Yiddish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
כיילייץ פֿון NHF ס 16 טה וואַרשטאַט אויף ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ
ברייקינג טראַנסגענע טאָלעראַנץ דורך ימיונאָסופּפּרעססיאָן
Valder R. Arruda, MD, PhD
אַססאָסיאַטע פּראַפעסער פון פּידיאַטריקס
פּערעלמאַן שולע פון מעדיסינע, אוניווערסיטעט פון פּעננסילוואַניאַ
צענטער פֿאַר סעליאַלער און מאָלעקולאַר טהעראַפּיעס (CCMT)
קינדער האָספּיטאַל פון פילאדעלפיע
שליסל דאַטאַ פּאָינץ
שטודיום אין ניט-מענטשלעך פּריימייץ (נהפּ), פּרעטרעאַטעד מיט מיקאָפענאָלאַטע מאָפעטיל (ממף) סטאַרטינג 1 וואָך איידער וועקטאָר אַדמיניסטראַציע און ראַפּאַמיסין סטאַרטינג דעם טאָג פון וועקטאָר אַדמיניסטראַציע, דעמאַנסטרייטיד אַז אַדמיניסטראַציע פון ט-צעל ימיונאָסופּפּרעססיאָן (מיט קיניגל אַנטי-טהימאָסיטע גלאָבולין, rATG) קאַנקאַמיטאַנט מיט AAV וועקטאָר ריזאַלטיד אין אַנטוויקלונג פון FIX אַנטיבאָדיעס און אַ געוואקסן Th17/Treg פאַרהעלטעניש (לינקס טאַפליע), כאָטש אַדמיניסטראַציע פון ATG 5 וואָכן נאָך די AAV וועקטאָר ריזאַלטיד אין קיין FIX אַנטיבאָדיעס און אַ נידעריקער Th17/Treg פאַרהעלטעניש (רעכט טאַפליע).
צו סאַמערייז דעם סעריע פון שטודיום, ימיונאָסופּפּרעססיאָן מיט מינימאַל רעדוקציע אין טרעג סעלז איז אָפּטימאַל פֿאַר ינשורינג לעבער-מעדיאַטעד ימיון טאָלעראַנץ צו FIX טראַנסגענע אויסדרוק. אין NHPs, פּרעטרעאַטמענט מיט MMF און ראַפּאַמיסין, נאכגעגאנגען דורך דילייד אַדמיניסטראַציע פון rATG איז ביכולת צו צושטעלן סוסטאַינעד ימיון טאָלעראַנץ, כאָטש rATG אָדער דאַקליזומאַב אַדמינאַסטערד אין דער צייט פון וועקטאָר ינפיוזשאַן איז נישט.
פארבונדן אינהאַלט
