עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס
היגהליגהץ פֿון די 62 אַש יערלעך באַגעגעניש און ויסשטעלונג

עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, גיאַנקאַרלאָ קאַסטאַמאַן, מד3, ניגעל ש קיי, מד4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, וואָלפגאַנג יי מיעסבאַטש, מד8, מיכאל רעכט, דאָקטאָראַט, דאָקטאָראַט9, עסטעבאַן גאָמעז, מד10, Robert Gut, MD, PhD11, און סטעווען וו. פּייפּ, מד12

1דעפּאַרטמענט פון מעדיסינע, דיוויזשאַן פון העמאַטאָלאָגי / אָנקאָלאָגי, UC San Diego Health, San Diego, CA

2אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ דייוויס, סאַקראַמענטאָ, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פלאָראַנס, איטאליע

4אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע אין טשאַפּעל הילל, טשאַפּעל הילל, נק

5דיוויזשאַן פון העמאַטאָלאָגי, אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע אין טשאַפּעל הילל, טשאַפּעל הילל, נק

6אָרעגאָן געזונט & וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, אָדער

7עראַסמוס אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, נעטהערלאַנדס

8העמאָפיליאַ צענטער, אוניווערסיטעט האָספּיטאַל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

9אָרעגאָן געזונט און וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, אָדער

10פיניקס קינדער האָספּיטאַל, פיניקס, אַז

11יוניקור ינק, לעקסינגטאָן, מאַ

12אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

בילד

די פאַסע 2 ב קליניש פּראָצעס פֿאַר AMT-061 (עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק) איז דיזיינד ווי אַ אָפן-פירמע, איין אָרעם לערנען. א איין דאָזע פון ​​AAV5-Padua hFIX איז ינפיוזד אין 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין אַ דאָזע פון ​​2 קס 1013 גק / קג. די ערשטיק ענדפּוינט איז געווען FIX אַקטיוויטעט אין 6 וואָכן און די געדויער פון די נאָכפאָלגן איז געווען 5 יאָר. פאַר-יגזיסטינג נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס צו אַאַוו 5 איז נישט אַן יקסקלוזשאַן קריטעריאָן.

בילד

די ערשטיק ענדפּוינט פון FIX טעטיקייט ≥ 5% אין 6 וואָכן נאָך ינפיוזשאַן איז אַטשיווד אין אַלע 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ. די דורכשניטלעך FIX טעטיקייט ביי 2 יאָר איז געווען 44.2%, און FIX טעטיקייט איז געווען סטאַביל פֿון יאָר 1 צו יאָר 2. איבער 2 יאָר, 2 אָדער 3 פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן קיין בלידס אָדער נוצן פון FIX קאַנסאַנטרייט. די דריט באַטייליקטער האט 2 ינפיוזשאַנז פון FIX פאַרבייַט טעראַפּיע פֿאַר 1 סאַספּעקטיד און 1 באשטעטיקט בלוטיקן.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס