטואַל סאַמיט 2020 פון WFH

לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. רער,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette פון Drygalski,3 Adam Giermasz,4 קאַרינאַ Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 ניגעל ש. קיי,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 עסטעבאַן גאָמעז,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Syer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, USA

2אוניווערסיטעט שפּיטאָל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

3אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ סאַן דיעגאָ, סאַן דיעגאָ, USA

4אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ דייוויס, סאַקראַמענטאָ, USA

5אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער Groningen, Groningen, די נעטהערלאַנדס

6אַקאַדעמיק מעדיקאַל צענטער, אמסטערדאם, נעטהערלאַנדס

7Rigshospitalet, קאָפּענהאַגען, דענמאַרק

8Vivantes Klinikum, בערלין, דייַטשלאַנד

9אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, Utrecht, נעטהערלאַנדס

10אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, USA

11אָרעגאָן געזונט און וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, USA

12וניקורע ביאָפאַרמאַ בוו, לעקסינגטאָן, מאַ, USA

13פיניקס קינדער האָספּיטאַל, פיניקס USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פלאָראַנס, איטאליע

15Erasmus אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, די נעטהערלאַנדס

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

דער דיאַגראַמע סאַמערייזיז די פּלאַן פֿאַר שטודיום טעסטינג ביידע AMT-060 און AMT-061 (עטאַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָעק). ביידע שטודיום אַרייַנגערעכנט מענטשן מיט העמאָפיליאַ ב און פיקס לעוועלס ≤ 2%. די קליניש שטרענגקייַט איז געווען באזירט אויף FIX פּראַפילאַקסיס אָדער ≥ 4 בלוטיקן / יאָר אָדער העמאָפיליק אַרטראַפּאַטי. כאָטש די בייַזייַן פון AAV5 NAbs איז געווען אַ יקסקלוזשאַן קריטעריאָן פֿאַר AMT-060 טריאַלס, 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין די קאָואָרט מיט נידעריק דאָזע האָבן געפֿונען דיטעקטאַבאַל טיטערס איידער די יניטיאַטיאָן פון דאָוסינג, אָן פּראַל אויף זיכערקייַט אָדער עפיקאַסי. ווי אַ רעזולטאַט, די בייַזייַן פון AAV5 NAbs איז נישט אַ יקסקלוזשאַן קריטעריאָן פֿאַר AMT-061 טריאַלס. AMT-060 איז טעסטעד ביי 2 דאָסעס און AMT-061 איז טעסטעד אין די העכער פון די 2 דאָסעס.

פּאַטיענץ אין די קאָהאָרץ מיט נידעריק דאָזע און הויך דאָזע געוויזן דאָזע-אָפענגיק, סוסטאַינעד ינקריסאַז אין ויסדרוק פון FIX אַרויף צו 4 יאר, מיט אַ דורכשניטלעך פון 5% פֿאַר די נידעריק דאָזע גרופּע און 7.5% פֿאַר די הויך דאָזע גרופּע. פּאַטיענץ אויך דעמאַנסטרייטיד אַ סוסטאַינעד רעדוקציע אין FIX באַניץ. פון די 9 פּאַרטיסאַפּאַנץ ניצן FIX פּראַפילאַקסיס ביי לערנען פּאָזיציע, 8 זענען געווען FIX פּראָפילאַקסיס-פריי אין לעצט נאָכפאָלגן.

פּאַטיענץ באהאנדלט מיט אַ איין ינפיוזשאַן פון AMT-061 האָבן דעמאַנסטרייטיד סוסטאַינעד ינקריסאַז אין FIX טעטיקייט לעוועלס פֿאַר אַרויף צו 52 וואָכן. די דורכשניטלעך FIX טעטיקייט מדרגה פֿאַר די 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ נאָך אַ יאָר פון נאָכפאָלגן איז געווען אין די פאַנגקשאַנאַלי קיוראַטיוו קייט פון 1%. אַלע 41 פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן אויך יקספּיריאַנסט רידאַקשאַנז אין FIX באַניץ און האָבן אָפּגעשטעלט רוטין נוצן פון פּראַפילאַקסיס.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס