עקספּרעס פון CRISPR / Cas9 mRNA LNPs צו פאַרריכטן אַ קליין דילעשאַן אין FVIII גענע אין העמאָפיליאַ א מיסע
כיילייץ פֿון די ASGCT 25 יערלעך פאַרזאַמלונג

עקספּרעס פון CRISPR / Cas9 mRNA LNPs צו פאַרריכטן אַ קליין דילעשאַן אין FVIII גענע אין העמאָפיליאַ א מיסע

דערלאנגט דורך: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | ימיונאַטי און ימיונאָטהעראַפּיעס, Seattle קינדער ס Seattle, וואַשינגטאָן, פאַרייניקטע שטאַטן

טשון-יו טשען1, Cai Xiaohe1, קאַראָל מיאַו1,2

1Seattle קינדער פאָרשונג אינסטיטוט, Seattle, וואַשינגטאָן

2דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריקס, אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, Seattle, וואַשינגטאָן

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

mRNA LNPs ציל ביידע העפּאַטאָסיטעס און לעבער ענדאָטהעליאַל סינוסוידאַל סעלז (LSECs)

פאַרשידן פאָרמיוליישאַנז פון לוסיפעראַסע מרנאַ (לוק) ענקאַפּסאַלייטיד אין MC3-באזירט ליפּיד נאַנאָפּאַרטיקלעס (לנפּס) זענען ינטראַווינאַסלי ינדזשעקטיד אין מיסע. לוסיפעראַסע אויסדרוק איז דער הויפּט דיטעקטאַד אין לעבער, מיט די סטראָנגעסט אויסדרוק געוויזן דורך LNP פאָרמיוליישאַן 5. לעבער ימיונאַסטיינינג סטיינינג דעמאַנסטרייטיד אַז דיל-לייבאַלד לנפּ קענען הצלחה טראַנספעקט ביידע העפּאַטאָסיטעס און ענדאָושעליאַל סעלז. אין vivo.

Cas9 און sgRNA LNPs געבן NSG HemA מיסע צו ריגיין ענדאָגענאָוס פּלאַזמאַ FVIII אַקטיוויטעט

ענקאַפּסאַלייטיד קאַס9 מרנאַ און איין-גייד רנאַ (סגרנאַ) לנפּס זענען איבערגעגעבן אין ימיונאָודיפישאַנט העמאָפיליאַ א (נסג האַ) מיסע ינטראַווינאַסלי. סטאַביל אויסדרוק פון ענדאָגענאָוס FVIII פֿאַר אַרויף צו 4 וואָכן איז באשטעטיקט דורך aPTT אַסיי און עדיטיד מוטאַנט FVIII איז געווען וועראַפייד דורך דנאַ סיקוואַנסינג און אָנליין CRISPR אַנאַליסיס מכשירים, ריספּעקטיוולי.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל