Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
כיילייץ פֿון די ISTH 2021 קאָנגרעסס

קליניש רעזולטאַטן אין אַדולץ מיט העמאָפיליאַ ב מיט און אָן פּריסיסטינג נעוטראַליזינג אַנטיבאָדיעס צו AAV5: 6-חודש דאַטן פֿון עטהאַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק פאַסע 3 טרייבאַל פּראָצעס פון גענע טעראַפּיע

FW Leebeek1, וו. מיעסבאַטש2, מ. רעכט3, נס קיי4, ש. לאטימאר3, דזשי קאַסטאַמאַן5, EK Sawyer6,7, ד קופּער6,7, ך פעריעראַ6,7, סוו רער8, HOPE-B ינוועסטיגאַטאָרס

1עראַסמוס אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, נעטהערלאַנדס

2אוניווערסיטעט שפּיטאָל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

3אָרעגאָן געזונט און וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, פאַרייניקטע שטאַטן

אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, פאַרייניקטע שטאַטן

5צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס און קאָואַגיאַליישאַן, קאַרעגגי אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, פלאָראַנס, איטאליע

6uniQure BV, אמסטערדאם, האלאנד

7uniQure ינק, לעקסינגטאָן, פאַרייניקטע שטאַטן

8אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, פאַרייניקטע שטאַטן

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

FIX אַקטיוויטעט אין פּאַטיענץ מיט און אָן AAV5 נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס

אין די HOPE-B פּראָצעס, 23 פון 54 ערשט פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן דיטעקטאַבאַל נוטראַלייזינג AAV5 אַנטיבאָדי (נאַבס) טיטערז ביי באַסעלינע, און עס איז געווען מעגלעך צו אָפּשאַצן רעזולטאַטן פֿאַר קאָראַליישאַן צווישן NAbs און FIX טעטיקייט. די ווערטיקאַל אַקס איז די 6 -חודש FIX טעטיקייט פון יענע וואָס באקומען אַ פול דאָזע פון ​​וועקטאָר. פּאַטיענץ מיט אַנדיטעקטאַבאַל נאַבס זענען פּלאַטיד ביי 7 אויף די האָריזאָנטאַל אַקס (די שוועל פון די טעסץ). די האָריזאָנטאַל אַקס ווייזט די טיטערז פון די אנדערע פּאַרטיסאַפּאַנץ אין אַ קייט פון 7-700. עס איז געווען אַ ניט -ריספּאַנדינג באַטייליקטער וואָס האט אַ טיטער> 3200, וואָס איז נישט אַרייַנגערעכנט. ווי געוויזן אין די גראַפיק, FIX טעטיקייט איז געווען ענלעך אין פּאַרטיסאַפּאַנץ מיט און אָן יגזיסטינג NAbs צו AAV5 אַרויף צו אַ טיטער פון 678.

אַדווערס געשעענישן פֿון די HOPE-B טרייל
דער טיש פֿון דעם HOPE-B פּראָצעס ווייזט אַדווערס געשעענישן נאָך טראַנסגענגע ינפיוזשאַן פֿאַר פּאַטיענץ מיט (n = 23) און אָן (n = 31) דיטעקטאַבאַל AAV5 נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס (NAbs) ביי באַסעלינע. ווי מיט די FIX לעוועלס, עס איז געווען קיין קלאָר ווי דער טאָג חילוק אין אַעס פֿאַר פּאַטיענץ מיט און אָן AAV5 NAbs.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

שטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פֿון Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics און UniQure, Inc.

יקערדיק ססל