Yiddish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
כיילייץ פֿון די ISTH 2020 ווירטועל קאנגרעס
א ראָמאַן אַדענאָ אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) גענע טעראַפּיע (FLT180a) אַטשיווז נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב) פּאַטיענץ (B-AMAZE לערנען)
P. Chowdary1,2, S. Shapiro3, M. Makris4, דזשי עוואַנס5, ש בויס6, קיי טאַלקס7, דזשי דאָלאַן8, יו רייס9, עם פיליפּס1, A. Riddell1, MR Peralta1, M. Quaye2, E. Tuddenham1, J. Krop10, דזשי קורץ11, S. Kar11, A. Smith11, A. Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust, לאָנדאָן, פאראייניגטע קעניגרייך
2אוניווערסיטעט קאָלעדזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, פארייניקטע מלכות
3Oxford Haemophilia & Thrombosis Center און Oxford NIHR BRC, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
4אוניווערסיטעט פון שעפילד, שעפילד, אמעריקאנער קינגדאָם
5קענט & קאַנטערבורי האָספּיטאַל, קאַנטערבורי, פאראייניגטע קעניגרייך
6אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן, סאָוטהאַמפּטאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
7Newcastle Haemophilia פולשטענדיק קער צענטער, נעווקאַסטלע, פֿאַראייניקטע מלכות
8Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
9סט דזשוד קינדער פאָרשונג האָספּיטאַל, מעמפיס, פאַרייניקטע שטאַטן
10פרעעלינע, באָסטאָן, פאַרייניקטע שטאַטן
11פרעעלינע, סטעוועןאַגע, אמעריקאנער קינגדאָם
P. Chowdary1,2, S. Shapiro3, M. Makris4, דזשי עוואַנס5, ש בויס6, קיי טאַלקס7, דזשי דאָלאַן8, יו רייס9, עם פיליפּס1, A. Riddell1, MR Peralta1, M. Quaye2, E. Tuddenham1, J. Krop10, דזשי קורץ11, S. Kar11, A. Smith11, A. Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust, לאָנדאָן, פאראייניגטע קעניגרייך
2אוניווערסיטעט קאָלעדזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, פארייניקטע מלכות
3Oxford Haemophilia & Thrombosis Center און Oxford NIHR BRC, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
4אוניווערסיטעט פון שעפילד, שעפילד, אמעריקאנער קינגדאָם
5קענט & קאַנטערבורי האָספּיטאַל, קאַנטערבורי, פאראייניגטע קעניגרייך
6אוניווערסיטעט האָספּיטאַל סאָוטהאַמפּטאָן, סאָוטהאַמפּטאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
7Newcastle Haemophilia פולשטענדיק קער צענטער, נעווקאַסטלע, פֿאַראייניקטע מלכות
8Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
9סט דזשוד קינדער פאָרשונג האָספּיטאַל, מעמפיס, פאַרייניקטע שטאַטן
10פרעעלינע, באָסטאָן, פאַרייניקטע שטאַטן
11פרעעלינע, סטעוועןאַגע, אמעריקאנער קינגדאָם
שליסל דאַטאַ פּאָינץ
די פיגור סאַמערייזיז די זאַץ פון די FLT180a וועקטאָר (לינקס טאַפליע) און די וויטראָ טראַנסאַקטיאָן עפעקטיווקייַט פון די AAVS3 קאַפּסיד (רעכט טאַפליע). דער וועקטאָר איז קאַמפּאָוזד פון אַ ראַשאַנאַלי דיזיינד, סינטעטיש מענטשלעך לעבער טראַפּיק קאַפּסיד (AAVS3), אַ שטאַרק לעבער ספּעציפיש פאַרשפּרייטער מיט אָפּטימיזעד ינטראָנס, און אַ קאָדאָן-אָפּטימיזעד פּאַדואַ וואַריאַנט פון די FIX דזשין. אין ערשטיק העפּאַטאָסיטע צעל קולטור, די AAVS3 קאַפּיד דעמאַנסטרייץ אַ עפעקטיווקייַט פון טראַנסדוקטיאָן וואָס איז פיר מאָל גרעסער ווי די ווייַטער עפעקטיוו קאַפּסיד, AAV4.
פארבונדן אינהאַלט
ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
דערלאנגט דורך Barbara A. Konkle, MD
דערלאנגט דורך Steven W. Pipe, MD
דערלאנגט דורך Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
דערלאנגט דורך David Lillicrap, MD
דערלאנגט דורך Thierry VandenDriessche, PhD
דערלאנגט דורך Flora Peyvandi, MD, PhD
דערלאנגט דורך Glenn F. Pierce, MD, PhD
