ברייקינג טראַנסגענע טאָלעראַנץ דורך ימיונאָסופּפּרעססיאָן

ברייקינג טראַנסגענע טאָלעראַנץ דורך ימיונאָסופּפּרעססיאָן
כיילייץ פֿון NHF ס 16 טה וואַרשטאַט אויף ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ

ברייקינג טראַנסגענע טאָלעראַנץ דורך ימיונאָסופּפּרעססיאָן

Valder R. Arruda, MD, PhD
אַססאָסיאַטע פּראַפעסער פון פּידיאַטריקס
פּערעלמאַן שולע פון ​​​​מעדיסינע, אוניווערסיטעט פון פּעננסילוואַניאַ
צענטער פֿאַר סעליאַלער און מאָלעקולאַר טהעראַפּיעס (CCMT)
קינדער האָספּיטאַל פון פילאדעלפיע

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

טיימינג פון אַדמיניסטראַציע פון ​​​​אַטג און ימיון ענטפער צו די טראַנסגענע

שטודיום אין ניט-מענטשלעך פּריימייץ (נהפּ), פּרעטרעאַטעד מיט מיקאָפענאָלאַטע מאָפעטיל (ממף) סטאַרטינג 1 וואָך איידער וועקטאָר אַדמיניסטראַציע און ראַפּאַמיסין סטאַרטינג דעם טאָג פון וועקטאָר אַדמיניסטראַציע, דעמאַנסטרייטיד אַז אַדמיניסטראַציע פון ​​ט-צעל ימיונאָסופּפּרעססיאָן (מיט קיניגל אַנטי-טהימאָסיטע גלאָבולין, rATG) קאַנקאַמיטאַנט מיט AAV וועקטאָר ריזאַלטיד אין אַנטוויקלונג פון FIX אַנטיבאָדיעס און אַ געוואקסן Th17/Treg פאַרהעלטעניש (לינקס טאַפליע), כאָטש אַדמיניסטראַציע פון ​​ATG 5 וואָכן נאָך די AAV וועקטאָר ריזאַלטיד אין קיין FIX אַנטיבאָדיעס און אַ נידעריקער Th17/Treg פאַרהעלטעניש (רעכט טאַפליע).

קיצער: ספּעציפיש ציל-דיפּלישאַן ליפפאָסיטע און / אָדער טיימינג

צו סאַמערייז דעם סעריע פון ​​שטודיום, ימיונאָסופּפּרעססיאָן מיט מינימאַל רעדוקציע אין טרעג סעלז איז אָפּטימאַל פֿאַר ינשורינג לעבער-מעדיאַטעד ימיון טאָלעראַנץ צו FIX טראַנסגענע אויסדרוק. אין NHPs, פּרעטרעאַטמענט מיט MMF און ראַפּאַמיסין, נאכגעגאנגען דורך דילייד אַדמיניסטראַציע פון ​​rATG איז ביכולת צו צושטעלן סוסטאַינעד ימיון טאָלעראַנץ, כאָטש rATG אָדער דאַקליזומאַב אַדמינאַסטערד אין דער צייט פון וועקטאָר ינפיוזשאַן איז נישט.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל