AAV ינטעגראַטיאָן אַנאַליסיס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין העמאָפיליאַ א דאָגס אַנטדעקן די גענעטיק קאַנסאַקווענסאַז פון AAV-מעדיאַטעד גענעס קערעקשאַן
כיילייץ פון די ASGCT 23 יערלעך זיצונג

AAV ינטעגראַטיאָן אַנאַליסיס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין העמאָפיליאַ א דאָגס אַנטדעקן די גענעטיק קאַנסאַקווענסאַז פון AAV-מעדיאַטעד גענעס קערעקשאַן

יוחנן ק. עווערעטט1, גיאַנג ען נגויען2, הייַליי רייַמאָנד1, אַיאָפע ראָוש1, סאמיטא קאפלע2, קריסטלעך האלץ2, יעקב לייבי1, עליזאַבעטה פּי מערריקס3, האַיג ה. קאַזאַזיאַן4, טימאטעאוס סי. ניקאָלס3פרעדעריק ד. בושמאן1, דעניסע י. סאַבאַטינאָ2,5

1דעפּאַרטמענט פון מיקראָביאָלאָגי, פּערעלמאַן שולע פון ​​מעדיסינע, די אוניווערסיטעט פון פּעננסילוואַניאַ, פילאדעלפיע, פּאַ

2די Raymond G. Perelman צענטער פֿאַר סעליאַלער און מאָלעקולאַר טעראַפּיוטיקס, די קינדער שפּיטאָל פון פילאדעלפיע, פילאדעלפיע, פּאַ

3דעפּאַרטמענט פון פּאַטהאָלאָגי און לאַבאָראַטאָרי מעדיסינע, אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, נק

4אינסטיטוט פון גענעטיק מעדיסינע, דזשאָהנס האָפּקינס שולע פון ​​מעדיסינע, באַלטימאָרע, מד

5דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריקס, פּערעלמאַן שולע פון ​​מעדיסינע, די אוניווערסיטעט פון פּעננסילוואַניאַ, פילאדעלפיע, פּאַ

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

דעם לערנען ינוואַלווד לאַנג-טערמין (אַרויף צו 10 יאר) נאָכפאָלגן פון 9 העמאָפיליאַ א דאָגס באהאנדלט מיט קייניין פוויי (cFVIII) דזשין טעראַפּיע. די cFVIII דזשין איז געווען איבערגעגעבן צו HA דאָגס ניצן AAV8 אָדער AAV9 ניצן צוויי עקספּרעס אַפּראָוטשיז: צוויי קייט עקספּרעס וואָס קאָ-איבערגעגעבן די שווער קייט און די ליכט קייט אין 2 באַזונדער וועקטאָרס, אָדער די B- פעלד אויסגעמעקט cFVIII אין אַ איין AAV8 וועקטאָר.

וועקטאָר קאָפּיע נומער און ינטעגראַטיאָן ציל פּלאַץ אַנאַליזעס דעמאַנסטרייטיד יקספּאַנדיד קלאָונז מיט ינאַגרייטיד AAV מאַלאַקיולז, אַרייַנגערעכנט אַ קלאָון מיט אַ בעשאָלעם וועקטאָר. קיין הינט דעמאַנסטרייטיד זאָגן פון טומאָריגענעסיס, סאַגדזשעסטינג די קלאָנאַל יקספּאַנשאַן און ינאַגריישאַן געשעענישן זענען נישט פארבונדן מיט מאַליגנאַנסיז.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס