Yiddish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddishכיילייץ פון די 64th אַש יערלעך פאַרזאַמלונג און עקספּאָסיטיאָן
דערהייַנטיקונגען אויף דריי אָנגאָינג קליניש טריאַלס אויף אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב
סטעווען וו. פּייפּ, מד
וואַך
גיך רעשוס פון וועקטאָר נאָך AAV-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן אין די פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011 אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ א
בנימין י סאַמעלסאָן דזשאָנעס, מד, פד
וואַךכיילייץ פֿון די 30th קאָנגרעסס פון ISTH
ילוסידייטינג די מעקאַניזאַם הינטער די AAV-דערייווד פאַקטאָר VIII אַססייַ דיסקרעפּאַנסי
אננא שטערנבערג, פ.ד
וואַך
באַציונג צווישן טראַנסגענע-פּראָדוצירט FVIII און בלידינג ראַטעס 2 יאָר נאָך דזשין אַריבערפירן מיט וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק: רעזולטאַטן פֿון Gener8-1
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
וואַך
רעזולטאַטן פון B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע-באַשטעטיקונג לערנען פון FLT180a AAV גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב
גוי יונג, מ.ד.
וואַך
ימפּרווומאַנץ אין געזונט-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב נאָך ריסיווינג עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק גענע טעראַפּיע
סטעווען וו. פּייפּ, מד
וואַךהיגהליגהץ פון די 25 טה יערלעך פאַרזאַמלונג פון ASGCT
סטאַביל העמאָסטאַטיק קערעקשאַן און ימפּרוווד העמאָפיליאַ-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן: לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב פּראָצעס פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק
סטעווען וו. פּייפּ, מד
וואַך
עקספּרעס פון CRISPR / Cas9 mRNA LNPs צו פאַרריכטן אַ קליין דילעשאַן אין FVIII גענע אין העמאָפיליאַ א מיסע
Chun-Yu Chen, PhD
וואַך
א פאַקטאָר VIII וואַריאַנט מיט ילימאַניישאַן פון די N-גלייקאָוסילאַטיאָן פּלאַץ ביי 2118 רידוסט אַנטי-FVIII ימיון רעספּאָנסעס אין גענע טעראַפּיע באהאנדלט העמאָפיליאַ א מיסע
קאַראָל ה. מיאַו, מד
וואַך
סטאַבילין-2 פּראָמאָטער מאָדולאַטעס די ימיון ענטפער צו FVIII נאָך לענטיוויראַל וועקטאָר עקספּרעס אין העמאָפיליק מיסע
Antonia Follenzi, MD, PhD
וואַךכיילייץ פֿון די WFH 2022 וועלט קאָנגרעסס
ניצן די וועלט פעדעריישאַן פון העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע רעגיסטרי פֿאַר די לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף פון העמאָפיליאַ פּאַטיענץ באהאנדלט מיט גענע טעראַפּיע
באַרבאַראַ קאָנקלע, מד
וואַךבנימצא פֿאַר CME קרעדיט!
טעמע: גענע טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ
אַקקרעדיטאַטיאָן טיפּ: AMA PRA קאַטעגאָריע 1 קרעדיט (s)™
מעלדונג טאָג: יוני קסנומקס, קסנומקס
אויסלויף טאג: יוני קסנומקס, קסנומקס
עסטימאַטעד צייט צו פאַרענדיקן טעטיקייט: קסנומקס מינוט
היגהליגהץ פון די 15 טה יערלעך קאָנגרעסס פון EAHAD
דאָזע סעלעקציע און לערנען פּלאַן פֿאַר B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע באַשטעטיקונג קליניש פּראָצעס פון FLT180A גענע טעראַפּיע פֿאַר פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
וואַך
לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב גענע טעראַפּיע פּראָצעס
Wolfgang Miesbach, מד
וואַך
עפיקאַסי און זיכערקייַט פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פון די GENEr8-1 צוויי-יאָר אַנאַליסיס
סטעווען וו. פּייפּ, מד
פּראַל פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א אויף געזונט-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
כיילייץ פֿון NHF ס 16 טה וואַרשטאַט אויף ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ
כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג
באַציונג צווישן ענדאָגענאָוס, טראַנסגענע FVIII עקספּרעססיאָן און בלידינג געשעענישן נאָך וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: א פּאָסט-האָק אַנאַליסיס פון די GENEr8-1 פאַסע 3 פּראָצעס
סטעווען וו. פּייפּ, מד
וואַך
בלידינג דאַטן אַריבער באַסעלינע FIX עקספּרעססיאָן לעוועלס אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ ב: אַן אַנאַליסיס מיט די 'פאַקטאָר עקספּרעססיאָן לערנען
סטעווען וו. פּייפּ, מד
וואַך
נאָכגיין מער ווי 5 יאָר אין אַ קאָהאָרט פון פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב באהאנדלט מיט Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy
בן י סאַמעלסאָן-דזשאָנעס, מד, פד
פאַקטאָר IX אויסדרוק אין דער נאָרמאַל קייט פּריווענץ ספּאַנטייניאַס בלידז וואָס דאַרפן באַהאַנדלונג נאָך FLT180a גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב: לאַנג-טערמין נאָכגיין-אַרויף לערנען פון די B-Amaze פּראָגראַם
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
מאָניטאָרינג פון וועקטאָר ינטעגראַטיאָן זייטלעך אין אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע אַפּראָוטשיז דורך פליסיק-ביאָפּסי-ינאַגריישאַן-פּלאַץ סיקוואַנסינג
Daniela Cesana, PhD
וואַך
אָוווערקאַמינג אַנטי-אַאַוו פאַר-יגזיסטינג ימיונאַטי צו דערגרייכן זיכער און עפעקטיוו דזשין אַריבערפירן אין קליניש סעטטינגס.
Giuseppe Ronzitti, PhD
קראַנט דערהייַנטיקן פון קליניש טריאַלס אויף גענע טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ
Wolfgang Miesbach, מד
עפעקטיווקייַט און זיכערקייט פון וואַלאָקטאָקאָגענע Roxaparvovec אַדענאָ-פֿאַרבונדענע ווירוס דזשין טראַנספעררעד פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: רעזולטאַטן פֿון דער גענע 3-8 טרייל פאַסע 1
מאַרגאַרעט סי אָזעלאָ, מד, פד
מעלדונג פון לעבער סאַפעטי פֿון פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ ב
סטעווען וו. פּייפּ, מד
52 וואָך עפיקאַסי און זיכערקייַט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: דאַטן פֿון די פאַסע 3 האָפּע-ב גענע טעראַפּיע פּראָצעס
סטעווען וו. פּייפּ, מד
ויספאָרשונג פון פרי אַוטקאַמז נאָך אַדענאָ-פֿאַרבונדענע וויראַל גענע טעראַפּיע אין אַ קאַנין העמאָפיליאַ מאָדעל
David Lillicrap, MD, FRCPC
קליניש רעזולטאַטן אין אַדולץ מיט העמאָפיליאַ ב מיט און אָן פּריסיסטינג נעוטראַליזינג אַנטיבאָדיעס צו AAV5: 6-חודש דאַטן פֿון עטהאַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק פאַסע 3 טרייבאַל פּראָצעס פון גענע טעראַפּיע
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
עוואַלושאַן פון AAV וועקטאָר גענע טעראַפּיע איז אָנגאָינג אין העמאָפיליאַ. וועט די יינציק פֿעיִקייטן פון BAY 2599023 אַדרעס די ויסגעצייכנט נידז?
סטעווען וו. פּייפּ, מד
עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק ביי אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: ערשטער דאַטן פון די פאַסע 3 האָפּע-ב דזשין טעראַפּיע פּראָצעס
סטעווען וו. פּייפּ, מד
קעראַקטעריסטיקס פון אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר פּערסיסטאַנס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין די העמאָפיליאַ אַ דאָג מאָדעל
פאולוס באַטי, מבבס, פד
עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר
Frank WG Leebeek, MD, PhD
נאָכגיין אַ נייַע אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) דזשין טעראַפּיע (FLT180a) דערגרייכן נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ (HB) (B-AMAZE לערנען)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
ערשטע דאַטע פון די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב
סטעווען וו. פּייפּ, מד
עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס
סטעווען וו. פּייפּ, מד
דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די Alta לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ
באַרבאַראַ יי קאָנקלע, מד
ISTH זיצונג בריפינגז
פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011: סטאַביל און דוראַבאַל FVIII אויסדרוק פֿאַר> 2 יאָר מיט באַטייטיק אַבריי ימפּרווומאַנץ אין ערשט דאָוסאַדזש קאָהאָרץ נאָך אַאַוו-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ א
לינדזי יי דזשארזש, מד
לאנג-טערמין וועקטאָר גענאָמע רעזולטאַטן און יממונאָגעניסיטי פון AAV FVIII גענער אַריבערפירן אין די העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל
פאולוס באַטי, מבבס, פד
א ראָמאַן אַדענאָ אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) גענע טעראַפּיע (FLT180a) אַטשיווז נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב) פּאַטיענץ (B-AMAZE לערנען)
פּראַטימאַ טשאָוודאַרי, מרקפּ, פרקפּאַטה
אָפטקייַט, אָרט און נאַטור פון AAV וועקטאָר ינסערשאַנז נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן פון FVIII טראַנסגענדער עקספּרעס אין אַ העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל
פאולוס באַטי, מבבס, פד
WFH קאָנפֿערענץ בריפינגז
לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב
סטעווען וו. פּייפּ, מד
פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א
יוחנן פּאַסי, מב ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT זיצונג בריפינגז
ערשט-אין-מענטש גענעס טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ א: זיכערקייַט און FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן
סטעווען וו. פּייפּ, מד
ניצן אַפערעסיס צו באַזייַטיקן נוטראַלייזינג AAV אַנטיבאָדיעס אין פּאַטיענץ פֿריִער יקסקלודיד פון גענע טעראַפּיע
גלען F. Pierce, MD, PhD
אַנטוויקלונג פון אַ קליניש קאַנדידאַט AAV3 וועקטאָר פֿאַר גענע טעראַפּיע פון העמאָפיליאַ ב
אַלאָק סריוואַסטאַוואַ, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV ינטעגראַטיאָן אַנאַליסיס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין העמאָפיליאַ א דאָגס אַנטדעקן די גענעטיק קאַנסאַקווענסאַז פון AAV-מעדיאַטעד גענעס קערעקשאַן
גלען F. Pierce, MD, PhD
זיצונג קאַווערידזש פון אָרלאַנדאָ
קאָנפֿערענץ קאַווערידזש פון אָרלאַנדאָ, מיט עקספּערט ינטערוויוז וועגן די לעצטע אַדוואַנסאַז אין גענעס טעראַפּי.
קאָנפערענסע קאַווערידזש - לעבן פֿון Orlando, 2019
לעצטע ופּדאַטעס אויף קליניש טריאַלס פון גענעראַפּי אין העמאָפיליאַ ב
דאַטן פֿאַר לאַנג טערמין זיכערקייט און עפיקאַסי פון דזשי-טעראַפּי טריאַלס אין העמאָפיליאַ צושטעלן אָפּטימיזם
לאנג-טערמין אויסדרוק פון AAV מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן און וועקטאָר ינטאַגריישאַן געשעענישן אין העמאָפיליאַ
ראָמאַן אַפּראָוטשיז צו העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע אין פּרעקלינאַקאַל אַנטוויקלונג
פּרעעקסיסטינג אַנטיבאָדיעס צו AAV און קאַנסאַקווענסאַז פֿאַר העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע
די צוקונפֿט פון העמאָפיליאַ גענע טעראַפּיע
פּריפּערינג פֿאַר די האַסקאָמע פון דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ
