AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר
היגהליגהץ פון די 14 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD

AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, קאַרינאַ Meijer, מד, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, ראבערט קלאַמראָטה, מד5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, גיאַנקאַרלאָ קאַסטאַמאַן, מד7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, מד9, דאָקטער האַלוואַרד באָניג1,10, Eileen K. Syer, פד11, און Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1עראַסמוס אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, נעטהערלאַנדס

2אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער Groningen, Groningen, נעטהערלאַנדס

3אמסטערדאם אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, אמסטערדאם, נעטהערלאַנדס

4Rigshospitalet, קאָפּענהאַגען, דענמאַרק

5Vivantes Klinikum, בערלין, דייַטשלאַנד

6וואַן קרעוועלדקליניק, אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער וטרעטשט, וטרעטשט אוניווערסיטעט, וטרעטשט, נעטהערלאַנדס

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פלאָראַנס, איטאליע

8אינסטיטוט פראנקפורט, דייַטש רעד קראָס בלוט סערוויס באַדען ווורטטעמבערג-העססען, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

9אינסטיטוט פראנקפורט, דייַטש רעד קראָס בלוט סערוויס באַדען ווורטטעמבערג-העססען, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

10אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, Seattle, WA

11יוניקור ינק., לעקסינגטאָן, מאַ

12אוניווערסיטעט שפּיטאָל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פאַרריכטן אַקטיוויטי איבער 4.5-5 יאָר אין 2 דאָוסאַז קהאָרץ
אַמט -060 איז אַדמינאַסטערד אין דאָסעס פון 5 קס 1012 גק / קג (קאָוכאָרט 1, ען = 5) און 2 קס 1013 גק / קג (קהאָרץ 2, n = 5). בעשאַס 5 יאָר (קאָהאָרט 1) און 4.5 יאָר (קאָהאָרט 2) פון נאָכפאָלגן, די דורכשניטלעך ענדאָגענאָוס FIX טעטיקייט איז געווען 5.2% (95% סי 2.0-8.4) אין קאָוכאָרט 1 און 7.4% (95% סי 4.2-10.6) אין קהאָרץ 2. FIX טעטיקייט איז געווען אָפענגיק דאָזע און סטאַביל בעשאַס ביידע נאָכפאָלגן צייט. וואַלועס אין קלאַמערן רעפּראַזענץ די FIX טעטיקייט איבער צייט. בלויז וואַלועס לפּחות 10 טעג נאָך די לעצטע FIX קאַנסאַנטרייט אַדמיניסטראַציע זענען אַרייַנגערעכנט.
סוסטאַינעד רידאַקשאַנז אין בליידז און עסטימאַטעד פיקס נוצן

* פּראָפילאַקסיס איז טייפּערד און דיסקאַנטיניוד דורך 12 וואָכן אויב FIX טעטיקייט איז מיינטיינד ביי ≥ 2%; * קאָהאָרט 2 דאַטן פֿאַר יאָר 5 רעפּראַזענץ 6 חדשים. FIX, פאַקטאָר יקס

אין ביידע דאָזע קאָהאָרץ, די דורכשניטלעך אַבר און פיקס פאַרבייַט טעראַפּיע דראַפּט שאַרף בעשאַס דער ערשטער יאָר נאָך ינפיוזשאַן און פארבליבן נידעריק פֿאַר סאַבסאַקוואַנט יאָרן. אין קאָוכאָרט 1, FIX באַניץ איז רידוסט דורך 84% און ABR מיט 55% אין 5 יאָר קאָרעוו צו פּרעטרעאַטמענט לעוועלס. פֿאַר קאָוכאָרט 2, FIX באַניץ און ABR זענען ביידע רידוסט דורך ~ 100% אין 4.5 יאָר נאָך ינפיוזשאַן.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס