א פאַקטאָר VIII וואַריאַנט מיט ילימאַניישאַן פון די N-גלייקאָוסילאַטיאָן פּלאַץ ביי 2118 רידוסט אַנטי-FVIII ימיון רעספּאָנסעס אין גענע טעראַפּיע באהאנדלט העמאָפיליאַ א מיסע
כיילייץ פֿון די ASGCT 25 יערלעך פאַרזאַמלונג

א פאַקטאָר VIII וואַריאַנט מיט ילימאַניישאַן פון די N-גלייקאָוסילאַטיאָן פּלאַץ ביי 2118 רידוסט אַנטי-FVIII ימיון רעספּאָנסעס אין גענע טעראַפּיע באהאנדלט העמאָפיליאַ א מיסע

דערלאנגט דורך: Carol H. Miao, MD, Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington, United States

קאַראָל ה. מיאַו1,4, מענג-ני פאן1, שואישואי וואנג2, דזשונפּינג זשאַנג3, Xiaohe Cai1, טינג-יען טשאַו1, ליי לי2, Weidong Xiao3, בארבארא א קאנקלע4

1Seattle קינדער פאָרשונג אינסטיטוט, Seattle, WA
2דזשאָרדזשאַ שטאַט אוניווערסיטעט, אַטלאַנטאַ, גאַ
3ינדיאַנאַ אוניווערסיטעט, ינדיאַנאַפּאָליס, ינ
4אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, Seattle, WA

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

ינכיבאַטער אַנטוויקלונג נאָך ינפיוזשאַן פון WT-BDD-FVIII און מיוטייטיד FVIII וועריאַנץ

העמאָפיליאַ א מיסע זענען ינדזשעקטיד הידראָדינאַמיקאַללי מיט פּלאַזמידס קאָדירונג מיוטייטיד FVIII וועריאַנץ און WT BDD-FVIII, ריספּעקטיוולי. צווייטע טשאַלאַנדזשיז זענען דורכגעקאָכט דורך הידראָדינאַמיק ינדזשעקשאַן אין אַלע גרופּעס אויף טאָג 86. (א) פֿון לינקס צו רעכט, די ווילד-טיפּ (WT)-BDD-FVIII פּלאַסמיידז געניצט פֿאַר N צו Q מוטאַגענעס, די ריזאַלטינג FVIII וואַריאַנט קאַנסטראַקשאַנז געניצט פֿאַר אין וויוואָו. דזשין טעראַפּיע, און קאָרעוו FVIII אַנטיבאָדי ענטפער. (ב) FVIII-ספּעציפיש יגג לעוועלס זענען אַנאַלייזד דורך עליסאַ נאָך ערשטער און רגע פּלאַזמיד טשאַלאַנדזשיז. אַנטי-FVIII ימיון רעספּאָנסעס זענען באטייטיק רידוסט אין מיסע באהאנדלט מיט די פּלאַזמיד קעריינג FVIII N2118Q וואַריאַנט.

CD4 + T-צעל פּראָוליפעריישאַן אין ענטפער צו אָוווערלאַפּינג מאַננאָסילאַטעד פּעפּטיידז

(א) אָוווערלאַפּינג פּעפּטיידז אַרומיק די N2118 פּלאַץ, 15 אַמינאָ אַסאַדז אין לענג, זענען סינטאַסייזד מיט הויך מאַננאָסע גלייקאַן Man6GlcNAc2 אַטאַטשמאַנץ. (ב) CD4+ ט-צעל פּראָוליפעריישאַן לעוועלס זענען געמאסטן אין ענטפער צו מאַננאָסילאַטעד פּעפּטיידז MP1 (לינקס טאַפליע), MP2 (מיטן טאַפליע) און MP3 (רעכט טאַפליע) און זייער ניט-גלייקאָוסילאַטעד קאַונערפּאַרץ (NGP1, NGP2 און NGP3). די דאַטן זענען דערלאנגט ווי מיטל מיט נאָרמאַל דיווייישאַן פון דריי באַזונדער יקספּעראַמאַנץ (**P <0.01, ***P <0.001).

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל