סטעווען וו. פּייפּ, מד
כיילייץ פֿון די ISTH 2021 קאָנגרעסס

52 וואָך עפיקאַסי און זיכערקייַט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: דאַטן פֿון די פאַסע 3 האָפּע-ב גענע טעראַפּיע פּראָצעס

SW רער1, FW Leebeek2, מ. רעכט3, נס קיי4, ש. לאטימאר3, דזשי קאַסטאַמאַן5, EK Sawyer6,7, ש ווערוויי6,7, ך קאָללעטטאַ6,7, ד קופּער6,7, ר. דאָלמעץ6,7, וו. מיעסבאַטש8, HOPE-B ינוועסטיגאַטאָרס

1אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, פאַרייניקטע שטאַטן

2עראַסמוס אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, נעטהערלאַנדס

3אָרעגאָן געזונט און וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, פאַרייניקטע שטאַטן

4אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, פאַרייניקטע שטאַטן

5צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס און קאָואַגיאַליישאַן, קאַרעגגי אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, פלאָראַנס, איטאליע

6uniQure ינק, לעקסינגטאָן, פאַרייניקטע שטאַטן

7uniQure BV, אמסטערדאם, האלאנד

8אוניווערסיטעט שפּיטאָל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פאַרריכטן אַקטיוויטעט איבער 52 וואָכן נאָך ינפיוזשאַן

דורכשניטלעך און מידיאַן FIX טעטיקייט פֿאַר אַלע פּאַרטיסאַפּאַנץ אין די HOPE-B פּראָצעס פֿאַר 52 וואָכן נאָך דאָוסינג מיט 2 × 1013 גק/קג (N = 54). נאָך באַהאַנדלונג, FIX טעטיקייט ינקריסיז ראַפּאַדלי צו אַ דורכשניטלעך פון 39.0 IU/דל אין וואָך 26 און 41.5 IU/דל אין וואָך 52.

באַהאַנדלונג-פֿאַרבונדענע אַדווערס געשעענישן

רובֿ אָפט אַדווערס געשעענישן (עפשער שייַכות אָדער פֿאַרבונדענע באַהאַנדלונג) מיט אַ ינסידאַנס פון ≥ 5% אין די זיכערקייַט באַפעלקערונג בעשאַס די פּאָסטן-באַהאַנדלונג צייט. צווישן 408 פּאַרטיסאַפּאַנץ עס זענען 53 אַדווערס געשעענישן, פון וואָס 91 (צווישן 39 פּאַרטיסאַפּאַנץ) זענען גערעכנט ווי באַהאַנדלונג-פֿאַרבונדענע אַדווערס געשעענישן (טראַעס).

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל