פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א

פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א
כיילייץ פון די ווירטואַל סאַמיט 2020 פון WFH

פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א

קיי יוחנן פּאַסי, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; נינאַ מיטטשעלל, מעגאבייטן, בקיר3; וועט לעסטער, מב, טשב, פד, פרקפּ, פרקפּאַטה4; עמילי סימינגטאָן, בסק, מבבס, מרקפּ, פרקפּאַטה5; בעלאַ מאַדאַן, מד, פרקפּ, פרקפּאַטה6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRC פּאַט7; Chris B. Russell, פד3; מינגדזשין לי, מסק3; בנימין קים, מד, מפיל3; גלען F. Pierce, MD, PhD8; פליגל יען וואָנג, מ.ד.3

1Barts און די לאָנדאָן שולע פון ​​מעדיסינע און דענטיסטרי, לאָנדאָן, וק

2אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן, סאָוטהאַמפּטאָן, וק

3BioMarin Pharmaceutical ינק., Novato, CA, USA

4אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס ​​בירמינגהאַם NHS Foundation Trust, בירמינגהאַם, וק

5Cambridge University האָספּיטאַלס ​​NHS Foundation Trust, Cambridge, UK

6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, לאָנדאָן, וק

7צענטער פֿאַר העמאַטאָלאָגי, ימפּעריאַל קאַלידזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, וק.

8קאָנסולטאַנט, La Jolla, CA, USA

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

די דיאַגראַמע אויף די לינקס סאַמערייז די דאָוסאַדזש פון די כאָר פֿאַר BMN 270 (valoctocogene roxaparvovec). די 2 פּאַטיענץ ביי די לאָואַסט דאָסעס (6 X 1012 און 2 קס 1013 ווג / קג) האט נישט באַווייַזן גענוג FVIII אויסדרוק. לערנען רעזולטאַטן זענען ריוויוד פֿאַר די 13 פּאַטיענץ אין די 2 העכער דאָוסינג קאָהאָרץ: 7 ביי 6 רענטגענ 1013 ווג / קג (6E13) און 6 ביי 4 X 1013 ווג / קג (4E13). באַסעלינע קעראַקטעריסטיקס פֿאַר אַלע 15 פּאַטיענץ זענען געוויזן אויף די רעכט זייַט. נאָוטאַבלי, 14 פון 15 פּאַטיענץ זענען ביי פּראַפילאַקטיק טעראַפּיע ביי באַסעלינע, מיט אַ דורכשניטלעך אַניווואַלייזד בלוטיקן קורס (ABR) פון 6.5.

פּאַטיענץ אין ביידע דאָוסינג קאָהאָרץ געוויזן היפּש רידאַקשאַנז אין אַבר, וואָס זענען געווען סוסטאַינעד פֿאַר אַרויף צו 4 יאר נאָך ינפיוזשאַן אין די 6 ע 13 קאָהאָרט און 3 יאָר אין די 4 ע 13 קאָהאָרט. די דורכשניטלעך קיומיאַלאַטיוו אַבר איז רידוסט מיט 95% צו 0.8 אין די 6 ע 13 קאָהאָרט און מיט 93% צו 0.9 אין די 4 ע 13 קאָהאָרט. אין יאָר 4 עס זענען געווען קיין ספּאַנטייניאַס בלוטיקן פֿאַר 6 פון 7 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין די 6E13 קאָהאָרט און אין יאָר 3 פֿאַר 5 פון 6 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין די 4E13 קאָהאָרט. אַלע פּאַרטיסאַפּאַנץ בלייַבן אַוועק FVIII פּראָפילאַקסיס.

פּאַטיענץ אין די צוויי דאָוסינג קאָהאָרץ (2E6 אין גרין, 13E4 אין געל) דעמאַנסטרייטיד דאָזע-אָפענגיק, סוסטאַינעד ינקריסאַז אין FVIII טעטיקייט לעוועלס פֿאַר אַרויף צו 13 וואָכן אין די 208E6 קאָהאָרט און 13 וואָכן אין די 156E4 קאָהאָרט (באזירט אויף די טשראָמאָגעניק אַססעסס). מיינען FVIII לעוועלס זענען בכלל העכער פֿאַר די העכער דאָזע קאָהאָרט (n = 13), פּיקינג מיט 7% -70% איבער וואָכן 80-16, נאכגעגאנגען דורך אַ פּאַמעלעך אַראָפּגיין. מיינען FVIII לעוועלס אין די נידעריקער דאָזע קאָהאָרט (n = 52) שפּיציק אין דער זעלביקער צייַט מיט 6% -20%, אויך נאכגעגאנגען דורך אַ פּאַמעלעך אַראָפּגיין.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס