Yiddish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
כיילייץ פֿון די ASGCT 25 יערלעך פאַרזאַמלונג
עקספּרעס פון CRISPR / Cas9 mRNA LNPs צו פאַרריכטן אַ קליין דילעשאַן אין FVIII גענע אין העמאָפיליאַ א מיסע
דערלאנגט דורך: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | ימיונאַטי און ימיונאָטהעראַפּיעס, Seattle קינדער ס Seattle, וואַשינגטאָן, פאַרייניקטע שטאַטן
טשון-יו טשען1, Cai Xiaohe1, קאַראָל מיאַו1,2
1Seattle קינדער פאָרשונג אינסטיטוט, Seattle, וואַשינגטאָן
2דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריקס, אוניווערסיטעט פון וואַשינגטאָן, Seattle, וואַשינגטאָן
שליסל דאַטאַ פּאָינץ
- mRNA LNPs ציל ביידע העפּאַטאָסיטעס און LSECs
- Cas9 און sgRNA LNPs געבן NSG HemA מיסע צו ריגיין ענדאָגענאָוס פּלאַזמאַ FVIII אַקטיוויטעט
פאַרשידן פאָרמיוליישאַנז פון לוסיפעראַסע מרנאַ (לוק) ענקאַפּסאַלייטיד אין MC3-באזירט ליפּיד נאַנאָפּאַרטיקלעס (לנפּס) זענען ינטראַווינאַסלי ינדזשעקטיד אין מיסע. לוסיפעראַסע אויסדרוק איז דער הויפּט דיטעקטאַד אין לעבער, מיט די סטראָנגעסט אויסדרוק געוויזן דורך LNP פאָרמיוליישאַן 5. לעבער ימיונאַסטיינינג סטיינינג דעמאַנסטרייטיד אַז דיל-לייבאַלד לנפּ קענען הצלחה טראַנספעקט ביידע העפּאַטאָסיטעס און ענדאָושעליאַל סעלז. אין vivo.
ענקאַפּסאַלייטיד קאַס9 מרנאַ און איין-גייד רנאַ (סגרנאַ) לנפּס זענען איבערגעגעבן אין ימיונאָודיפישאַנט העמאָפיליאַ א (נסג האַ) מיסע ינטראַווינאַסלי. סטאַביל אויסדרוק פון ענדאָגענאָוס FVIII פֿאַר אַרויף צו 4 וואָכן איז באשטעטיקט דורך aPTT אַסיי און עדיטיד מוטאַנט FVIII איז געווען וועראַפייד דורך דנאַ סיקוואַנסינג און אָנליין CRISPR אַנאַליסיס מכשירים, ריספּעקטיוולי.
פארבונדן אינהאַלט
