Những tiến bộ trong liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông

Cân nhắc chính:
Những tiến bộ trong liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông

Được ghi trực tiếp dưới dạng Hội nghị chuyên đề vệ tinh thứ Sáu trước Hội nghị thường niên lần thứ 62 và Triển lãm ASH

Sau khi mỗi video kết thúc, cuộn xuống trên trang để mở video tiếp theo

Giới thiệu

Trình bày bởi: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Liệu pháp gen có nhiều hứa hẹn đối với những người mắc nhiều chứng bệnh khác nhau, bao gồm các loại ung thư, AIDS, tiểu đường, bệnh tim và bệnh ưa chảy máu. Phương pháp điều trị sáng tạo này làm thay đổi các gen bên trong tế bào của cơ thể để ngăn chặn bệnh tật. 

Liệu pháp gen cố gắng thay thế hoặc sửa chữa các gen bị đột biến và làm cho các tế bào bị bệnh trở nên rõ ràng hơn đối với hệ thống miễn dịch. Bệnh máu khó đông A và B được di truyền theo kiểu gen lặn liên kết X. Di truyền bệnh máu khó đông liên quan đến các gen được tìm thấy trong nhiễm sắc thể X và chỉ cần một gen bị lỗi để dẫn đến chứng rối loạn chảy máu này.

Các liệu pháp tế bào và gen vẫn đang được nghiên cứu, nhưng kết quả rất hứa hẹn. Các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy sự thành công và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt một loại liệu pháp tế bào. Trong của chúng tôi Cân nhắc chính: Những tiến bộ trong liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông do Glenn F. Pierce dẫn dắt, chúng tôi thảo luận tổng quan về căn bệnh này, tình trạng hiện tại của liệu pháp gen và hơn thế nữa.