ISTH - רעקאַמענדיד רעסורסן

א זאַמלונג פון גענ טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ וויסנשאפטלעכע צייטונגען, סעלעקטעד קליניש טריאַלס, רעגולאַטאָרי דאָקומענטן און נוציק לינקס

WFH eLearning Center קליניש טריאַלס

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

דער eLearning צענטער איז ארויס דורך די וועלט פעדעריישאַן פון העמאָפיליאַ
(WFH) און איז לינגקט דאָ מיט דערלויבעניש.

© 2022 וועלט פעדעריישאַן פון העמאָפיליאַ https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

וויסנשאפטלעכע צייטונגען און רעגולאַטאָרי דאָקומענטן

העמאָפיליאַ גענ טעראַפּיע באריכטן

1. אַבבאַסי י העמאָפיליאַ דזשין טהעראַפּיעס ווייַזן צוזאָג. דזשאַמאַ. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. ראָמאַן אַפּראָוטשיז צו העמאָפיליאַ טעראַפּיע: סאַקסעסאַז און טשאַלאַנדזשיז. בלוט. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. ראָמאַן טהעראַפּיעס און קראַנט קליניש פּראָגרעס אין העמאָפיליאַ יי. טהער אַדוו. העמאַטאָל.קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. ברייקטרו אין דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ. אַש קליניש נייַעס. 1 אקטאבער 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. ימערדזשינג ישוז אין AAV-מעדיאַטעד אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע. מאָל טהער מעטה קלין דעוו. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. נאַוואַגייטינג גיכקייַט באַמפּס אויף די כידעש שאָסיי אין העמאָפיליאַ טעראַפּיוטיקס. העמספערע. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. דאָשי בס, עט על. דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ: וואָס איז דער צוקונפֿט? טהער אַדוו. העמאַטאָל. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. דזשין טעראַפּיע קומט פון עלטער. וויסנשאַפט. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע: פֿון טריילבלאַזער צו גאַמעטשאַנגער. העמאָפיליאַ. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע קומט פון עלטער. Hematology Am Soc Hematol Educ פּראָגראַם. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. ימערדזשינג טהעראַפּיעס פֿאַר העמאָפיליאַ – גלאָבאַל פּערספּעקטיוו. העמאָפיליאַ. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. א גילדענע צייט פֿאַר באַהאַנדלונג פון העמאָפיליאַ? העמאָפיליאַ. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. גענאָמע-עדיטינג טעקנאַלאַדזשיז פֿאַר דזשין קערעקשאַן פון העמאָפיליאַ. מענטשנרעכט. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. פּעררין גק, עט על. דערהייַנטיקן אויף דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ. בלוט. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. א שפֿע פון ​​טהעראַפּיעס אונטער העמאָפיליאַ. מאָל טהער. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. פאַרגאַנגענהייט, פאָרשטעלן און צוקונפֿט פון העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע: פֿון וועקטאָרס און טראַנסגענעס צו באַוווסט און אומבאַקאַנט אַוטקאַמז. העמאָפיליאַ. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. די קייַלעכיק טיש פון די WFH דזשין טעראַפּיע: פארשטאנד די לאַנדשאַפט און טשאַלאַנדזשיז פון דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ אַרום די וועלט. העמאָפיליאַ. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. רער סוו. נייַ טהעראַפּיעס פֿאַר העמאָפיליאַ. Hematology Am Soc Hematol Educ פּראָגראַם. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. רער סוו. דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ. פּידיאַטר בלוט ראַק. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. דזשין טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ: פֿון כייפּ צו האָפענונג. העמספערע. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

לעצטע פּרעזאַנטיישאַנז

EAHAD גענע טעראַפּיע הוב און ספּאָוק מאָדעל וועבינאַר
קסנומקס מאַרץ קסנומקס
https://www.youtube.com

נוציק לינקס

נאַשאַנאַל העמאָפיליאַ וויקיפּעדיע
https://www.hemophilia.org/

וועלט פעדעריישאַן פון העמאָפיליאַ
https://www.wfh.org

קליניש אַדוואַנסאַז אין גענעסיס טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

סעלעקטעד קליניש טריאַלס

העמאָפיליאַ א

  • NCT02576795. א פאַסע 1/2, דאָזע-עסקאַלירונג, זיכערקייַט, טאָלעראַביליטי און עפיקאַסי לערנען פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק, אַ אַדענאָווירוס-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר-מעדיאַטעד גענעס אַריבערפירן פון מענטשלעך פאַקטאָר ווייי אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. א פאַסע 1/2 זיכערקייט, טאָלעראַביליטי און עפיקאַסי לערנען פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק, אַ אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר-מעדיאַטעד גענעם אַריבערפירן פון מענטשלעך פאַקטאָר VIII אין העמאָפיליאַ א פּאַטיענץ מיט ריזידזשואַל FVIII לעוועלס ≤ 1 IU / dL און פאַר-יגזיסטינג אַנטיבאָדיעס קעגן AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. פאַסע 3 לערנען צו אָפּשאַצן עפיקאַסי / זיכערקייַט פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק אַן AAV וועקטאָר-מעדיאַטעד גענעם אַריבערפירן פון הפוויי ביי אַ דאָזע פון ​​4E13vg / kg אין העמאָפיליאַ א פּאַטיענץ מיט ריזידזשואַל FVIII לעוועלס ≤1 IU / dL באקומען פּראַפילאַקטיק FVIII ינפיוזשאַנז. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. א פאַסע 3 עפן-לאַבעל, איין-אָרעם לערנען צו אָפּשאַצן די עפיקאַסי און זיכערקייַט פון BMN 270, אַן אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר-מעדיאַטעד דזשין אַריבערפירן פון מענטשלעך פאַקטאָר VIII אין העמאָפיליאַ א פּאַטיענץ מיט ריזידזשואַל FVIII לעוועלס ≤ 1 IU / dL באקומען פּראַפילאַקטיק FVIII ינפיוזשאַנז. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. א מולטי-צענטער יוואַליויישאַן פון די לאַנג-טערמין זיכערקייַט און עפיקאַסי פון SPK-8011 [אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר מיט ב-פעלד אויסגעמעקט מענטשלעך פאַקטאָר VIII גענע] אין מאַלעס מיט העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. גענעס אַריבערפירן, דאָזע-דערגייונג זיכערקייַט, טאָלעראַביליטי און עפיקאַסי לערנען פון SPK-8011 [אַ רעקאָמבינאַנט אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר מיט מענטש פאַקטאָר ווייי דזשין] אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. דאָזע-דערגייונג לערנען פון SPK-8016 דזשין טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ א צו שטיצן עוואַלואַטיאָן אין מענטשן מיט פוויי ינכיבאַטערז. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. א גלאבאלע, עפֿן-לאַבעל, Multicenter, פאַסע 1/2 לערנען פון די זיכערקייט און דאָזע עסקאַלירונג פון BAX 888, אַ Adeno-Associated ווירוס סעראָטיפּע 8 (AAV8) וועקטאָר יקספּרעסינג די B- פעלד אויסגעמעקט פאַקטאָר VIII (BDD-FVIII) אין שטרענג העמאָפיליאַ א סאַבדזשעקץ אַדמינאַסטערד אַ איין ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. א פאַסע 1/2, עפן-לאַבעל, אַדאַפּטיוו, דאָזע-ריינדזשינג לערנען צו אַססעסס די זיכערקייַט און טאָלעראַביליטי פון SB-525 (רעקאָמבינאַנט AAV2 / 6 מענטש פאַקטאָר 8 גענע טעראַפּיע) אין דערוואַקסן סאַבדזשעקץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ א. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: גענעטהעראַפּי פֿאַר העמאָפיליאַ א ניצן אַ ראָמאַן סעראָטיפּע 8 קאַפּסיד פּסעודאָטיפּעד אַדענאָ-פארבונדן וויראַל וועקטאָר קאָדירונג פאַקטאָר VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviral FVIII דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. פאַסע איך לערנען עוואַלואַטינג די זיכערקייט און פיזאַבילאַטי פון העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל דזשין אַריבערפירן וואָס צילן פאַקטאָר VIII עקספּרעס פֿון פּלאַטעלעץ פֿאַר פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

העמאָפיליאַ ב

  • NCT02484092. גענע טעראַפּיע, עפֿן-לאַבעל, דאָזע-עסקאַלירונג לערנען פון SPK-9001 [Adeno-Associated וויראַל וועקטאָר מיט מענטש פאַקטאָר IX גענע] אין סאַבדזשעקץ מיט העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX לאנג לערנען: א פאַקטאָר IX (FIX) גענעם אַריבערפירן, מולטיקענטער עוואַלואַטיאָן פון די לאַנג טערמין זיכערקייַט און עפיקאַסי לערנען פון SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. א פאַסע I / II, עפן-פירמע, אַנקאַנטראָולד, איין-דאָזע, דאָזע-אַסענדינג, מולטי-צענטער פּראָצעס ינוועסטאַגייטינג אַ אַדענאָ-פֿאַרבונדן וויראַל וועקטאָר כּולל אַ קאָדאָן-אָפּטימיזעד מענטשלעך פאַקטאָר IX גענע (AAV5-hFIX) אַדמינאַסטערד צו דערוואַקסן פּאַטיענץ מיט שטרענג אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. פאַסע III, עפֿן-פירמע, איין-דאָזע, מולטי-צענטער, Multinational טרייל ינוועסטאַגייטינג אַ סעראָטיפּע 5 אַדענאָ-פֿאַרבונדן וויראַל וועקטאָר כּולל די Padua וואַריאַנט פון אַ קאָדאָן-אָפּטימיזעד מענטשלעך פאַקטאָר IX גענע (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) אַדמינאַסטערד צו אַדאַלץ ביי ערגעץ אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. פאַסע IIb, עפֿן-פירמע, איין-דאָזע, איין-אָרעם, מולטי-צענטער פּראָצעס צו באַשטעטיקן דעם פאַקטאָר IX אַקטיוויטעט לעוועל פון די סעראָטיפּע 5 אַדענאָ-פֿאַרבונדן וויראַל וועקטאָר כּולל די Padua וואַריאַנט פון אַ קאָדאָן-אָפּטימיזעד מענטש פאַקטאָר IX גענע (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) אַדמינאַסטערד צו דערוואַקסן סאַבדזשעקץ מיט שטרענג אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. א פאַסע 1/2 עפֿן-לאַבעל, איין אַסענדינג דאָזע פּראָצעס פון אַ זיך-קאַמפּלאַמענטינג אָפּטימיזעד אַדענאָ-פארבונדן ווירוס סעראָטיפּע 8 פאַקטאָר IX גענע טעראַפּיע (AskBio009) אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. א פאַסע איך / צווייטער, עפן לאַבעל, מולטיסענטער, אַסענדינג איין דאָזע, זיכערקייַט לערנען פון אַ ראָמאַן אַדענאָ- אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר (FLT180a) אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. אַ עפן-לאַבעל, מולטיסענטר, לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן לערנען צו ויספאָרשן די זיכערקייַט און געווער פון ענטפער נאָך דאָוסינג פון אַ ראָמאַן אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר (FLT180a) אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. א פאַסע איך, עפֿן-לאַבעל, שטייַגן דאָוסאַדזש לערנען צו אַססעסס די זיכערקייַט און טאָלעראַביליטי פון AAV2 / 6 פאַקטאָר IX גענע טעראַפּיע דורך זינק פינגער נוקלעאַסע (ZFN) מעדיאַטעד טאַרגעטעד ינאַגריישאַן פון SB-FIX אין דערוואַקסן סאַבדזשעקץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. אַ עפן לאַבעל דאָזע-עסקאַלירונג לערנען פון אַ זיך-קאַמפּלאַמענטשי אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) פֿאַר גענע אַריבערפירן אין העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל