גענע טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ - בריפינגז פון קאָנפֿערענץ

דערהייַנטיקונגען אויף דריי אָנגאָינג קליניש טריאַלס אויף אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב

סטעווען וו. פּייפּ, מד

רעזולטאַטן פון B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע-באַשטעטיקונג לערנען פון FLT180a AAV גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב

גוי יונג, מ.ד.

גיך רעשוס פון וועקטאָר נאָך AAV-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן אין די פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011 אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ א

בנימין י סאַמעלסאָן דזשאָנעס, מד, פד

ימפּרווומאַנץ אין געזונט-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב נאָך ריסיווינג עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק גענע טעראַפּיע

סטעווען וו. פּייפּ, מד

באַציונג צווישן טראַנסגענע-פּראָדוצירט FVIII און בלידינג ראַטעס 2 יאָר נאָך דזשין אַריבערפירן מיט וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק: רעזולטאַטן פֿון Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

סטאַביל העמאָסטאַטיק קערעקשאַן און ימפּרוווד העמאָפיליאַ-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן: לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב פּראָצעס פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק

סטעווען וו. פּייפּ, מד

ילוסידייטינג די מעקאַניזאַם הינטער די AAV-דערייווד פאַקטאָר VIII אַססייַ דיסקרעפּאַנסי

אננא שטערנבערג, פ.ד

עקספּרעס פון CRISPR / Cas9 mRNA LNPs צו פאַרריכטן אַ קליין דילעשאַן אין FVIII גענע אין העמאָפיליאַ א מיסע

Chun-Yu Chen, PhD

צוריק צו שפּיץ

איך שטימען מיט די תּנאָים און טנאָים און די פּריוואַטקייט פּאָליטיק

וועגן

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל