נאָכפאָלגן פון מער ווי 5 יאָר אין אַ קאָהאָרט פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב באהאנדלט מיט Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג

נאָכפאָלגן פון מער ווי 5 יאָר אין אַ קאָהאָרט פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב באהאנדלט מיט Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

בן י סאַמעלסאָן-דזשאָנעס, מד, פד¹, ספּענסער קיי סאַליוואַן, מד², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, לינדזי יי דזשארזש, מד^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, מד⁸, Amanda O'Brien^9*, יאַן ווינבורן, MBBS, PhD, MRCS^{קסנומקס *}, לין עם סמיט, מבאַ^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, און דזשערעמי רופּאָן, מד⁹

¹די קינדער האָספּיטאַל פון פילאדעלפיע, פילאדעלפיע, פּאַ
²מיסיסיפּי צענטער פֿאַר אַוואַנסירטע מעדיסינע, מאַדיסאָן, מיז
³צעל און מאָלעקולאַר טהעראַפּיעס, רויאַל פּרינס אַלפרעד האָספּיטאַל, SLHD, אויסטראַליע
⁴אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ דייוויס, סאַקראַמענטאָ, CA
⁵פּערעלמאַן שולע פון מעדיסינע אין דעם אוניווערסיטעט פון פּעננסילוואַניאַ, פילאדעלפיע, פּאַ
⁶העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, וק דייוויס, סאַקראַמענטאָ, CA
⁷אוניווערסיטעט פון טאָראָנטאָ, סט. מיכאל ס האָספּיטאַל, טאָראָנטאָ, קאַנאַדע
⁸קאָלאָמביע אוניווערסיטעט, ניו יארק, ניו יאָרק
⁹Pfizer ינק., Collegeville, פּאַ
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, סערי, פֿאַראייניקטע מלכות
¹¹Pfizer ינק., ניו יארק, ניו יאָרק

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

FIX אַקטיוויטעט איבער צייט נאָך ינפיוזשאַן פון Fidanacogene Elaparvovec
אַבר איבער צייט נאָך ינפיוזשאַן פון Fidanacogene Elaparvovec

FIX אַקטיוויטעט איבער צייט נאָך ינפיוזשאַן פון Fidanacogene Elaparvovec

FIX אַקטיוויטעט (ווי פון די דורכשניט טאָג פון דעצעמבער 2020) פֿאַר די 15 פּאַרטיסאַפּאַנץ אין די פאַסע 1/2 קליניש פּראָצעס פון פידאַנאַקאָגענע עלאַפּאַרוואָוועק וואָס באקומען אַ דאָזע פון 5e11 ווג / קג. FIX אַקטיוויטעט איז באשלאסן מיט די צענטראל לאַבאָראַטאָריע Actin FSL-באזירט איין-בינע קלאַטינג אַססייַ. די דורכשניטלעך FIX אַקטיוויטעט לעוועלס זענען פארבליבן אין די מילד העמאָפיליאַ שטרענגקייַט קייט: 22.8%, יאָר 1 (n = 15); 25.4%, יאָר 2 (n = 14); 22.9%, יאָר 3 (n = 14); 24.9%, יאָר 4 (n = 9); און 19.8%, יאָר 5 (n = 7).

אַבר איבער צייט נאָך ינפיוזשאַן פון Fidanacogene Elaparvovec

אַבר פֿאַר 14 פון די 15 פאַסע 1/2 פּאַרטיסאַפּאַנץ וואָס אנטייל אין די לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען. בלויז 9 און 5 פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן ריטשט די 5 יאָר און 6 יאָר נאָכגיין-אַרויף צייט צייט ריספּעקטיוולי. זינט פאַר-וועקטאָר ינפיוזשאַן, די דורכשניטלעך ABR איז ריינדזשד פון 0.1-0.9 פּער יאָר אין די לויף פון נאָכגיין-אַרויף, און קיין פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן ריזומד FIX פּראָפילאַקסיס.