בלידינג דאַטן אַריבער באַסעלינע FIX עקספּרעססיאָן לעוועלס אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ ב: אַן אַנאַליסיס מיט די 'פאַקטאָר עקספּרעססיאָן לערנען

כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג

בלידינג דאַטן אַריבער באַסעלינע FIX עקספּרעססיאָן לעוועלס אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ ב: אַן אַנאַליסיס מיט די 'פאַקטאָר עקספּרעססיאָן לערנען

טאָם בורקע, מסק^{קסנומקס *}, אנום שײך^2*, טאַלאַהאַ עלי^3*, נאַנקסין לי, PhD, MBA⁴, באַרבאַראַ א קאָנקלע, מד⁵, דעקלאַן נאָאָנע, מסק^6*, ברייאַן אָ'מאַהאָני, FACSLM^{קסנומקס *}, סטעווען וו. פּייפּ, מד⁹און Jamie O'Hara, MSc^{קסנומקס *}

¹פיייקייַט פון געזונט און סאציאל קער, אוניווערסיטעט פון טשעסטער, טשעסטער, פֿאַראייניקטע מלכות
²HCD עקאָנאָמיק, דאַרעסבורי, פֿאַראייניקטע מלכות
³יוניקורע, לעקסינגטאָן, מאַ
⁴יוניקורע, לעקסינגטאָן, מאַ
⁵אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, וואַשינגטאָן צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס, Seattle, WA
⁶אייראפעישער העמאָפיליאַ קאָנסאָרטיום, בריסל, בעלגיע
⁷טריניטי קאָלעדזש דובלין, דובלין, ירעלאַנד
⁸Irish Haemophilia Society, דובלין, ירעלאַנד
⁹דעפּאַרטמענץ פון פּידיאַטריקס און פּאַטהאָלאָגי, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פּרעדיקטעד בלידז אין אַ גענעראַליזעד לינעאַר מאָדעל פון פאַקטאָר עקספּרעססיאָן מדרגה

פּרעדיקטעד בלידז אין אַ גענעראַליזעד לינעאַר מאָדעל פון פאַקטאָר עקספּרעססיאָן מדרגה

דאַטן פון צוויי לאָדן פון קראַנקייַט שטודיום (CHESS EU I-II און CHESS US/US+) זענען געניצט אין אַ גענעראַליזעד לינעאַר מאָדעל (GLM), מיט קלאָץ פֿאַרבינדונג צו אָפּשאַצן די פאַרבאַנד צווישן ABR און FIX אויסדרוק לעוועלס (FEL) אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ. בי. איבער אַלע פּאַטיענץ אַרייַנגערעכנט אין די אַנאַליסיס (N = 407), די דורכשניטלעך FEL (SD) איז געווען 9.95 IU/dL (10.5) און די דורכשניטלעך ABR (SD) איז געווען 2.4 בלידז / יאָר (3.6). די פּרעדיקטעד בלידז ווי אַ פונקציע פון FEL געשאפן דורך די מאָדעל זענען געוויזן אויבן. נאָך אַדזשאַסטינג פֿאַר עלטער, BMI און בלוט-געטראגן ווירוסעס, די דורכשניטלעך אַבר אין די מאָדעל דיקריסט מיט 0.8 וניץ פֿאַר יעדער 1% פאַרגרעסערן אין FEL (P <0.001).