בלידינג דאַטן אַריבער באַסעלינע FIX עקספּרעססיאָן לעוועלס אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ ב: אַן אַנאַליסיס מיט די 'פאַקטאָר עקספּרעססיאָן לערנען
כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג

בלידינג דאַטן אַריבער באַסעלינע FIX עקספּרעססיאָן לעוועלס אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ ב: אַן אַנאַליסיס מיט די 'פאַקטאָר עקספּרעססיאָן לערנען

טאָם בורקע, מסקקסנומקס *, אנום שײך2*, טאַלאַהאַ עלי3*, נאַנקסין לי, PhD, MBA4, באַרבאַראַ א קאָנקלע, מד5, דעקלאַן נאָאָנע, מסק6*, ברייאַן אָ'מאַהאָני, FACSLMקסנומקס *, סטעווען וו. פּייפּ, מד9און Jamie O'Hara, MScקסנומקס *

1פיייקייַט פון געזונט און סאציאל קער, אוניווערסיטעט פון טשעסטער, טשעסטער, פֿאַראייניקטע מלכות
2HCD עקאָנאָמיק, דאַרעסבורי, פֿאַראייניקטע מלכות
3יוניקורע, לעקסינגטאָן, מאַ
4יוניקורע, לעקסינגטאָן, מאַ
5אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, וואַשינגטאָן צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס, Seattle, WA
6אייראפעישער העמאָפיליאַ קאָנסאָרטיום, בריסל, בעלגיע
7טריניטי קאָלעדזש דובלין, דובלין, ירעלאַנד
8Irish Haemophilia Society, דובלין, ירעלאַנד
9דעפּאַרטמענץ פון פּידיאַטריקס און פּאַטהאָלאָגי, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פּרעדיקטעד בלידז אין אַ גענעראַליזעד לינעאַר מאָדעל פון פאַקטאָר עקספּרעססיאָן מדרגה

דאַטן פון צוויי לאָדן פון קראַנקייַט שטודיום (CHESS EU I-II און CHESS US/US+) זענען געניצט אין אַ גענעראַליזעד לינעאַר מאָדעל (GLM), מיט קלאָץ פֿאַרבינדונג צו אָפּשאַצן די פאַרבאַנד צווישן ABR און FIX אויסדרוק לעוועלס (FEL) אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ. בי. איבער אַלע פּאַטיענץ אַרייַנגערעכנט אין די אַנאַליסיס (N = 407), די דורכשניטלעך FEL (SD) איז געווען 9.95 IU/dL (10.5) און די דורכשניטלעך ABR (SD) איז געווען 2.4 בלידז / יאָר (3.6). די פּרעדיקטעד בלידז ווי אַ פונקציע פון ​​​​FEL געשאפן דורך די מאָדעל זענען געוויזן אויבן. נאָך אַדזשאַסטינג פֿאַר עלטער, BMI און בלוט-געטראגן ווירוסעס, די דורכשניטלעך אַבר אין די מאָדעל דיקריסט מיט 0.8 וניץ פֿאַר יעדער 1% פאַרגרעסערן אין FEL (P <0.001).

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל