סטאַבילין-2 פּראָמאָטער מאָדולאַטעס די ימיון ענטפער צו FVIII נאָך לענטיוויראַל וועקטאָר עקספּרעס אין העמאָפיליק מיסע

כיילייץ פֿון די ASGCT 25 יערלעך פאַרזאַמלונג

סטאַבילין-2 פּראָמאָטער מאָדולאַטעס די ימיון ענטפער צו FVIII נאָך לענטיוויראַל וועקטאָר עקספּרעס אין העמאָפיליק מיסע

דערלאנגט דורך: Antonia Follenzi, MD, PhD, אוניווערסיטעט פון Piemonte Orientale, Novara, איטאליע

Antonia Follenzi¹, אסתר באָרוני¹, Roberta A. Cirsmaru¹, Paolo E. Di Simone¹, Rosella Famà¹, וואַלענטינאַ ברוסקאַגגין¹, סימאָנע מערלין¹, ברייאַן די ברוין², טשיאַראַ באָרסאָטטי¹

¹דעפּאַרטמענט פון געזונט ססיענסעס, אוניווערסיטעט פון Piemonte Orientale, Novara, איטאליע
²דעפּאַרטמענט פון געזונט ססיענסעס, בארג סיני שולע פון מעדיסינע, ניו יארק, ניו יארק

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

סטאַבלין-2 (STAB2) פּראָמאָטער דירעקטעד אויסדרוק אין LSECs
סטאַב2 פּראָמאָטער דירעקטעד די אויסדרוק פון LV.pSTAB2.FVIII אין העמאָפיליאַ א מיסע

סטאַבלין-2 (STAB2) פּראָמאָטער דירעקטעד אויסדרוק אין LSECs

STAB2 איז אַ סקאַוואַנדזשער רעסעפּטאָר ינוואַלווד אין די רעשוס פון היאַלוראָנאַן און די vWF-FVIII קאָמפּלעקס. דער רעסעפּטאָר איז דער הויפּט אויסגעדריקט אין לעבער דורך לעבער סינוסוידאַל ענדאָטהעליאַל סעלז (LSECs). די STAB2 פּראָמאָטער איז געניצט צו דירעקט GFP אויסדרוק אין LSECs אויף לענטיוויראַל (LV) עקספּרעס. ינדזשעקשאַן פון LV.STAB2-GFP / FVIII וועקטאָרס אין ימיון-ריאַקטיוו BALB / C מיסע געוויזן ענדאָושעליאַל טאַרגאַטינג און לאַנג-טערמין וישאַלט פון טראַנסגענע אויסדרוק אין פאַרגלייַך מיט די נוצן פון PGK, אַ ומעטומיק פּראָמאָטער פֿאַר וואָס אויסדרוק איז קלירד אין 2 וואָכן אין ינדזשעקטיד. מיסע.

סטאַב2 פּראָמאָטער דירעקטעד די אויסדרוק פון LV.pSTAB2.FVIII אין העמאָפיליאַ א מיסע

סטאַב 2 פּראָמאָטער טעטיקייט איז געווען עוואַלואַטעד ווייַטער אין וויוואָו דורך ינדזשעקטינג LV קעריינג FVIII טראַנסגענע אין עטלעכע סטריינז פון העמאָפיליק מיסע נאכגעגאנגען דורך אַסעסמאַנט פון FVIII טעטיקייט און נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס פאָרמירונג. ווי געוויזן דאָ, LV עקספּרעס פון FVIII טראַנסגענע, געטריבן דורך די STAB2 פּראָמאָטער, געפֿירט צו FVIII אויסדרוק דער הויפּט אין LSECs (לינקס טאַפליע) אָן נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס (רעכט טאַפליע) פֿאַר אַרויף צו איין יאָר.