AAV ינטעגראַטיאָן קיצער און ימפּלאַקיישאַנז

כיילייץ פֿון NHF ס 16 טה וואַרשטאַט אויף ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ

AAV ינטאַגריישאַן קיצער און ימפּלאַקיישאַנז

פרעדריק ד בושמאן, ד
פּראָפעסאָר און טשער
דעפּאַרטמענט פון מיקראָביאָלאָגי
קאָ-דירעקטאָר צענטער פֿאַר פאָרשונג אויף קאָראָנאַווירוסעס און אנדערע ימערדזשינג פּאַטאַדזשאַנז
קאָ-דירעקטאָר PennCHOP מיקראָביאָמע פּראָגראַם
פּערעלמאַן שולע פון מעדיסינע בייַ די אוניווערסיטעט פון פּעננסילוואַניאַ

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

רעזולטאַטן

נאָוטאַבאַל קלאָונאַל יקספּאַנשאַן מיט ינטאַגריישאַן זייטלעך לעבן ראַק-פארבונדן גענעס

קלאָונאַל יקספּאַנשאַנז באמערקט אין 5 פון 9 העמאָפיליאַ א הינט ינפיוזד מיט אַ AAV וועקטאָר מיט אַ פאַקטאָר VIII (FVIII) טראַנסגענע. קלאָונאַל יקספּאַנשאַנז זענען ינדאַקייטיד דורך די ניראַסט יידענאַפייד דזשין. עטלעכע פון די יקספּאַנשאַנז זענען געפֿונען לעבן גענעס פֿאַרבונדן מיט טומאָריגענעסיס (למשל, די גרין באַר אין לינוס איז געווען ליגן לעבן גענעס אויסגעמעקט אין לוקימיאַ 2, DLEU2, און DLEU2-like DLEU2L).

קאָנקלוסיאָנס

סטאַביל און סוסטאַינעד FVIII אויסגעדריקט פֿאַר אַרויף צו 10 יאָר אין אַ כיין מאָדעל פון העמאָפיליאַ יי. אַ פאַרגרעסערן אין FVIII טעטיקייט איז באמערקט אין 2 פון 9 הינט.
קלאָונאַל יקספּאַנשאַן באמערקט מיט ינאַגרייטיד אַאַוו דנאַ לעבן ראַק-פארבונדן גענעס. מעקאַניזאַמז פון פּאָטענציעל ינסערשאַנאַל אַקטאַוויישאַן אומבאַקאַנט.
קיין הינט האָבן זאָגן פון טומאָריגענעסיס אָדער לעבער נאָדולעס טראָץ די יקספּאַנדיד קלאָונז
עס איז ומקלאָר וואָס צוויי הינט געוויזן אַ פאַרגרעסערן אין FVIII לעוועלס, אָבער די סימפּלאַסט מאָדעל קען זיין יקספּאַנדינג קלאָון מיט בעשאָלעם FVIII דזשין, כאָטש דאָס איז נישט יידענאַפייד אין די לערנען
די גרויס מערהייַט פון AAV-ענקאָודעד טראַנסגענעס זענען ינאַקטיווייטיד דורך מיוטיישאַן, וואָס אָפפערס אַ געלעגנהייט פֿאַר אַפּטאַמאַזיישאַן