אַש קאָנפֿערענץ בריפינגז
AMT-060 גענע טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב באַשטעטיקן סטאַביל FIX עקספּרעססיאָן און דוראַבאַל רידאַקשאַנז אין בלידינג און פאַקטאָר IX קאַנסאַמשאַן פֿאַר אַרויף צו 5 יאָר
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
ערשטע דאַטע פון די פאַסע 3 HOPE-B גענע טעראַפּיע טרייל: עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט; AMT-061) אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב
סטעווען וו. פּייפּ, מד
עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX וואַריאַנט), אַן ענכאַנסט וועקטאָר פֿאַר גענעס אַריבערפירן אין אַדאַלץ מיט שטרענג אָדער מעסיק-שטרענג העמאָפיליאַ ב: צוויי יאָר דאַטן פֿון אַ פאַסע 2 ב פּראָצעס
סטעווען וו. פּייפּ, מד
דערהייַנטיקט נאָכפאָלגן פון די Alta לערנען, אַ פאַסע 1/2 לערנען פון Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) דזשין טעראַפּיע אין אַדאַלץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ
Barbara A. Konkle, MD
ISTH זיצונג בריפינגז
פאַסע I / II פּראָצעס פון SPK-8011: סטאַביל און דוראַבאַל FVIII אויסדרוק פֿאַר> 2 יאָר מיט באַטייטיק אַבריי ימפּרווומאַנץ אין ערשט דאָוסאַדזש קאָהאָרץ נאָך אַאַוו-מעדיאַטעד FVIII גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ א
לינדזי יי דזשארזש, מד
לאנג-טערמין וועקטאָר גענאָמע רעזולטאַטן און יממונאָגעניסיטי פון AAV FVIII גענער אַריבערפירן אין די העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל
פאולוס באַטי, מבבס, פד
א ראָמאַן אַדענאָ אַססאָסיאַטעד ווירוס (AAV) גענע טעראַפּיע (FLT180a) אַטשיווז נאָרמאַל FIX אַקטיוויטעט לעוועלס אין שטרענג העמאָפיליאַ ב (הב) פּאַטיענץ (B-AMAZE לערנען)
פּראַטימאַ טשאָוודאַרי, מרקפּ, פרקפּאַטה
אָפטקייַט, אָרט און נאַטור פון AAV וועקטאָר ינסערשאַנז נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן פון FVIII טראַנסגענדער עקספּרעס אין אַ העמאָפיליאַ אַ הונט מאָדעל
פאולוס באַטי, מבבס, פד
WFH קאָנפֿערענץ בריפינגז
לעצטע פּראָגרעס אין דער אַנטוויקלונג פון AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) פֿאַר מענטשן מיט ערנסט אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב
סטעווען וו. פּייפּ, מד
פיר-אין-מענטש פיר-יאָר נאָכפאָלגן לערנען פון דוראַבאַל טעראַפּיוטיק עפיקאַסי און זיכערקייַט: אַאַוו גענע טעראַפּיע מיט וואַלאָקאָטאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א
יוחנן פּאַסי, מב ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT זיצונג בריפינגז
ערשט-אין-מענטש גענעס טהעראַפּי לערנען פון AAVhu37 קאַפּסיד וועקטאָר טעכנאָלאָגיע אין שטרענג העמאָפיליאַ א: זיכערקייַט און FVIII טעטיקייט רעזולטאַטן
סטעווען וו. פּייפּ, מד
ניצן אַפערעסיס צו באַזייַטיקן נוטראַלייזינג AAV אַנטיבאָדיעס אין פּאַטיענץ פֿריִער יקסקלודיד פון גענע טעראַפּיע
גלען עף דורכשטעכן, מד, PhD
אַנטוויקלונג פון אַ קליניש קאַנדידאַט AAV3 וועקטאָר פֿאַר גענע טעראַפּיע פון העמאָפיליאַ ב
אַלאָק סריוואַסטאַוואַ, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV ינטעגראַטיאָן אַנאַליסיס נאָך לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן אין העמאָפיליאַ א דאָגס אַנטדעקן די גענעטיק קאַנסאַקווענסאַז פון AAV-מעדיאַטעד גענעס קערעקשאַן
גלען עף דורכשטעכן, מד, PhD
זיצונג קאַווערידזש פון אָרלאַנדאָ
קאָנפֿערענץ קאַווערידזש פון אָרלאַנדאָ, מיט עקספּערט ינטערוויוז וועגן די לעצטע אַדוואַנסאַז אין גענעס טעראַפּי.
קאָנפערענסע קאַווערידזש - לעבן פֿון Orlando, 2019






