פיר פּראַמאַסינג אַדוואַנסאַז אין דזשין טעראַפּיע פאָרשונג

פיר פּראַמאַסינג אַדוואַנסאַז אין דזשין טעראַפּיע פאָרשונג

גענע טעראַפּיע איז באַקענענ ווי אַ טעאָריע אין 1972, און דער ערשטער פּרווון צו אַריבערפירן אַ מענטשלעך דזשין איז געווען אין די 1980 ס. די באַהאַנדלונג איז ניט געראָטן, און זינט דעמאָלט, עס זענען עקספּאָונענשאַל ימפּרווומאַנץ אין העמאָפיליאַ פאָרשונג און בילדונג.

הייַנט, די פֿראגן זענען: "וואָס איז דער ציל פון דזשין טעראַפּיע?" און "וואָס איז די צוקונפֿט פון דזשין טעראַפּיע פאָרשונג פֿאַר העמאָפיליאַ? ” דער ענטפער איז צו פאַרבייַטן אַ פאָלטי דזשין מיט אַ גאָר פאַנגקשאַנינג. אין דעם אַרטיקל, מיר וועלן נעמען אַ נעענטער קוק אויף פיר פּראַמאַסינג אַדוואַנסיז אין פאָרשונג פון דזשין טעראַפּיע צו דערגרייכן דעם ציל:

1. גענע טעראַפּיע AMT-060 פּריווענץ בליידז אַרויף צו פינף יאר

AMT-060 איז יוניקורעס ערשטער-דור דזשין טעראַפּיע באַהאַנדלונג, און עס האלט צו רעדוצירן בלידינג עפּיסאָודז אין פּאַרטיסאַפּאַנץ מיט העמאָפיליאַ ב. אויך אַכט פון נייַן מענטשן אין דעם לערנען זענען ביכולת צו האַלטן זייער קראַנט פּראַפילאַקטיק טריטמאַנץ.

AMT-060 ניצט אַ מאַדאַפייד ווערסיע פון ​​די אַדענאָ-פֿאַרבונדן ווירוס וואַריאַנט 5 צו צושטעלן אַ פאַנגקשאַנינג קאָפּיע פון ​​די FIX דזשין. עקספּרעס איז דורך אַ איין ינדזשעקשאַן אין די בלאַדסטרים. די דאַטן ווייַזן אַז די באַהאַנדלונג פּריווענץ בלוט ביז אַרויף צו פינף יאר. די פיינדינגז זענען געפֿינט ביי די 62 אַננואַל פאַרזאַמלונג און ויסשטעלונג פון די אמעריקאנער געזעלשאפט פון העמאַטאָלאָגי, וואָס איז געווען כמעט אין דעצעמבער.

2. AMT-061 הצלחה געוואקסן פאַקטאָר IX טעטיקייט און קאַנטראָולד בלידינג פֿאַר העמאָפיליאַ ב

AMT-061 פון uniQure איז אַן ינוועסטאַגייטיוו דזשין טעראַפּיע פֿאַר די באַהאַנדלונג פון העמאָפיליאַ ב. ביי די 62 יערלעך פאַרזאַמלונג און עקספּאָסיטיאָן פון די אמעריקאנער געזעלשאפט פון העמאַטאָלאָגי, די פירמע האט געפֿונען פיינדינגז אַז די טעראַפּיע הצלחה געוואקסן פאַקטאָר IX (FIX) טעטיקייט און קאַנטראָולד בלידינג אין העמאָפיליאַ פּאַטיענץ.

AMT-061 ניצט אַ AAV5 וויראַל וועקטאָר צו צושטעלן אַ ווערסיע פון ​​די FIX דזשין מיט הויך FIX טעטיקייט. העמאָפיליאַ ב איז געפֿירט דורך פעלנדיק אָדער דעפעקטיווע FIX קלאַטינג פּראָטעין, און די עקספּרעס אַלאַוז כעמאָפיליאַ ב פּאַטיענץ צו פּראָדוצירן פאַנגקשאַנאַל FIX.

די לערנען ינוואַלווד 54 מענטשן מיט אַ מידיאַן עלטער פון 41.5. יעדער איז אַ איין דאָזע פון ​​די AMT-061 באַהאַנדלונג דורך ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן. די טעראַפּיע איז געזונט טאָלעראַטעד; אָבער, 37 פּאַרטיסאַפּאַנץ געמאלדן מילד אַדווערס געשעענישן, אַרייַנגערעכנט געוואקסן לעבער ענזימעס, כעדייקס און פלו-ווי סימפּטאָמס.

זיי האָבן אָבער געזען אַ פאַרקלענערן אין בלוטיקן. 39 פּאַטיענץ האָבן נישט געזען קיין בלוטיקן אין דעם פּראָצעס.

3. א איין דאָזע פון ​​דזשין טעראַפּיע BAY 2599023 בעשאָלעם פּראָמאָטעד סוסטאַינעד פּראָדוקציע פון ​​פאַקטאָר VIII (FVIII)

BAY 2599023, פאָרמאַלי גערופֿן DTX201, איז אַן יקספּערמענאַל דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ A דעוועלאָפּעד דורך Bayer מיט Ultragenyx Pharmaceuticals. אין זיין קליניש פּראָצעס, צוויי פון די זעקס פּאַרטיסאַפּאַנץ ווייַזן נאָך FVIII טעטיקייט אַ יאָר נאָך זייער איין דאָזע.

BAY 2599023 ניצט אַ מאַדאַפייד ווערסיע פון ​​די אַדענאָ-פֿאַרבונדן ווירוס (AAVhu37) צו צושטעלן אַ קירצער אָבער פאַנגקשאַנאַל קאָפּיע פון ​​FVIII צו די פּאַציענט. מענטשן מיט העמאָפיליאַ א קענען נישט פּראָדוצירן אָדער האָבן לימיטעד קוואַנטאַטיז פון FVIII. צוויי פּאַטיענץ האָבן די לאָואַסט דאָזע פון ​​BAY 2599023, און עס איז געזונט טאָלעראַטעד. טעסטינג געפונען אַז עס יפעקטיוולי געוואקסן די לעוועלס פון FVIII און פּריווענטיד בייז.

צוויי פּאַטיענץ האָבן באַקומען אַ נידעריק-מיטל דאָזע פון ​​טעראַפּיע און געזען ינקריסאַז אין FVIII לעוועלס. זיי זענען אויך ביכולת צו האַלטן פּראַפילאַקטיק טריטמאַנץ, כאָטש איינער פון די צוויי מענטשן האט אַ קליין הייך אין לעבער ענזימעס.

די צוויי לעצט פּאַרטיסאַפּאַנץ באקומען אַ הויך-מיטל דאָזע פון ​​BAY 2599023. ביידע מענטשן האָבן מילד צו מעסיק עלעוואַטיאָנס אין לעבער ענזימעס. איין מענטש האט אַ טראַוומאַטיש בלוט בעשאַס די פּראָצעס וואָס איז געווען ריזאַלווד אָן אַ ינפיוזשאַן פון קלאַטינג סיבות.

4. ביאָמאַרין ס דזשין טעראַפּיע פּריווענץ בלוט נאָך פיר יאָר

וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק פון ביאָמאַרין פאַרמאַסעוטיקאַלס איז אַן ינוועסטאַגיישאַנאַל דזשין טעראַפּיע אַז יפעקטיוולי פּריווענץ בלידינג עפּיסאָודז נאָך פיר יאר. די דזשין טעראַפּיע, פאָרמאַלי גערופן BMN 270, ניצט אַ מאַדאַפייד ווערסיע פון ​​די אַדענאָ-פֿאַרבונדן ווירוס צו צושטעלן אַ פאַנגקשאַנאַל קאָפּיע פון ​​די FVIII דזשין. רעזולטאַטן ווייַזן אַז אַלע פּאַרטיסאַפּאַנץ אין לערנען קענען בלייבן אַוועק פון פּראָפילאַקסיס טריטמאַנץ פֿאַר פאַקטאָר VIII, און זייער ABR האלט צו זיין נידעריק.

ווי וואָלט איר דיסקרייבד די קראַנט סטאַטוס פון דזשין טעראַפּיע שטודיום? צו זיין דערהייַנטיקט אויף דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ, אַבאָנירן צו נייַעס און דערהייַנטיקונגען פֿון עקספּערץ אין דער פאָרשונג קהל.