קעראַקטעריסטיקס פון אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר פּערסיסטאַנס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין די העמאָפיליאַ
היגהליגהץ פון די 14 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD

קעראַקטעריסטיקס פון אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר פּערסיסטאַנס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין די העמאָפיליאַ

P. באַטי1, ש פאָנג2, עם פראַנקאָ3, אויך. גיל-פאַרינאַ3, C.‐R. Sihn2, יי מאָ1, ל האַרפּעלל1, C. Hough1, ד. הורלבוט1, יי פּענדער1, א. ווינטערבאָרן4, עם שמידט3, די ליליקראַפּ1

1דעפּאַרטמענט פון פּאַטהאָלאָגי און מאָלעקולאַר מעדיצין, קווין ס אוניווערסיטעט, קינגסטאָן, קאַנאַדע

2ביאָמאַרין פאַרמאַסוטיקאַל, נאָוואַטאָ, פאַרייניקטע שטאַטן

3גענעווערק גאַם, העידעלבערג, דייַטשלאַנד

4אַנימאַל זאָרגן באַדינונגס, קווין ס אוניווערסיטעט, קינגסטאָן, קאַנאַדע

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

ינטראַ-העפּאַטיק דיפעראַנסיז אין אַאַוו-פווייי דנאַ דיסטריבוטיאָן

אין דעם לערנען, 8 הינט זענען באהאנדלט מיט אַ ב-פעלד אויסגעמעקט קייניין FVIII AAV בויען. נאָך אַ מידיאַן פון 10.8 יאָר נאָכפאָלגן, סטאַביל דורכשניטלעך FVIII לעוועלס פון 5.7% זענען געזען אין די ריספּאַנדינג (n = 6) הינט. AAV-FVIII דנאַ איז דיטעקטאַד אין די לעבער פון אַלע דאָגס ראַגאַרדלאַס פון זייער באַהאַנדלונג ענטפער. די גראַפיק אויבן ווייזט די AAV-FVIII קאָפּיע נומערן פון קייפל לעבער סאַמפּאַלז / מקומות. עטלעכע הינט דעמאַנסטרייטיד ענלעך AAV-FVIII קאָפּיע נומערן (למשל ELI & FLO) ראַגאַרדלאַס פון דער געגנט געלערנט, כוועראַז אין אנדערע (למשל JUN), עס איז געווען מער שטארק ווערייישאַן.

ינטעגראַטיאָן געשעענישן פארגעקומען דער הויפּט אין ניט-קאָדירונג מקומות פון די קייניין דזשינאָום
די טיש אויף די לינקס ווייזט דאָזע, לעצט FVIII לעוועלס און נומער פון ינאַגריישאַן זייטלעך (IS) פֿאַר די 8 הינט אַרייַנגערעכנט אין דעם לערנען (קאָליר קאָדירונג אין דאָזע זייַל רעפּראַזענץ AAV סעראָטיפּע, געל = AAV2, ראָזעווע = AAV6 און סיאַן = AAV8. * = ניט-ריספּאַנדינג דאָגס). די מידיאַן ינאַגריישאַן אָפטקייַט איז געווען 9.55e-4 IS / צעל, מיט די מערהייט (93.8%) פון IS איז געווען אין ינטערגעניק מקומות פון די הונט דזשינאָום. די מערסט פּראָסט ינאַגריישאַן זייטלעך (סיס) זענען נאָענט צו KCNIP2, CLIC2, ABCB1, F8, chymostrypsinogen B1-like און albumin. די גראַפיק אויף די רעכט ווייזט די קאָרעוו פאַרשפּרייטונג פון IS פֿאַר יעדער כייַע. טראָץ די ינאַגריישאַן געשעענישן אין אַלע אַנימאַלס, קיין כייפּאַטיק טומאָרס זענען געפֿונען נאָך מאָרטאַם.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס