אַדוואַנסאַז אין דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ

שליסל קאָנסידעראַטיאָנס:
אַדוואַנסאַז אין דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ

רעקאָרדעד לייוו ווי אַ פרייטאג סאַטעליט סימפּאָסיום איידער די 62 אַש יערלעך באַגעגעניש און ויסשטעלונג

Adeno- אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָרס (AAV)

לינדזי דזשארזש, מד

AAV עקספּרעססיאָן קאַסעט

לינדזי דזשארזש, מד

AAV גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ

לינדזי דזשארזש, מד

קורץ טערמין זיכערקייַט

לינדזי דזשארזש, מד

געווער פון עקספּרעססיאָן

לינדזי דזשארזש, מד

אָפּטימיזאַטיאָן פון טראַנסגענע

Barbara A. Konkle, MD

פאַרריכטן פּאַדואַ וואַריאַנט

Barbara A. Konkle, MD

ספּק -9001

Barbara A. Konkle, MD

קראַנט AAV העמאָפיליאַ ב גענע טעראַפּיע טריאַלס

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

גלען F. Pierce, MD, PhD

BMN 270 - 4-יאָר דאַטן

גלען F. Pierce, MD, PhD

אָנגאָינג העמאָפיליאַ א גענע טעראַפּיע טריאַלס

גלען F. Pierce, MD, PhD

גיראָקטאָקאָגענע פייטעלפּאַרוואָוועק פאַסע 1/2 פּראָצעס

גלען F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII פאַסע 1/2 פּראָצעס

גלען F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 פאַסע 1/2 פּראָצעס

גלען F. Pierce, MD, PhD

AAV וועג צו FVIII עקספּרעססיאָן

גלען F. Pierce, MD, PhD

לעבן ביאָפּסיעס פֿון AAV-FVIII

גלען F. Pierce, MD, PhD

קייניין שטודיום פון אַאַוו-מעדיאַטעד דזשין אַריבערפירן

גלען F. Pierce, MD, PhD

פּאַנעל דיסקוסיע: פּרעזענטינג די אָפּציע פון ​​דזשין טעראַפּיע צו אַ פּאַציענט

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

גענע טעראַפּיע האלט פיל צוזאָג פֿאַר מענטשן מיט אַ ברייט פאַרשיידנקייַט פון באדינגונגען, אַרייַנגערעכנט טייפּס פון קאַנסערס, AIDS, צוקערקרענק, האַרץ קרענק און העמאָפיליאַ. דער ינאַווייטיוו צוגאַנג צו באַהאַנדלונג ענדערונגען גענעס אין די סעלז פון דעם גוף צו האַלטן די קרענק. 

גענאָטהעראַפּי פרווון צו פאַרבייַטן אָדער פאַרריכטן מיוטייטיד גענעס און מאַכן קראַנק סעלז מער קענטיק פֿאַר די ימיון סיסטעם. העמאָפיליאַ א און ב זענען ינכעראַטיד ווי טייל פון אַן X- לינגקט רעסעסיווע מוסטער. העמאָפיליאַ דזשאַנעטיקס ינוואַלווז גענעס געפֿונען אין די X כראָמאָסאָם, און עס נעמט בלויז איין פאָלטי דזשין צו פירן צו דעם בלידינג דיסאָרדער. 

צעל און דזשין טהעראַפּיעס זענען נאָך אונטער לערנען, אָבער די רעזולטאַטן זענען פּראַמאַסינג. קליניש טריאַלס האָבן געוויזן הצלחה און די פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן (פדאַ) האט באוויליקט איין טיפּ פון צעל טעראַפּיע. אין אונזער שליסל קאָנסידעראַטיאָנס: אַדוואַנסאַז אין דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ געפֿירט דורך Glenn F. Pierce, מיר דיסקוטירן אַן איבערבליק פון די קרענק, די קראַנט שטאַט פון דזשין טעראַפּיע, און מער.